Maralixibat

Progressive familiäre intrahepatische Cholestase: Breakthrough-Therapie von FDA

14.06.2016 Die FDA hat Shires Prüfpräparat Maralixibat den Breakthrough-Therapie-Status für die Behandlung von progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase Typ 2 verliehen.

Progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC, auch Byler-Syndrom genannt) umfasst eine Gruppe von autosomal-rezessiv vererbter Lebererkrankungen in der Kindheit, bei denen die Gallenbildung gestört und eine Cholestase hervorgerufen wird, was zu Symptomen wie starkem Juckreiz und Ikterus (Gelbsucht) führt. Die Erkrankung tritt bei etwa 1 von 50.000 bis 1 von 100.000 Geburten auf und PFIC2 ist die häufigste Art – etwa die Hälfte der Fälle.

Maralixibat (LUM001) wird bei mehreren seltenen cholestatischen Leberkrankheiten für Kinder und Erwachsene ausgewertet. Laut Shire deuten präklinische Modelle darauf hin, dass das Medikament ein wirksamer, selektiver Inhibitor des apikalen Natrium-abhängigen Gallensäure-Transporters (ASBT) ist, der die Gallensäure-Reabsorption im Ileum blockieren und die fäkale Gallensäureausscheidung erhöhen soll.

Die Zwischenergebnisse der einarmigen, Open-Label Phase-II-Studie von LUM001-501 (INDIGO) bei pädiatrischen Patienten mit PFIC zeigten keine statistisch signifikante Reduktion des durchschnittlichen Serum-Gallensäuren-Spiegels gegenüber der Basislinie für die Studienpopulation insgesamt, aber eine Subpopulation der Patienten zeigte eine Verringerung sowie deutlich reduzierten Pruritus und Normalisierung der Leberparameter bei den Patienten, deren Leberenzyme an der Basislinie erhöht waren.
© arznei-news.de – Quelle: Shire, Juni 2016



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