Odevixibat (Bylvay)

EU: Progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC) – CHMP-Zulassungsempfehlung für Bylvay

21.05.2021 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Bylvay (aktive Substanz ist Odevixibat) der Firma Albireo als 200 µg, 400 µg, 600 µg und 1200 µg Hartkapseln für die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC).

Der Wirkstoff von Bylvay ist Odevixibat (ATC-Code: A05AX05). Odevixibat ist ein reversibler, potenter, selektiver Inhibitor des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT), der lokal im distalen Ileum wirkt, die Wiederaufnahme von Gallensäuren reduziert und die Clearance von Gallensäuren durch den Dickdarm erhöht.

Der Nutzen von Bylvay liegt in dessen Fähigkeit, die Konzentration von Gallensäuren im Serum von Patienten mit PFIC zu reduzieren.

Studie

Die Hauptstudie, auf der die Empfehlung des EMA-Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) beruht, war eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-3-Studie, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Bylvay bei Kindern mit PFIC untersucht wurde. Die Ergebnisse zeigten eine signifikante Reduktion der Serum-Gallensäuren bei gleichzeitiger signifikanter Reduktion des Juckreizes bei den mit Odevixibat behandelten Patienten.

Diese Ergebnisse wurden in einer laufenden, langfristigen Open-Label-Follow-up-Studie bestätigt. Hepatische Parameter und Fibrose-Scores verbesserten sich oder waren über die Dauer der Studie (max. 72 Wochen) stabil. Es werden jedoch weitere Daten benötigt, um festzustellen, ob Odevixibat das Fortschreiten der Erkrankung und die Notwendigkeit einer Lebertransplantation verzögern kann. Der CHMP forderte daher eine weitere Wirksamkeitsstudie als Follow-up.

Sicherheit, Nebenwirkungen

Die häufigsten Nebenwirkungen sind Durchfall, Bauchschmerzen, hämorrhagische Diarrhöe, weicher Stuhl und Hepatomegalie.

Die vollständige Indikation bei Zulassung lautet:

Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) bei Patienten im Alter von 6 Monaten oder älter.
© arznei-news.de – Quelle: EMA





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