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- 16.02.2022 Positive Topline-Ergebnisse der Phase-3-Studie VALOR-HCM zur Untersuchung von Mavacamten bei Patienten mit obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie, die für eine Septumreduktionstherapie in Frage kommen … zum Artikel
- 16.05.2021 Phase-3-Daten belegen gesundheitlichen Nutzen von Mavacamten bei Patienten mit obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie … zum Artikel
- 03.04.2018 Nicht-obstruktive hypertrophische Kardiomyopathie: Beginn Phase-2-Studie … zum Artikel
Phase-3-Daten belegen gesundheitlichen Nutzen von Mavacamten bei Patienten mit obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie
16.05.2021 Bristol Myers Squibb hat eine neue Analyse der Daten aus der Phase-3-Studie EXPLORER-HCM veröffentlicht, in der Mavacamten, der erste kardiale Myosin-Inhibitor seiner Klasse, bei Patienten mit obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (oHCM) untersucht wurde.
Die Ergebnisse wurden auf der 70. jährlichen wissenschaftlichen Tagung des American College of Cardiology (ACC.21) vorgestellt und gleichzeitig in The Lancet veröffentlicht.
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary Score
Nach 30 Wochen war die Veränderung im Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary Score (KCCQ OSS) bei den Mavacamten-Patienten größer als bei den Placebo-Patienten, mit ähnlichen Nutzen in allen KCCQ-Subskalen.
Darüber hinaus erreichte ein größerer Anteil der Mavacamten-Patienten eine sehr große, klinisch bedeutsame Verbesserung (≥20 Punkte) im KCCQ OSS, verglichen mit Placebo, 36% [33/92] vs. 15% [13/88]. Eine Veränderung von mindestens 5 Punkten ist erforderlich, um als klinisch signifikant zu gelten.
Die Studie
In der doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie wurden Patienten mit symptomatischer oHCM (LVOT-Gradient ≥50 mmHg und NYHA-Klasse II-III) im Verhältnis 1:1 für 30 Wochen zu Mavacamten (n=123) oder Placebo (n=128) randomisiert, gefolgt von einem 8-wöchigen Washout. Der KCCQ wurde zu Beginn der Studie sowie in den Wochen 6, 12, 18, 30 und 38 erhoben. Die Veränderungen der KCCQ-Scores gegenüber dem Ausgangswert wurden mit Hilfe eines gemischten Modells mit wiederholten Messungen und Responder-Analysen analysiert.
Insgesamt 92 Patienten, die auf Mavacamten und 88, die auf Placebo randomisiert wurden, wurden mit dem KCCQ zu Studienbeginn und auch in Woche 30 (Ende der Behandlung) erfasst.
Die Ergebnisse
- Nach 30 Wochen war die Veränderung des KCCQ OSS unter Mavacamten größer als unter Placebo (Mittelwert ± SD, 14-9±16 vs. 5-4±14; Differenz=9-1 (95%CI: 5-5-12-8; p<0-001), mit ähnlichem Nutzen über alle KCCQ-Subskalen.
- Der Anteil der Patienten mit einer sehr großen Veränderung (KCCQ OSS ≥20 Punkte) betrug 36% [33/92] vs. 15% [13/88], mit einer geschätzten absoluten Differenz von 21% (95% CI=8-8%, 33-4%) und einer Number Needed to Treat von 5 (95% CI=3, 11). Eine Veränderung von mindestens 5 Punkten wird als klinisch wichtig angesehen. Diese Verbesserungen kehrten nach Absetzen der aktiven Behandlung auf den Ausgangswert zurück.
- Ein größerer Anteil der Patienten im Placebo-Arm zeigte in Woche 30 keine Veränderung oder eine Verschlechterung ihres Gesundheitszustands.
© arznei-news.de – Quellenangabe: BMS.