FDA genehmigt Palovaroten (Sohonos) als bislang einzige Behandlung für Menschen mit Fibrodysplasia ossificans progressiva
03.10.2023 Die US-Arzneimittelbehörde (FDA) hat vor kurzem Palovaroten (Sohonos) als erstes Medikament zur Behandlung der Fibrodysplasia ossifcans progressiva (FOP) zugelassen, einer schwerwiegenden Erkrankung, die zu einer anormalen Knochenbildung anstelle von Weich- und Bindegewebe führt. Die Zulassung beruht auf Untersuchungen, die im Rahmen einer multizentrischen klinischen Studie durchgeführt wurden, an der auch Patienten teilnahmen, die in der Metabolic Bone Clinic der University of California San Francisco mit dem Medikament behandelt wurden.
Phase-III-Studie MOVE
Die FDA-Zulassung basierte auf den Ergebnissen der Phase-III-Studie MOVE, einer klinischen Studie für erwachsene und pädiatrische Patienten. Der Hauptteil der Studie wurde über 24 Monate durchgeführt und anschließend um zwei Jahre verlängert.
Die Studiendaten wurden im Dezember 2022 im Journal of Bone and Mineral Research veröffentlicht. Sie zeigen, dass Palovaroten das jährliche Neuauftreten von heterotoper Verknöcherung (HO; Umbau von Weichteilgewebe außerhalb des Skelettsystems in knöchernes Gewebe) im Vergleich zur derzeitigen Standardbehandlung, die sich hauptsächlich auf die Behandlung der Symptome und die Vorbeugung von Krankheitsschüben beschränkt, deutlich reduziert. Die Behandlung mit Palovaroten – einem oralen Retinoid – verringerte das HO-Volumen um 54 % im Vergleich zu Patienten in einer Studie zum natürlichen Verlauf der FOP (an der auch die UCSF beteiligt war).
„Die veröffentlichte Phase-III-MOVE-Studie hat gezeigt, dass Palovaroten die Bildung neuer heterotoper Ossifikationen verringern kann und dass es von vielen Patienten mit FOP vertragen wird“, sagte der Co-Erstautor Dr. Edward Hsiao, Endokrinologe und Professor für Medizin an der UCSF, der sich auf metabolische Knochenerkrankungen spezialisiert hat. „Als Kliniker, der sich um Patienten mit FOP kümmert, sehe ich persönlich die täglichen Herausforderungen und Belastungen, mit denen unsere Patienten und ihre Familien zu kämpfen haben. Die Zulassung dieses Medikaments ist ein wichtiger Schritt, um ihr Leben zu verbessern.“
Die an der Studie teilnehmenden Patienten erhielten täglich eine orale Dosis Palovaroten. Bei Auftreten eines Krankheitsschubs – definiert durch mindestens ein Symptom wie Schmerzen, Schwellung, Rötung, eingeschränkte Beweglichkeit, Steifheit und Wärme – erhielten die Patienten täglich eine höhere Dosis Palovaroten, bis der Schub beendet war.
Mögliche Nebenwirkungen
Palovaroten ist nicht für alle FOP-Patienten geeignet, sagte Hsiao und wies darauf hin, dass bei einigen mit dem Medikament behandelten Kleinkindern schwere Komplikationen auftraten, darunter ein frühzeitiger Verschluss der Wachstumsfugen und Kleinwuchs. Bei den meisten Studienteilnehmern hatte Palovaroten auch leichtere Nebenwirkungen, darunter Trockenheit der Haut und der Schleimhäute. Er fügte jedoch hinzu: „Da die Anhäufung von HO bei FOP fortschreitend, irreversibel und lebensverändernd ist, ist dieses Medikament eine wichtige Behandlungsoption für unsere FOP-Gemeinschaft, die wir in Betracht ziehen sollten.“
© arznei-news.de – Quellenangabe: University of California San Francisco