Orkambi (Lumacaftor / Ivacaftor)

FDA genehmigt neues Medikament gegen Mukoviszidose

04.07.2015 Die FDA hat das First-in-Class-Medikament Orkambi mit den Wirkstoffen Lumacaftor und Ivacaftor von Vertex Pharmaceuticals zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF – Mukoviszidose)  genehmigt.

Orkambi ist das erste Medikament für CF, das zur Behandlung der Ursache der Krankheit bei Menschen eingesetzt wird, die zwei Kopien der F508del-Mutation haben. Diese Mutation führt zur Erzeugung eines anormalen Proteins, das den Wasser- und Chloridtransport im Körper stört. Vererbung durch die beiden Elternteilen ist die häufigste Ursache von CF.

Die FDA erteilte dem Medikament Break-Through-Status und Priority-Review, da Studien eine „wesentliche“ Verbesserung gegenüber anderen Therapien demonstriert haben.

Robert Beall, Präsident und CEO der Cystic Fibrosis Foundation, sagt: „Wir begrüßen die Entscheidung der FDA. Wir sind stolz auf die wichtige Rolle, die die Stiftung in der Forschung und Entwicklung von sowohl Ivacaftor und Lumacaftor gespielt hat, einschließlich der ersten Anstrengungen, die zur Entdeckung und Entwicklung dieser kleinen Moleküle führten.

„Wir hoffen, dass jeder, dem dieses Medikament verschrieben wird, auch sofort Zugriff darauf hat, so dass er/sie ein längeres, gesünderes Leben führen kann.“

Orkambi wird weithin als Durchbruch gefeiert, und die Studienergebnisse haben die Hoffnung geweckt, dass die Verringerung der Krankheitssymptome letztlich zu einem Überlebensvorteil führt.
© arznei-news.de – Quelle: Vertex Pharmaceuticals, Juli 2015

EMA-Zulassungsempfehlung für EU bei Mukoviszidose

23.05.2015 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Orkambi 200 mg / 125 mg-Filmtabletten der Firma Vertex Pharmaceuticals (U.K.) Ltd für die Behandlung von Mukoviszidose.

Das Medikament mit den Wirkstoffen Lumacaftor und Ivacaftor soll die Lungenfunktion verbessern, das Körpergewicht erhöhen und die Rate der pulmonalen Exazerbationen bei CF-Patienten mit F508del homozygot-CFTR verringern.

Die Indikation soll lauten: Orkambi ist zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF – Mukoviszidose) bei Patienten im Alter von 12 Jahren und älter indiziert, die bezogen auf die F508del-Mutation im CFTR-Gen homozygot sind.

Die häufigsten Nebenwirkungen sind Atemnot, Durchfall und Übelkeit.
Quelle: EMA, Sept. 2015

EU-Zulassung bei Mukoviszidose

20.11.2015 Die Europäische Kommission hat Orkambi von der Firma Vertex Pharmaceuticals zur Behandlung von Patienten mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose) zugelassen.

Orkambi ist indiziert zur Behandlung von Patienten im Alter von 12 Jahren und älter, die zwei Kopien der F508del-Mutation haben, und ist damit das erste Medikament, das die zugrundeliegende Ursache der Mukoviszidose behandelt.

Wirksamkeit

Die Zulassung basiert auf Daten aus zwei 24-wöchigen weltweiten Phase-3-Studien – TRAFFIC und TRANSPORT – und zusätzlichen 24-Wochen-Interim-Daten aus der anschließenden Verlängerungsstudie PROGRESS.

In den Studien TRAFFIC und TRANSPORT wurden mehr als 1.100 Patienten mit der Wirkstoff-Kombination Lumacaftor/Ivacaftor behandelt; sie zeigten signifikante Verbesserungen der Lungenfunktion.

Die Patienten wiesen auch auf Verbesserungen beim Body-Mass-Index (BMI) und eine Verringerung der pulmonalen Exazerbationen (akute Infektionen der Lunge) – darunter solche, die Krankenhauseinweisungen und intravenöse Antibiotika-Einsatz benötigen.

Die Zwischendaten von PROGRESS zeigen, dass diese Verbesserungen auch noch nach insgesamt 48 Wochen der Behandlung aufrechterhalten werden können.
© arznei-news.de – Quelle: Vertex Pharmaceuticals, Nov. 2015

Langfristige Sicherheit von Orkambi bei Kindern im Alter von 2-5 Jahren mit zystischer Fibrose (homozygot für F508del-CFTR-Mutation)

08.05.2021 Kinder im Alter von zwei bis fünf Jahren, die die häufigste Form der Mukoviszidose (Zystische Fibrose, CF) haben, die durch zwei Kopien der F508-Genmutation verursacht wird, hatten bis vor kurzem keine modulierende Behandlung zur Verfügung.

Eine von Forschern des Children’s Hospital Colorado verfasste und in der Fachzeitschrift Lancet Respiratory Medicine veröffentlichte Studie zeigt, dass der CFTR-Modulator – Lumacaftor/Ivacaftor (Handelsname Orkambi) – für diese Altersgruppe bis zu 120 Wochen lang sicher und gut verträglich ist, sodass jüngere Kinder früher mit der proaktiven Behandlung von Mukoviszidose beginnen können, schreiben die Wissenschaftler.

Langzeitbehandlung von Kindern unter sechs Jahren

Während eine frühere Studie ergab, dass eine bis zu 24-wöchige Behandlung mit Lumacaftor/Vivacaftor sicher und wirksam ist, war die Sicherheit und Wirksamkeit einer Langzeitbehandlung mit Orkambi bei Kindern unter sechs Jahren bisher nicht untersucht worden. In der neuen Studie erhielten 57 Kinder zwischen zwei und fünf Jahren über 96 Wochen lang gewichts- und altersabhängige Dosen von Orkambi alle 12 Stunden. Die Endergebnisse zeigen, dass Orkambi sicher und wirksam ist und für eine Behandlungsdauer von bis zu 120 Wochen eingesetzt werden kann.

Pankreasfunktion

Eine weitere wichtige Erkenntnis war die Verbesserung oder Zunahme der Pankreasfunktion. Mukoviszidose kann eine Pankreasinsuffizienz verursachen, so dass Betroffene bei jeder Mahlzeit Pankreasenzyme zu sich nehmen müssen, um Wachstum und Ernährung aufrechtzuerhalten. Die Ergebnisse deuten darauf hin, dass bei einigen Patienten, die mit dem CFTR-Modulator behandelt werden, eine Verbesserung der Bauchspeicheldrüsenfunktion eintreten kann, was möglicherweise zu einer Änderung der Enzymdosierung führt.

Schweißchlorid, Gewichtszunahme, Wachstum, Lungenclearance

Weitere Ergebnisse waren Veränderungen des Schweißchlorids, Verbesserungen bei Gewichtszunahme und Wachstum sowie eine erhöhte Lungenclearance. Orkambi hilft auch, pulmonale Exazerbationen oder Atemwegserkrankungen zu verhindern, die Krankenhausaufenthalte und eine Antibiotikatherapie erfordern, was für die Familien während der COVID-19-Pandemie eine besondere Erleichterung war.

Diese Patienten werden auf den hochwirksamen Modulator TRIKAFTA umgestellt, aber es gibt sicherlich Vorteile, mit der Modulatortherapie in einem jüngeren Alter zu beginnen, wie die Ergebnisse dieser Studie gezeigt haben, sagt Studienautorin Jordana Hoppe vom Children’s Hospital Colorado.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Lancet Respiratory Medicine – DOI:https://doi.org/10.1016/S2213-2600(21)00069-2.





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