Infos zu: Iptacopan
- News: Studien / Forschung; Zulassung
- Indikation / Anwendung / Krankheiten
- Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise
(s.a. bei entsprechenden Krankheiten / Studien unter News) - Hersteller / Entwickler bzw. Vertrieb: Novartis
- Handelsname / Markenname: Fabhalta
- Aktive Substanz / Wirkstoffname: Iptacopan
- ATC-Code: L04AJ08
- Medikamentengruppe: Immunsuppressiva, Komplementinhibitoren
- Beipackzettel / Packungsbeilage
Indikation / Anwendung / Krankheiten
FABHALTA wird angewendet als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie aufweisen.
News zu Iptacopan
- 28.10.2024 Iptacopan (Fabhalta) erzielt in der Phase-III-Studie zur C3-Glomerulopathie (C3G) nach einem Jahr anhaltend klinisch bedeutende Ergebnisse
- 25.05.2024 C3-Glomerulopathie: Iptacopan (Fabhalta) senkt Proteinurie. Phase-III-Daten zu Fabhalta® (Iptacopan) bei C3-Glomerulopathie (C3G) zeigen klinisch bedeutsame und statistisch signifikante Reduktion der Proteinurie um 35,1 % im Vergleich zu Placebo
- 23.05.2024 EU: Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit hämolytischer Anämie – Die Europäische Kommission erteilt Fabhalta die Zulassung
- 16.04.2024 Iptacopan (Fabhalta) bei IgA-Nephritis. Daten zu Fabhalta® (Iptacopan) zeigen klinisch bedeutsames und statistisch signifikantes Absinken der Proteinurie um 38,3% gegenüber Placebo bei Patienten mit IgA-Nephritis (IgAN)
- 22.03.2024 EU: Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) mit hämolytischer Anämie – CHMP-Zulassungsempfehlung für Fabhalta (Wirkstoff Iptacopan)
- 20.03.2024 Iptacopan bei Anämie. Iptacopan verbessert die hämatologischen und klinischen Ergebnisse bei anhaltender Anämie
- 11.12.2023 APPEAR-C3G: Phase-III-Studie mit Iptacopan zeigt klinisch bedeutsamen und statistisch signifikanten Rückgang der Proteinurie bei Patienten mit C3-Glomerulopathie (C3G)
- 11.12.2023 48-Wochen-Ergebnisse der Phase-III-Studie APPLY-PNH zeigen anhaltende Wirksamkeit und langfristige Sicherheit von Fabhalta® (Iptacopan) bei Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)
- 02.10.2023 Phase-III-Studie mit Iptacopan zeigt klinisch bedeutsame und statistisch hoch signifikante Verringerung der Proteinurie bei Patienten mit IgA-Nephropathie (IgAN)
- 05.11.2021 Iptacopan erreicht primäre Endpunkte (Reduktion Proteinurie, C3-Proteinablagerungen) in Phase-II-Studie bei seltener Nierenerkrankung C3-Glomerulopathie (C3G) … zum Artikel
- 11.06.2021 Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie: Iptacopan zeigt Nutzen als Monotherapie bei behandlungsnaiven Patienten mit der seltenen und lebensbedrohlichen Blutkrankheit
- 07.06.2021 Daten zeigen, dass Iptacopan den Anstieg der glomerulären Filtrationsrate verbessert und die Nierenfunktion bei Patienten mit C3G stabilisiert
- 06.06.2021 Iptacopan erreicht primären Endpunkt der Phase-II-Studie bei seltener Nierenerkrankung IgA-Nephropathie (IgAN)
- 26.10.2020 Orphan-Drug-Status in EU für Iptacopan zur Behandlung von IgA-Nephropathie (IgAN) und Zwischenergebnisse aus C3-Glomerulopathie-Studie
Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise
Iptacopan ist ein proximaler Komplementinhibitor, der auf den Faktor B (FB) abzielt und selektiv den alternativen Weg des Komplementsystems hemmt. Die Hemmung von FB im alternativen Weg der Komplementkaskade verhindert die Aktivierung von C3-Konvertase und die nachfolgende Bildung von C5-Konvertase, um sowohl die C3-vermittelte extravaskuläre Hämolyse (EVH) als auch die terminale komplementvermittelte intravaskuläre Hämolyse (IVH) zu kontrollieren.
Orphan-Drug-Status in EU für Iptacopan zur Behandlung von IgA-Nephropathie (IgAN) und Zwischenergebnisse aus C3-Glomerulopathie-Studie
26.10.2020 Novartis berichtet, dass die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) auf Empfehlung des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) den Orphan-Drug-Status für Iptacopan (LNP023) bei IgA-Nephropathie (IgAN, auch IgA-Nephritis oder Morbus Berger genannt) erteilt hat.
Iptacopan bei IgA-Nephropathie (IgAN)
IgAN ist die häufigste Form der primären Glomerulonephritis – eine entzündliche Nierenerkrankung, bei der abnorme IgA-Antikörper gebildet werden, die zur Ablagerung von Immunkomplexen im glomerulären Mesangium führen, was eine Verschlechterung der Nierenfunktion zur Folge hat.
Iptacopan (LNP023) ist ein first-in-class, oraler, niedermolekularer, selektiver Inhibitor von Faktor B, einer wichtigen Serinprotease des alternativen Wegs der Komplementkaskade, der Entzündungsreaktionen vermittelt.
Iptacopan bei C3-Glomerulopathie
Außerdem präsentiete Novartis positive Ergebnisse der Phase-II-Zwischenanalyse zu Iptacopan (LNP023) bei der Behandlung von C3-Glomerulopathie (C3G).
Die Daten aus der offenen Phase-II-Studie (NCT03832114) zeigten, dass Iptacopan nach 12 Wochen die Proteinurie bei zwölf Patienten mit C3G (P=0,0005) im Vergleich zu den Ausgangswerten, gemessen anhand des 24-Stunden-Urin-Protein/Kreatinin-Verhältnisses (UPCR), signifikant um 49% verringerte.
Iptacopan hemmte die Aktivität des alternativen Komplementwegs stark und verbesserte die C3-Spiegel im Plasma. Darüber hinaus stabilisierte Iptacopan die Nierenfunktion und dieser Effekt blieb bei den sieben Patienten, die nach dem Rollover in die Langzeit-Extensionsstudie (NCT03955445)7 für insgesamt sechs Monate behandelt wurden, erhalten.
Iptacopan wies in dieser Phase-II-Studie auch ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil auf, ohne Todesfälle, ohne schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, bei denen ein Zusammenhang mit Iptacopan zu vermuten war, und ohne unerwünschte Ereignisse, die zum Abbruch der Behandlung führten.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Orphan-Status und C3G-Studie.