Mavorixafor

WHIM-Syndrom: Breakthrough-Therapie-Status der FDA für Mavorixafor

13.11.2019 X4 Pharmaceuticals hat bekanntgegeben, dass die US Food and Drug Administration (FDA) Breakthrough-Therapie-Status für Mavorixafor (X4P-001) zur Behandlung erwachsener Patienten mit WHIM-Syndrom (Warzen-Hypogammaglobulinämie-Immundefizienz-Myelokathexis) erteilt hat – eine seltene, erbliche, primäre Immundefizienzerkrankung, die durch genetische Mutationen im CXCR4-Rezeptorgen verursacht wird.


Mavorixafor ist ein potenzieller First-in-Class, einmal täglich verabreichter, oraler, niedermolekularer Antagonist des Chemokinrezeptors CXCR4 und wird derzeit in der zulassungsrelevanten, globalen, klinischen Phase-3-Studie 4WHIM zur Behandlung des WHIM-Syndroms untersucht.

Die Mavorixafor erteilte “bahnbrechende” Auszeichnung basiert auf Daten aus der offenen, multizentrischen Phase-2-Studie von X4 bei erwachsenen Patienten mit WHIM-Syndrom.

Seltene Krankheiten wie WHIM erhalten nicht oft die Aufmerksamkeit und Forschung, die Patienten und ihre Familien verdienen. Die Entscheidung der FDA, Mavorixafor die Bezeichnung Breakthrough Therapy Designation für die Behandlung von Erwachsenen mit WHIM-Syndrom zu verleihen, stellt einen bedeutenden Meilenstein für Patienten und X4 gleichermaßen dar und trägt dazu bei, die Schwere dieser unterdiagnostizierten Erkrankung und die Bedeutung einer potenziellen neuen, krankheitsmodifizierenden Therapieoption für diese unterversorgte Patientenpopulation weiter hervorzuheben, sagte Paula Ragan von X4 Pharmaceuticals.

In dieser Studie wurde der Proof of Concept (prinzipielle Durchführbarkeit; Machbarkeitsnachweis) auf der Grundlage klinisch signifikanter Erhöhungen der absoluten Neutrophilenzahlen (ANC), der absoluten Lymphozytenzahlen (ALC), Belege für eine Verringerung der Infektionsraten und der Warzenbelastung sowie eines Sicherheitsprofils erstellt, das zeigt, dass Mavorixafor gut verträglich ist.

Mavorixafor erhielt 2018 von der FDA und 2019 von der Europäischen Kommission den Orphan Drug Status für die Behandlung des WHIM-Syndroms. X4 untersucht das Medikament auch für die Behandlung von schwerer angeborener Neutropenie (SCN), Waldenströms Makroglobulinämie (WM) und klarzelligem Nierenzellkarzinom (ccRCC).
© arznei-news.de – Quellenangabe: X4 Pharmaceuticals



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