- 11.06.2018 Hyperoxalurie: Positive Ergebnisse in Phase 1/2 Studie … zum Artikel
- 08.06.2020 Positive Phase-3-Ergebnisse der ILLUMINATE-A-Studie zu Lumasiran in der Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 … zum Artikel
- 02.10.2020 Positive Topline-Ergebnisse zur Phase-3-Studie ILLUMINATE-B mit Lumasiran zur Behandlung von primärer Hyperoxalurie Typ 1 bei Kindern unter sechs Jahren … zum Artikel
- 16.10.2020 EU: Hyperoxalurie Typ 1 – CHMP-Zulassungsempfehlung für Oxlumo … zum Artikel
- 23.11.2020 EU: Primäre Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) – Die Europäische Kommission erteilt Oxlumo die Zulassung … zum Artikel
- Weitere Infos, News zum Medikament Lumasiran
Positive Topline-Ergebnisse zur Phase-3-Studie ILLUMINATE-B mit Lumasiran zur Behandlung von primärer Hyperoxalurie Typ 1 bei Kindern unter sechs Jahren
02.10.2020 Alnylam Pharmaceuticals berichtet über positive Topline-Ergebnisse der pädiatrischen Phase-3-Studie ILLUMINATE-B zu Lumasiran (Handelsname ist Oxlumo). Lumasiran ist ein RNAi-Therapeutikum, das auf die Hydroxysäure-Oxidase 1 (HAO1) – das Gen, das für die Glykolat-Oxidase (GO) kodiert – abzielt und für die Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) erforscht wird.
ILLUMINATE-B
ILLUMINATE-B ist nun die siebte Phase-3-Studie eines RNAi-Therapeutikums mit positiven Ergebnissen und die allererste Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit dieser neuen Medikamentenklasse bei Kindern unter sechs Jahren, einschließlich Säuglingen, schreibt das Unternehmen.
ILLUMINATE-B (NCT03905694) ist eine einarmige, offene, multizentrische Phase-3-Studie, in die 18 Patienten mit PH1 im Alter von unter sechs Jahren (3-72 Monate) mit einer geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) von mehr als 45 ml/min/1,73 m2 oder normalem Serumkreatinin, wenn sie weniger als 12 Monate alt sind, an neun Studienzentren in fünf Ländern weltweit aufgenommen wurden.
Dosierung
Lumasiran wurde nach einem gewichtsabhängigen Dosierungsschema verabreicht. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt der Studie war die prozentuale Veränderung des Oxalat-Kreatinin-Verhältnisses vom Ausgangswert bis zum Monat 6 im Spot-Urin zwischen Oxalat und Kreatinin, gemittelt über die Monate 3 bis 6.
Wirksamkeit
Nach sechs Monaten zeigte Lumasiran im Vergleich zum Ausgangswert eine klinisch bedeutsame Reduktion des Oxalat:Kreatinin-Verhältnisses im Spoturin.
Die Reduktion von Urinoxalat im Vergleich zum Ausgangswert war in allen drei Körpergewichtskategorien einheitlich (weniger als 10 kg; 10 kg bis weniger als 20 kg und 20 kg oder mehr).
Lumasiran zeigte positive Ergebnisse bei allen sekundären Endpunkten, einschließlich zusätzlicher Messungen von Urin- und Plasma-Oxalat.
Sicherheit, Nebenwirkungen
Es gab keine schwerwiegende oder schwerere unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit dem Medikament, und das allgemeine Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von Lumasiran stimmte mit dem in der ILLUMINATE-A-Studie beobachteten Profil überein.
Die vollständigen Ergebnisse der ILLUMINATE-B-Studie werden am 22. Oktober 2020 auf dem virtuellen ASN-Kongress vorgestellt.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Alnylam Pharmaceuticals.
EU: Hyperoxalurie Typ 1 – CHMP-Zulassungsempfehlung für Oxlumo
16.10.2020 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Oxlumo (aktive Substanz ist Lumasiran) der Firma Alnylam Netherlands B.V. als Lösung zur Injektion (189 mg/ml) für die Behandlung von primärer Hyperoxalurie Typ 1.
Die aktive Substanz von Oxlumo ist Lumasiran, eine kleine interferierende Ribonukleinsäure (siRNA), die den Abbau der Boten-Ribonukleinsäure (mRNA) verursacht, die an der Synthese des Enzyms Glykolat-Oxidase (GO) in der Leber beteiligt ist, was zu einer Verminderung des GO-Enzyms führt. Dies führt zu einer Senkung der Plasma- und Urin-Oxalatspiegel, der zugrundeliegenden Ursache für Krankheitsmanifestationen bei Patienten mit PH1.
Der Nutzen von Oxlumo liegt in dessen Fähigkeit, den Plasma-Oxalatspiegel und die 24-stündige Oxalatausscheidung im Urin im Vergleich zu Placebo zu verringern, wie in einer 6-monatigen doppelblinden, kontrollierten klinischen Studie mit 38 Patienten im Alter von 6-60 Jahren beobachtet wurde.
In dieser Studie führte die Behandlung mit Oxlumo bei 52% der Patienten zu einer Normalisierung der Oxalat-Ausscheidung und bei 84% der Patienten zu einer annähernden Normalisierung.
Die häufigsten Nebenwirkungen sind Reaktionen an der Injektionsstelle und Bauchschmerzen.
Die vollständige Indikation bei Zulassung lautet:
Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) in allen Altersgruppen.
© arznei-news.de – Quelle: EMA
EU: Primäre Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) – Die Europäische Kommission erteilt Oxlumo die Zulassung
23.11.2020 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Oxlumo (Wirkstoff ist Lumasiran) der Firma Alnylam Netherlands B.V. die Zulassung für die Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) in allen Altersgruppen erteilt.
© arznei-news.de – Quelle: EC, 2020