- 08.01.2016 Zulassungsantrag in Europa für Hämophilie-B-Medikament gestellt
- 24.03.2017 Hämophilie B: EU-Zulassungsempfehlung
- 06.06.2017 Hämophilie B: EU genehmigt Medikament
- 21.05.2018 N9-GP erreicht bei Menschen mit Hämophilie B eine höhere Gesamtfaktor IX-Exposition als das rekombinante Faktor IX-Fc Fusionsprotein
Zulassungsantrag in Europa für Hämophilie-B-Medikament gestellt
08.01.2016 Novo Nordisk hat bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) die Zulassung für sein langwirkendes Hämophilie-B-Arzneimittel Nonacog Beta Pegol (Handelsname ist Refixia) eingereicht.
Das Produkt ist ein glycopegylierter rekombinanter Faktor IX mit einem deutlich verbesserten pharmakokinetischen Profil und einer fünffach längeren Halbwertszeit als herkömmliche Formen des Blutgerinnungsmittels. [Bereits bei Hämophilie B in Europa zugelassen ist Rixubis (Nonacog gamma).]
Wirksamkeit in Routineprophylaxe
Die Einreichung basiert auf den Ergebnissen aus dem klinischen Studienprogramm mit 115 Patienten mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B, einer genetischen Erkrankung, die durch einen fehlenden oder defekten Faktor IX (Christmas-Faktor) verursacht wird. Das Medikament zeigte sich in der Routineprophylaxe – in der Behandlung von Blutungen und chirurgischen Eingriffen bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern – wirksam, und wurde von den Patienten gut vertragen, sagte Novo.
In den Phase-III-Studien hielt Nonacog beta Pegol 40 IE / kg einmal wöchentlich verabreicht die Faktor IX Aktivität über 15%, reduzierte die mediane Jahresblutungsrate bis auf 1,0 und zeigte, dass es Blutungen in den Gelenken verhinderte. Darüber hinaus berichteten die Patienten über eine Verbesserung der Lebensqualität während der Verhandlung.
Novo sagte, dass sie in den USA den Zulassungsantrag für das Medikament im ersten Halbjahr dieses Jahres stellen wollen.
© arznei-news.de – Quelle: Novo Nordisk, Jan. 2016
Hämophilie B: EU-Zulassungsempfehlung für N9-GP
24.03.2017 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Refixia als Pulver und Lösungsmittel zur Injektionslösung (500 IE, 1000 IE und 2000 IE) (aktive Substanz ist Nonacog-beta-pegol; Codename N9-GP) der Firma Novo Nordisk A/S für die Behandlung und Vorbeugung von Blutungen bei Hämophilie B.
Der Wirkstoff von Refixia ist Nonacog Beta Pegol, ein rekombinanter Koagulationsfaktor IX (ATC Code: B02BD), der im Körper auf die gleiche Weise wie der menschliche Faktor IX wirkt. Es ersetzt den fehlenden Faktor IX und unterstützt die Verklumpung des Blutes, wodurch Blutungen gestoppt werden können.
Unerwünschte Ereignisse
Die häufigsten Nebenwirkungen sind Übelkeit, Pruritus, Ermüdung und Reaktionen an der Injektionsstelle.
Einige Patienten können Inhibitoren (Antikörper) gegen Faktor IX entwickeln, wodurch das Medikament aufhört zu wirken und zu einem Verlust der Blutungskontrolle führt. Faktor IX Medikamente können auch potenziell Probleme aufgrund der Bildung von Blutgerinnseln in den Blutgefäßen verursachen.
Darüber hinaus sind auch Überempfindlichkeitsreaktionen bekannt, die unter Faktor IX Präparaten auftreten können, schreibt der CHMP.
Indikation
Die vollständige Indikation würde bei Zulassung die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) beinhalten.
Der CHMP empfiehlt, dass Refixia von Ärzten verschrieben wird, die mit der Behandlung von Hämophilie B Erfahrung haben.
Die Überprüfung von Refixia basierte auf dem Paradigmen-Programm, einem klinischen Programm der Phase 3, in dem Kinder und Erwachsene mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B bewertet wurden. Im Programm hatten 115 zuvor behandelte Patienten insgesamt mehr als 8.800 Expositionstage in bis zu 2,7 Jahren der Behandlung mit N9-GP.
© arznei-news.de – Quelle: EMA, März 2017
Hämophilie B: EU genehmigt Medikament
06.06.2017 Novo Nordisk hat heute bekanntgegeben, dass die Europäische Kommission die Zulassung für Refixia (Nonacog Beta Pegol; N9-GP) für die Behandlung von Jugendlichen und Erwachsenen mit Hämophilie B erteilt hat. Die Zulassung umfasst alle 28 EU-Mitgliedsstaaten.
Das Medikament ist für die Prophylaxe, die On-Demand-Behandlung bei Blutungen und chirurgischen Eingriffen bei Jugendlichen (> 12 Jahre) und erwachsenen Patienten mit Hämophilie B (angeborener Faktor IX-Mangel) indiziert.
Die Wirksamkeits- und Sicherheitsbewertung basiert auf 115 Patienten aus fünf klinischen Studien.
© arznei-news.de – Quelle: Novo Nordisk, Juni 2017
N9-GP erreicht bei Menschen mit Hämophilie B eine höhere Gesamtfaktor IX-Exposition als das rekombinante Faktor IX-Fc Fusionsprotein
21.05.2018 Erwachsene mit Hämophilie B, die eine Einzeldosis Refixia (Nonacog beta Pegol; N9-GP) erhielten, erreichten eine höhere Gesamtfaktor IX-Exposition als diejenigen, die mit rFIXFc (rekombinantes Faktor IX-Fc Fusionsprotein) behandelt wurden, schreibt Novo Nordisk.
In der Kopf-an-Kopf-Studie wurde auch eine längere Halbwertszeit für Refixia beobachtet. Diese pharmakokinetischen Ergebnisse wurden auf dem Weltkongress WFH 2018 in Glasgow, UK vorgestellt.
Die Studie zeigte, dass die Gesamtfaktor-IX-Exposition von N9-GP im Patientenplasma nach Injektion einer Einzeldosis (50 IE/kg) 4,39-fach höher war als bei rFIXFc, gemessen an der Fläche unter der Kurve (AUC).
Sieben Tage nach der Injektion war die Faktor-IX-Aktivität bei Patienten, die mit einer Einzeldosis Refixia behandelt wurden, um das Sechsfache höher als bei Patienten, die mit rFIXFc bei gleicher Dosis behandelt wurden.
Die Halbwertszeit von Nonacog beta Pegol in der Studie lag mit 103,2 Stunden deutlich über der Halbwertszeit von rFIXFc (84,9 Stunden).
Darüber hinaus war die Gesamtaktivität des Faktors IX 30 Minuten nach der Infusion mit Refixia® doppelt so hoch wie mit rFIXFc. Während der Studie wurden keine Inhibitoren entwickelt und keine Sicherheitsbedenken festgestellt.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Novo Nordisk