Infos
- News: Studien / Forschung; Zulassung
- Indikation / Anwendung / Krankheiten
- Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit
- Schwangerschaft / Stillzeit
- Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise
(s.a. bei entsprechenden Krankheiten / Studien) - Hersteller / Entwickler bzw. Vertrieb: Mirum Pharmaceuticals
- Handelsname / Markenname: Livmarli
- ATC-Code: A05AX04
- Medikamentengruppe: Gallen- und Lebertherapie, andere Mittel zur Gallentherapie
- Beipackzettel / Packungsbeilage
Indikation / Anwendung / Krankheiten
Livmarli wird angewendet zur Behandlung des cholestatischen Pruritus bei Patienten mit Alagille- Syndrom (ALGS) ab dem Alter von 2 Monaten.
News zu Maralixibat
- 31.05.2024 EU: Der CHMP der EMA empfiehlt die Erweiterung der Indikation wie folgt: Progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC) bei Patienten im Alter von 3 Monaten und älter.
- 14.12.2022 EU: Cholestatischer Pruritus bei Alagille- Syndrom – Die Europäische Kommission erteilt Livmarli (Wirkstoff Maralixibat) die Zulassung
- 14.10.2022 EU: Cholestatischer Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom – CHMP-Zulassungsempfehlung für Livmarli (Wirkstoff Maralixibat-Chlorid)
- 14.06.2016 Progressive familiäre intrahepatische Cholestase: Breakthrough-Therapie von FDA … zum Artikel
- 20.11.2020 Maraxilibat verringert Juckreiz bei Kindern mit Alagille-Syndrom … zum Artikel
Progressive familiäre intrahepatische Cholestase: Breakthrough-Therapie von FDA
14.06.2016 Die FDA hat Shires Prüfpräparat Maralixibat (Handelsname Livmarli) den Breakthrough-Therapie-Status für die Behandlung von progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase Typ 2 verliehen.
Progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC, auch Byler-Syndrom genannt) umfasst eine Gruppe von autosomal-rezessiv vererbter Lebererkrankungen in der Kindheit, bei denen die Gallenbildung gestört und eine Cholestase hervorgerufen wird, was zu Symptomen wie starkem Juckreiz und Ikterus (Gelbsucht) führt. Die Erkrankung tritt bei etwa 1 von 50.000 bis 1 von 100.000 Geburten auf und PFIC2 ist die häufigste Art – etwa die Hälfte der Fälle.
Maralixibat (LUM001) wird bei mehreren seltenen cholestatischen Leberkrankheiten für Kinder und Erwachsene ausgewertet. Laut Shire deuten präklinische Modelle darauf hin, dass das Medikament ein wirksamer, selektiver Inhibitor des apikalen Natrium-abhängigen Gallensäure-Transporters (ASBT) ist, der die Gallensäure-Reabsorption im Ileum blockieren und die fäkale Gallensäureausscheidung erhöhen soll.
Die Zwischenergebnisse der einarmigen, Open-Label Phase-II-Studie von LUM001-501 (INDIGO) bei pädiatrischen Patienten mit PFIC zeigten keine statistisch signifikante Reduktion des durchschnittlichen Serum-Gallensäuren-Spiegels gegenüber der Basislinie für die Studienpopulation insgesamt, aber eine Subpopulation der Patienten zeigte eine Verringerung sowie deutlich reduzierten Pruritus und Normalisierung der Leberparameter bei den Patienten, deren Leberenzyme an der Basislinie erhöht waren.
© arznei-news.de – Quelle: Shire, Juni 2016
Aus der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels der Europäischen Kommission:
Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise
Maralixibat ist ein minimal resorbierter, reversibler, stark wirksamer, selektiver Inhibitor des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT).
Maralixibat wirkt lokal im distalen Ileum, wo es die Wiederaufnahme von Gallensäuren verringert und deren Clearance über das Kolon verstärkt, wodurch die Konzentration der Gallensäuren im Serum absinkt.
Schwangerschaft / Stillen
Wenn Sie schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein oder beabsichtigen, schwanger zu werden, fragen Sie vor der Einnahme dieses Arzneimittels Ihren Arzt oder Apotheker um Rat. Wenn Sie schwanger sind, sollten Sie Livmarli nicht einnehmen.
Livmarli kann während der Stillzeit eingenommen werden. Es gelangt nicht in den Blutstrom, und daher ist ein Übergang in die Muttermilch nicht zu erwarten. Halten Sie sich jedoch immer an die Anweisungen des Arztes.
Mögliche Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit
Wie alle Arzneimittel kann auch Maralixibat (Livmarli) Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen. Dieses Arzneimittel kann folgende Nebenwirkungen verursachen.
Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Personen betreffen)
• Durchfall
• Bauchschmerzen
Diese Nebenwirkungen sind gewöhnlich leicht bis mittelschwer und können sich bei fortgesetzter Behandlung mit Livmarli bessern.
Arznei-News.de – Quellenangabe: Europäische Kommission – EPAR – 14.12.2022