FDA: Orphan-Drug-Status für Inzomelid zur Behandlung von Cryopyrin-assoziierten periodischen Syndromen (CAPS)
15.07.2020 Inflazome hat bekanntgegeben, dass das Unternehmen von der US Food and Drug Administration (FDA) für Inzomelid zur Behandlung von Cryopyrin-assoziierten periodischen Syndromen (CAPS) Orphan Drug Status erhalten hat.
Die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug Designation) ist ein wichtiger regulatorischer Meilenstein für Medikamente, die zur Behandlung seltener Krankheiten und Zustände, wie z.B. CAPS, bestimmt sind.
CAPS
CAPS ist eine seltene, autoinflammatorische Krankheit, die durch eine Mutation des NLRP3-Inflammasoms ausgelöst wird. Die Aktivierung des NLRP3-Inflammasoms ist an vielen Krankheiten beteiligt, die durch chronische, schädliche Entzündungen verursacht werden.
Der Wirkstoff
Inflazome versucht, solche Entzündungen mit dem Wirkstoff Inzomelid zu bekämpfen, einem potenten und selektiven Inhibitor des NLRP3-Inflammasoms, der oral eingenommen werden kann.
Im März 2020 veröffentlichte Inflazome positive Ergebnisse zu Inzomelid bei der Behandlung von CAPS parallel zum Abschluss einer umfassenderen Phase-I-Studie, die eine ausgezeichnete Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik bei gesunden Probanden zeigte, schreibt das Unternehmen. Eine Phase-II-Folgestudie ist für dieses Jahr geplant, um die Dosis für CAPS-Patienten zu ermitteln.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Inflazome.
Diese Informationen sind NICHT als Empfehlung für ein bestimmtes Medikament zu verstehen. Auch wenn diese Berichte, Studien, Erfahrungen hilfreich sein können, sind sie kein Ersatz für die Erfahrung und das Fachwissen von Ärzten.