Phase 3 Studie untersuchte Motixafortid + G-CSF zur Mobilisierung hämatopoetischer Stammzellen für die autologe Transplantation bei multiplem Myelom
17.04.2023 Die Standardbehandlung für Patienten mit Multiplem Myelom umfasst häufig eine Stammzelltransplantation, bei der die eigenen Stammzellen des Patienten entnommen und gelagert werden, während der Patient eine intensive Chemotherapie zur Bekämpfung des Krebses erhält. Anschließend werden dem Patienten die eigenen Stammzellen wieder zugeführt, um die Genesung zu unterstützen. Bei einem großen Teil der Patienten ist die Anzahl der entnehmbaren Stammzellen für eine Transplantation jedoch nicht optimal und wirkt sich negativ auf die Ergebnisse aus.
Eine internationale klinische Phase-3-Studie unter der Leitung von Ärzten der Washington University School of Medicine in St. Louis hat jedoch gezeigt, dass das Forschungspräparat Motixafortid – wenn es mit der Standardtherapie zur Mobilisierung von Stammzellen kombiniert wird – die Anzahl der Stammzellen, die entnommen werden können, im Vergleich zur Behandlung mit dem Standardpräparat allein signifikant erhöht. Sollte die Kombination mit Motixafortid von den Zulassungsbehörden genehmigt werden, könnte sie den Prozess der Stammzelltransplantation bei Patienten mit multiplem Myelom verbessern.
Die Ergebnisse der klinischen Studie wurden in der Zeitschrift Nature Medicine veröffentlicht.
Optimale Anzahl entnommener Stammzellen
Für eine Stammzelltransplantation bei Patienten mit multiplem Myelom sind mindestens 2 Millionen Stammzellen pro Kilogramm Körpergewicht erforderlich, doch gelten mehr als 5 bis 6 Millionen Stammzellen pro Kilogramm Körpergewicht als optimal.
Den Forschern zufolge, zu denen auch der Erstautor Dr. Zachary D. Crees (Assistenzprofessor für Medizin und stellvertretender klinischer Direktor des Zentrums für Gen- und Zellimmuntherapie der Washington University) gehört, konnte mit Motixafortid in Kombination mit der Standard-Stammzelltherapie G-CSF bei über 92 % der Patienten nach zwei Entnahmeverfahren eine optimale Anzahl von Stammzellen gewonnen werden, verglichen mit nur 26 % der Patienten, die G-CSF plus ein Placebo erhielten.
Sogar nach nur einem Entnahmeverfahren zeigten die Daten, dass bei 88 % der Patienten, die Motixafortid plus G-CSF erhielten, eine optimale Anzahl von Stammzellen gewonnen werden konnte, verglichen mit nur 9 % der Patienten, die Standard-G-CSF plus Placebo erhielten.
Im Vergleich zur alleinigen Standardtherapie stellten die Forscher außerdem fest, dass die Anzahl der entnommenen primitiven Stammzellen, die mit Motixafortid in Kombination mit G-CSF gewonnen werden konnten, um das Zehnfache anstieg. Primitive Stammzellen haben ein größeres Potenzial, sich zu einer größeren Vielfalt von Blutzelltypen zu entwickeln, wodurch sie effektiver in der Lage sind, rote Blutkörperchen, weiße Blutkörperchen und Blutplättchen zu rekonstituieren – allesamt wichtig für die Genesung eines Patienten. Die durch Motixafortid mobilisierten Stammzellen zeigten auch eine verstärkte Expression von Genen und genetischen Bahnen, die mit Selbsterneuerung und Regeneration in Verbindung gebracht werden, was sich positiv auf die Wirksamkeit einer Stammzelltransplantation auswirkt.
Motixafortid als Stammzellmobilisator bei Sichelzellenanämie
Zusätzlich zu ihrer Forschung am Multiplen Myelom untersuchen John F. DiPersio und Crees auch das Potenzial von Motixafortid als Stammzellmobilisator zur Unterstützung der genetischen Korrektur der Erbkrankheit Sichelzellenanämie. Diese Arbeit ist von besonderer Bedeutung, da Patienten mit Sichelzellenanämie nicht mit G-CSF, dem gebräuchlichsten Medikament zur Mobilisierung von Stammzellen, behandelt werden können, da es gefährliche Nebenwirkungen hat, wie z. B. blockierte Blutgefäße, Organversagen und Tod. Es besteht die Hoffnung, dass die Entwicklung eines neuartigen, wirksamen und gut verträglichen Stammzellmobilisierungsschemas für einen virenbasierten Gentherapieansatz mit CRISPR-basiertem Gene Editing zu besseren Ergebnissen für Patienten mit Sichelzellkrankheit führen wird.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Nat Med (2023). https://doi.org/10.1038/s41591-023-02273-z
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