Iptacopan

Orphan-Drug-Status in EU für Iptacopan zur Behandlung von IgA-Nephropathie (IgAN) und Zwischenergebnisse aus C3-Glomerulopathie-Studie

26.10.2020 Novartis berichtet, dass die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) auf Empfehlung des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) den Orphan-Drug-Status für Iptacopan (LNP023) bei IgA-Nephropathie (IgAN, auch IgA-Nephritis oder Morbus Berger genannt) erteilt hat.

Iptacopan bei IgA-Nephropathie (IgAN)

IgAN ist die häufigste Form der primären Glomerulonephritis – eine entzündliche Nierenerkrankung, bei der abnorme IgA-Antikörper gebildet werden, die zur Ablagerung von Immunkomplexen im glomerulären Mesangium führen, was eine Verschlechterung der Nierenfunktion zur Folge hat.

Iptacopan (LNP023) ist ein first-in-class, oraler, niedermolekularer, selektiver Inhibitor von Faktor B, einer wichtigen Serinprotease des alternativen Wegs der Komplementkaskade, der Entzündungsreaktionen vermittelt.

Iptacopan bei C3-Glomerulopathie

Außerdem präsentiete Novartis positive Ergebnisse der Phase-II-Zwischenanalyse zu Iptacopan (LNP023) bei der Behandlung von C3-Glomerulopathie (C3G).

Die Daten aus der offenen Phase-II-Studie (NCT03832114) zeigten, dass Iptacopan nach 12 Wochen die Proteinurie bei zwölf Patienten mit C3G (P=0,0005) im Vergleich zu den Ausgangswerten, gemessen anhand des 24-Stunden-Urin-Protein/Kreatinin-Verhältnisses (UPCR), signifikant um 49% verringerte.

Iptacopan hemmte die Aktivität des alternativen Komplementwegs stark und verbesserte die C3-Spiegel im Plasma. Darüber hinaus stabilisierte Iptacopan die Nierenfunktion und dieser Effekt blieb bei den sieben Patienten, die nach dem Rollover in die Langzeit-Extensionsstudie (NCT03955445)7 für insgesamt sechs Monate behandelt wurden, erhalten.

Iptacopan wies in dieser Phase-II-Studie auch ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil auf, ohne Todesfälle, ohne schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, bei denen ein Zusammenhang mit Iptacopan zu vermuten war, und ohne unerwünschte Ereignisse, die zum Abbruch der Behandlung führten.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Orphan-Status und C3G-Studie.





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