Ergebnisse einer klinischen Studie zeigen signifikanten Nutzen bei der Anwendung von Leukine (Sargramostim) bei Patienten mit Alzheimer-Krankheit
24.03.2021 Partner Therapeutics berichtet über die Veröffentlichung der Ergebnisse einer klinischen Studie (NCT01409915), die den Einsatz von Leukine® (Sargramostim, aus Hefe gewonnenes rhuGM-CSF) bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alzheimer-Krankheit untersucht.
Die Teilnehmer wurden auf Sicherheit und Verträglichkeit sowie auf die kognitive Funktion und Marker der Alzheimer-Pathologie untersucht.
Professor Huntington Potter, zusammen mit Jonathan Woodcock, Timothy Boyd und Mitarbeitern des Alzheimer’s and Cognition Center der University of Colorado (CU) veröffentlichten ihre Ergebnisse in Alzheimer’s & Dementia: Translational Research and Clinical Interventions, einer Open-Access-Zeitschrift der Alzheimer’s Association („The Safety and Efficacy of GM-CSF (Sargramostim) in the Treatment of Alzheimer’s Disease“ (Potter, Woodcock, Boyd, et al.)); DOI: 10.1002/trc2.12158.
Phase 2 Studie Dosierung
Die Forscher führten eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-II-Studie durch, um die Sicherheit und Wirksamkeit der Sargramostim-Behandlung bei Teilnehmern mit leichter bis mittelschwerer Alzheimer-Krankheit zu untersuchen.
Teilnehmer, die die Zulassungskriterien erfüllten, erhielten randomisiert Sargramostim (20 Patienten erhielten Sargramostim in einer Dosis von 250 mcg/m2/Tag als subkutane Injektion an fünf Tagen pro Woche über drei Wochen) oder Placebo (20 Patienten erhielten Kochsalzlösung an fünf Tagen pro Woche über drei Wochen). Die meisten Teilnehmer der Studie wurden an der CU Anschutz eingeschrieben und behandelt, drei Teilnehmer kamen von der University of South Florida.
Wirksamkeit und Sicherheit
Die Forscher der CU Anschutz führten mehrere neurologische, neuropsychologische, Zell-, Zytokin-, Alzheimer-Pathologie-Biomarker- und Neuroimaging-Bewertungen durch und untersuchten sie. Sie fanden heraus, dass die Kurzzeitbehandlung mit Sargramostim:
- sicher war und von den Teilnehmern gut vertragen wurde und die häufigsten Leukine-assoziierten unerwünschten Ereignisse dermatologische (16 unter Leukine vs. 5 unter Placebo), gastrointestinale (8 unter Leukine vs. 5 unter Placebo) und Kopfschmerzen (8 unter Leukine vs. 2 unter Placebo) waren, wie für dieses Medikament erwartet; die Nebenwirkungen entsprachen dem bekannten Leukine-Sicherheitsprofil und es gab keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit dem Studienmedikament;
- eine signifikante Umkehrung des kognitiven Verlusts zeigte, gemessen mit dem MMSE (Mini-Mental State Exam, ein Alzheimer-Test): kognitive Gedächtnismessungen verbesserten sich um fast 2 Punkte im 30-Punkte-MMSE im Vergleich zum Ausgangswert (P=0,0074); mit Leukine behandelte Patienten schnitten nach drei Wochen Behandlung besser ab als mit Placebo behandelte Patienten (P=0,0370); diese Verbesserung hielt bis zu 45 Tage nach der Behandlung an (P=0,0272);
- blutbasierte Biomarker von Alzheimer in Richtung normaler Werte veränderte; der Plasma-Amyloid-Marker Abeta40 (der bei Alzheimer abnimmt) stieg um 10% (p=0,0105), und die Plasmamarker der Neurodegeneration (Gesamt-Tau und UCH-L1) sanken um 24% (p=0,0174) bzw. 42% (p=0,0019) nach der Behandlung mit Leukine im Vergleich zu Placebo; und
- angeborene und andere Immunzellen erhöhte und Zytokinwerte veränderte.
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