Mitapivat (Pyrukynd) bei Pyruvatkinase-Mangel: EU-Zulassung

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Pyrukynd wird angewendet bei erwachsenen Patienten zur Behandlung des Pyruvatkinase (PK)- Mangels

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UPDATE – EU: Pyruvatkinase (PK)- Mangel – Die Europäische Kommission erteilt Pyrukynd (Wirkstoff Mitapivat) die Zulassung

10.11.2022 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Pyrukynd (Wirkstoff ist Mitapivat) der Firma Agios die Zulassung für die folgende Indikation erteilt:

Pyrukynd wird angewendet bei erwachsenen Patienten zur Behandlung des Pyruvatkinase (PK)- Mangels
© arznei-news.de – Quelle: EC

EU: Pyruvatkinase-Mangel – CHMP-Zulassungsempfehlung für Pyrukynd (Wirkstoff Mitapivat)

Mitapivat (Pyrukynd) bei Pyruvatkinase-Mangel: EU-Zulassung

16.09.2022 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Pyrukynd (aktive Substanz ist Mitapivat) der Firma Agios als 5 mg + 20 mg, 5 mg, 20 mg, 20 mg + 50 mg und 50 mg Filmtabletten für die Behandlung von Pyruvatkinase-Mangel.

Der Wirkstoff von Pyrukynd ist Mitapivat, ein Pyruvatkinase-Aktivator (ATC-Code: B06AX04). Die Wirkung von Pyrukynd beruht auf der Bindung an das Enzym Pyruvatkinase, wodurch das defekte Enzym stabilisiert wird und besser arbeiten kann. Dies führt zu einer Verringerung der Krankheitssymptome.

Der Nutzen von Pyrukynd besteht in einer erhöhten Hämoglobinkonzentration, wie in einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, multizentrischen Studie bei erwachsenen Patienten, die nicht regelmäßig transfundiert wurden, beobachtet wurde, und in einer Verringerung der Anzahl der erforderlichen Transfusionen, wie in einer einarmigen, offenen Phase-3-Studie bei erwachsenen Patienten, die regelmäßig transfundiert wurden, beobachtet wurde.

Die häufigste Nebenwirkung ist Schlaflosigkeit.

Die vollständige Indikation bei Zulassung lautet:

Pyrukynd ist für die Behandlung des Pyruvatkinasemangels (PK-Mangel) bei erwachsenen Patienten angezeigt.

© arznei-news.de – Quelle: EMA

Aus der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels der Europäischen Kommission:

Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise

Mitapivat ist ein Pyruvatkinase-Aktivator und entfaltet seine Wirkung durch direkte Bindung an das Pyruvatkinase-Tetramer. Bei PK-Mangel weist die Form der Pyruvatkinase in den Erythrozyten eine Mutation (PKR-Form) auf, die zu einem erniedrigten Adenosintriphosphat (ATP)-Spiegel, einer verkürzten Lebensdauer der Erythrozyten und chronischer Hämolyse führt. Mitapivat verbessert das Energiegleichgewicht der Erythrozyten, indem es die PKR-Aktivität erhöht.

Mögliche Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit

Wie alle Arzneimittel kann auch Mitapivat (Pyrukynd) Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.

Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen):

• Schlaflosigkeit (Insomnie)
• Erniedrigte Blutspiegel des Hormons Östron – festgestellt durch Blutuntersuchungen bei Männern
• Übelkeit

Häufig (kann bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen):

• Hitzewallung
• Erhöhte Blutspiegel des Hormons Testosteron – festgestellt durch Blutuntersuchungen bei Männern
• Erniedrigte Blutspiegel des Hormons Östradiol – festgestellt durch Blutuntersuchungen bei Männern

Nebenwirkungen, die auftreten können, wenn Sie die Einnahme von Pyrukynd plötzlich abbrechen

Wenn Sie die Einnahme von Pyrukynd plötzlich beenden, können folgende Symptome auftreten:

• starke Müdigkeit
• Gelbfärbung der Haut und des Augenweißes (Gelbsucht)
• Rückenschmerzen
• dunkler Urin.

Sprechen Sie sofort mit Ihrem Arzt, wenn Sie nach dem Absetzen dieses Arzneimittels eines dieser Symptome haben.

Arznei-News.de – Quellenangabe: Europäische Kommission – EPAR – 10.11.2022

Welche Erfahrung haben Sie mit diesem Medikament gemacht, oder haben Sie eine Frage dazu?

Hat das Medikament geholfen (Dosierung, Dauer der Anwendung)? Was hat sich verbessert / verschlechtert? Welche Nebenwirkungen haben Sie bemerkt?


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