Osilodrostat (Isturisa) bei Cushing-Syndrom

Positive Ergebnisse der Phase-III-Studie LINC-4 bestätigen die Wirksamkeit und Sicherheit von Isturisa (Osilodrostat) bei Morbus Cushing

24.03.2021 Recordati Rare Diseases gibt bekannt, dass die positiven Ergebnisse der Phase-III-Studie LINC-4 zu Osilodrostat (Isturisa®) auf der Jahrestagung der Endocrine Society vorgestellt wurden.

LINC-4-Studie

Die Ergebnisse der LINC-4-Studie, der ersten Phase-III-Studie bei Patienten mit Cushing-Syndrom, die einen vorgelagerten, doppelblinden, randomisierten und placebokontrollierten Zeitraum umfasst, zeigen, dass Osilodrostat eine schnelle und anhaltende Normalisierung des mittleren freien Cortisolspiegels im Urin (mUFC) bewirkte.

Dies stellt ein wichtiges Behandlungsziel dar, das die Morbidität verringern, die Lebensqualität verbessern und die Lebenserwartung von Patienten mit Morbus Cushing auf das Niveau der Allgemeinbevölkerung bringen kann, schreibt das Unternehmen.

An der Phase-III-Studie LINC-4 nahmen erwachsene Patienten mit persistierendem, rezidivierendem oder de novo Cushing-Syndrom teil, die einen mUFC-Wert von >1,3 x obere Grenze der Norm (ULN) aufwiesen.

Dreiundsiebzig Patienten erhielten während des anfänglichen 12-wöchigen, doppelblinden, placebokontrollierten Zeitraums eine randomisierte Behandlung mit Isturisa oder Placebo (2:1); 48 Patienten wurden in den Isturisa-Arm und 25 Patienten in den Placebo-Arm aufgenommen. Alle Patienten erhielten nach Woche 12 bis zum Ende der Kernstudie (Woche 48) Isturisa in offener Dosierung.

Wirksamkeit

Der primäre Endpunkt der LINC-4-Studie wurde erreicht: Ein signifikant höherer Anteil der Patienten erreichte am Ende der ersten 12-wöchigen placebokontrollierten Phase unter Isturisa normale mUFC-Werte als unter Placebo (77% vs. 8%; P<0,0001). Die mediane Zeit bis zum ersten kontrollierten mUFC-Ansprechen (mUFC ≤ULN) betrug 35 Tage.

Der wichtigste sekundäre Endpunkt wurde ebenfalls erreicht, wobei die Mehrheit (81 %) der Patienten in Woche 36 normale mUFC-Werte aufwiesen. Die rasche und nachhaltige Senkung der mUFC-Werte ging einher mit Verbesserungen der kardiovaskulären und stoffwechselbedingten Parameter, einschließlich des systolischen und diastolischen Blutdrucks und des glykierten Hämoglobins (HbA1c) sowohl in Woche 12 als auch am Ende der Kernstudie.

Sicherheit, Nebenwirkungen

Isturisa wurde in der LINC-4-Studie gut vertragen, was das in früheren Studien ermittelte günstige Sicherheitsprofil weiter untermauert.

Die häufigsten unerwünschten Ereignisse (AE), die bis zum Cut-off der Daten berichtet wurden, waren Arthralgie (45 %), verminderter Appetit (45 %), Erschöpfung (38 %), Übelkeit (37 %) und Kopfschmerzen (33 %). Hypokortisolismus-bezogene Nebenwirkungen wurden bei 27 % der Patienten berichtet.

Die meisten Hypokortisolismus-bedingten unerwünschten Ereignisse waren von leichtem oder mittlerem Schweregrad, wurden mit Dosisreduktion, Dosisunterbrechung und/oder zusätzlicher Therapie behandelt und erforderten keinen Abbruch der Isturisa -Behandlung.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Recordati Rare Diseases.

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