Natpar (Parathormon)

FDA genehmigt Natpara bei Hypoparathyreoidismus

Die US-FDA genehmigt das Medikament Natpara der Firma NPS Pharmaceuticals, Inc (aktive Substanz Parathormon; in der EU unter dem Namen Natpar), zur Kontrolle des niedrigen Blut-Kalziumspiegels bei Patienten mit Hypoparathyreoidismus.

Hypoparathyreoidismus

Hypoparathyreoidismus tritt auf, wenn der Körper ungewöhnlich wenig Parathormon sekretiert, das dabei hilft, Kalzium und Phosphor im Körper zu regulieren.

Hypoparathyreoidismus wird durch einen Funktionsverlust der Nebenschilddrüsen verursacht und tritt am häufigsten als Resultat der chirurgischen Entfernung der Nebenschilddrüse, seltener infolge Autoimmun- oder angeborenen Erkrankungen auf. Patienten mit Hypoparathyreoidismus können Taubheit, Kribbeln, Muskelzuckungen, Spasmen oder Krämpfe, Herzrhythmusstörungen und Anfälle als Folge des niedrigen Kalziumspiegels im Blut erfahren.

Hypoparathyreoidismus ist auch mit Langzeitkomplikationen verbunden, wie Nierenschädigung, Nierensteine, die Entwicklung von Katarakten und Verkalkung von weichem Gewebe.

Natpara, eine hormonale Injektion einmal täglich verabreicht, trägt dazu bei, den körpereigenen Kalziumspiegel zu regulieren. Die FDA erteilte Natpara Orphan-Drug-Status, da es zur Behandlung einer seltenen Krankheit eingesetzt wird.

Sicherheit und Wirksamkeit

Sicherheit und Wirksamkeit von Natpara wurden in einer klinischen Studie mit 124 Teilnehmern, die randomisiert Natpara oder ein Placebo erhielten, getestet. Die Studie sollte feststellen, ob Natpara als Parathormon-Ersatz zur Verringerung der Menge aktiver Formen von Vitamin D oder oralen durch die Teilnehmer eingenommenen Calciums eingesetzt werden kann.

Die Ergebnisse zeigten, dass 42 Prozent der mit Natpara behandelten Teilnehmer einen normalen Kalziumspiegel im Blut – bei reduzierten Dosen von Kalzium-Ergänzungen – und aktiven Formen von Vitamin D erreichten im Vergleich zu drei Prozent der mit einem Placebo behandelten Teilnehmern.

Nebenwirkungen und Warnhinweise

Natpara trägt einen Warnhinweis, dass Knochenkrebs (Osteosarkom) in Studien an Ratten mit Natpara beobachtet wurden. Es ist unbekannt, ob Natpara Osteosarkome bei Menschen hervorrufen kann, aber wegen der möglichen Gefahr eines Osteosarkoms wird Natpara nur zur Anwendung bei Patienten empfohlen, deren Hypokalzämie nicht durch die Kalzium-Einnahme und aktiven Formen von Vitamin D kontrolliert werden kann, und für die die möglichen Vorteile dieses potenzielle Risiko überwiegt.

Die mit Natpara behandelten Teilnehmer zeigten am häufigsten folgende beobachteten Nebenwirkungen:

  • Kribbeln,
  • Kitzeln,
  • Stechen oder Brennen der Haut (Parästhesien),
  • niedriges Blut-Kalzium,
  • Kopfschmerzen,
  • hohes Blut-Kalzium und
  • Übelkeit.

© arznei-news.de – Quelle: FDA, Jan. 2015

EU: Zulassungsempfehlung – chronischer Hypoparathyreoidismus

24.02.2017 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die bedingte Zulassung von Natpar als Pulver (25, 50, 75 und 100 Mikrogramm) und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung (aktive Substanz ist Parathyroidhormon / Parathormon) der Firma Shire Pharmaceuticals Ireland Ltd für die Behandlung von Hypoparathyreoidismus.

Der Wirkstoff von Natpar ist Parathormon (Nebenschilddrüsenhormon; ATC-Code: H05AA03).

Das Medikament ist als Ersatztherapie für Parathyroidhormon vorgesehen, ein Hauptregulator von Kalzium- und Phosphathomöostase.

Das Medikament vermag laut CHMP den Bedarf des Patienten nach Kalzium und Vitamin D zu reduzieren bei gleichzeitiger Erhaltung des Serum-Kalziumspiegels im gewünschten Bereich und teilweiser Verbesserung einiger Parameter des Calcium-Phosphat-Metabolismus.

Die häufigsten Nebenwirkungen sind Hyperkalzämie und Hypokalzämie.

Die Indikation bei Zulassung wäre: Natpar ist als adjunktive Behandlung von erwachsenen Patienten mit chronischem Hypoparathyreoidismus angezeigt, der nicht allein mit Standardtherapie adäquat kontrolliert werden kann.

Sicherheit und Wirksamkeit

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Natpar wurden in einer klinischen Studie mit 124 Teilnehmern gezeigt, die zufällig Natpar oder Placebo erhielten – zusätzlich zur Standard-Behandlung mit Kalzium und Vitamin D. Die Ergebnisse zeigten, dass 54,8% der mit Natpar behandelten Teilnehmer die Dosen von Kalzium- und Vitamin-D-Ergänzungen um mehr als 50% reduzieren konnten, während sie akzeptable Blut-Calcium-Spiegel erreichten, verglichen mit 2,5% der Teilnehmer, die die Placebo-Behandlung erhielten.

Im Rahmen der bedingten Genehmigung ist der Antragsteller für Natpar (Parathormon) verpflichtet, eine 26-wöchige klinische Studie durchzuführen, um die Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels weiter zu untersuchen, den Dosierungsplan zu bestätigen und die Auswirkungen der Behandlung auf die Symptome der Erkrankung und die Lebensqualität der Patienten zu bewerten. Die Studie wird auch untersuchen, wie Kalzium und Phosphat im Körper während der Behandlung verstoffwechselt werden.
© arznei-news.de – Quelle: EMA, Feb. 2017

Chronischer HPT: EU-Genehmigung

26.04.2017 Shire plc hat bekanntgegeben, dass die Europäische Kommission eine bedingte Zulassung für Natpar (rhPTH [1-84]) zur Behandlung von Patienten mit chronischem Hyperparathyreoidismus erteilt hat.

Das Medikament mit der aktiven Substanz Parathormon ist laut Shire damit das erste rekombinante Human-Protein mit 84-Aminosäuresequenz des endogenen Nebenschilddrüsenhormons (PTH). Natpar ist das erste und einzige zugelassene Hormontherapeutikum, das als adjunktive Behandlung bei erwachsenen Patienten mit chronischem Hypoparathyreoidismus (cHPT) eingesetzt wird, bei denen die Erkrankung nicht allein mit der Standardtherapie adäquat kontrolliert werden kann.

Hypoparathyreoidismus ist eine seltene endokrine Erkrankung, die aus einer nicht ausreichenden niedrigen zirkulierenden PTH-Konzentration resultiert.

Die Bedingte Zulassung basiert auf den Ergebnissen aus der klinischen Phase-III-Studie (REPLACE) zu Wirksamkeit und Sicherheit von rhPTH (1-84) bei Patienten im Alter von 19-74 Jahren mit chronischer Hypoparathyreose. Die Studie zeigte, dass Natpar das Serum-Calcium aufrechterhalten konnte, während es die Aufnahme oralen Kalziums und die aktive Vitamin D Supplementation reduzierte.
© arznei-news.de – Quelle: Shire plc, April 2017

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