Gentherapeutikum Libmeldy

EU: Metachromatische Leukodystrophie – CHMP-Zulassungsempfehlung für Libmeldy

16.10.2020 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Libmeldy (aktive Substanz ist eine autologe CD34+-Zell-angereicherte Population, die hämatopoetische Stamm- und Vorläuferzellen enthält, die ex vivo unter Verwendung eines lentiviralen Vektors, der für das menschliche Arylsulfatase A-Gen kodiert, transduziert wurde) der Firma Orchard Therapeutics (Netherlands) BV für die Behandlung von Kindern mit metachromatischer Leukodystrophie der Formen “spät infantil” oder “früh jugendlich”.

Die aktive Substanz von Libmeldy besteht aus den eigenen Stammzellen des Kindes, die so modifiziert wurden, dass sie Arbeitskopien des ARSA-Gens enthalten.

Menschen mit metachromatischer Leukodystrophie haben einen Fehler in diesem Gen, was zu einem Mangel des ARSA-Enzyms führt. Dies führt zu einer Anhäufung von Substanzen namens Sulfatide in Gehirn und Nervensystem.

Verabreichung, Nutzen

Libmeldy wird nur einmal durch Injektion (Tropf) in eine Vene verabreicht. Wenn dem Kind Libmeldy verabreicht wird, bilden die im Medikament enthaltenen Zellen das Enzym ARSA, das die Sulfatide in den Nervenzellen und anderen Zellen des kindlichen Körpers abbaut. Es wird erwartet, dass dies das Fortschreiten der Krankheit verlangsamt und die Lebensqualität des Kindes verbessert.

Der Nutzen von Libmeldy bei präsymptomatischen LI- und EJ MLD-Patienten liegt in dessen Fähigkeit, sowohl die motorischen als auch die kognitiven Funktionen in einem normalen Bereich zu erhalten. Bei Patienten mit der frühen juvenilen Form der metachromatischen Leukodystrophie, die bereits Symptome aufweisen, ist ein langsamerer Rückgang der motorischen Funktion zu beobachten, während die kognitive Funktion erhalten bleibt.

Klinische Studien

In klinischen Studien zeigte Libmeldy, dass es bei Patienten, die noch keine Symptome entwickelt hatten, am wirksamsten war. Nachdem sie das Medikament erhalten hatten, blieb ihre Leistungsfähigkeit hinsichtlich der kognitiven und motorischen Funktion erhalten und war mit der ihrer gesunden Altersgenossen während des Beobachtungszeitraums vergleichbar.

Bei Patienten mit der frühen juvenilen Form der MLD, die bereits bei der ersten Verabreichung von Libmeldy Symptome zeigten, waren die Auswirkungen jedoch weniger ausgeprägt. Im Vergleich zu dem, was über den Krankheitsverlauf bei unbehandelten Patienten bekannt ist, wurde ein möglicherweise langsamerer Rückgang der motorischen Funktion beobachtet, während die kognitive Funktion erhalten blieb. Je weiter die Krankheit bei diesen Patienten bereits fortgeschritten war, desto weniger positive Auswirkungen waren zu erkennen.

Nebenwirkungen

Einige der beobachteten Nebenwirkungen stehen im Zusammenhang mit dem Konditionierungsmittel, mit dem das Kind auf die Behandlung mit Libmeldy vorbereitet wird. Die häufigste Nebenwirkung, die Libmeldy zugeschrieben wird, ist die Entwicklung von Antikörpern gegen ARSA.

Die wichtigsten in den Studien beobachteten Nebenwirkungen waren Fieber und eine verminderte Fähigkeit, Infektionen zu bekämpfen (febrile Neutropenie), Entzündungen des Mundes und der Lippen (Stomatitis) und des Magen-Darm-Trakts (Schleimhautentzündung). Diese Nebenwirkungen stehen im Zusammenhang mit dem Konditionierungsmittel, mit dem das Kind auf die Behandlung mit Libmeldy vorbereitet wird.

Indikation, Anwendung

Die vollständige Indikation bei Zulassung lautet:

Libmeldy ist für die Behandlung der metachromatischen Leukodystrophie (MLD) indiziert, die durch biallelische Mutationen im Arysulfatase A (ARSA)-Gen gekennzeichnet ist, welche zu einer Verminderung der enzymatischen Aktivität der ARSA führen:

  • bei Kindern mit späten infantilen oder frühen juvenilen Formen, ohne klinische Manifestationen der Krankheit,
  • bei Kindern mit der frühen juvenilen Form, mit frühen klinischen Manifestationen der Krankheit, die noch die Fähigkeit haben, selbständig zu gehen, und vor dem Beginn des kognitiven Verfalls.

© arznei-news.de – Quelle: EMA



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