Palovaroten

Palovaroten (R-667, RO-3300074) ist ein hochselektiver Retinasäure-Rezeptor-Gamma (RAR-γ) Agonist.

Fibrodysplasia ossificans progressiva: Resultate aus Ph2-Studie

17.10.2016 Clementia Pharmaceuticals hat die ersten Ergebnisse aus einer klinischen Phase-2-Studie zur Untersuchung von Palovaroten zur Behandlung von Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) veröffentlicht.

Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP)

palovarotenFOP (auch bekannt unter Fibrodysplasia ossificans multiplex progressiva, Myositis ossificans progressiva oder Münchmeyer-Syndrom) ist eine extrem seltene, schwerwiegende Erkrankung, bei der es zu einer Anhäufung heterotoper Verknöcherungen (HO, extraskeletale Knochen) im Muskel- und Weichgewebe kommt, wodurch die Bewegung schrittweise durch die Blockierung der Gelenke eingeschränkt wird, was zu Funktionsverlust, körperlicher Behinderung und früher Mortalität führt.

Die 12-wöchige Phase-2-Studie randomisierte Patienten in drei Dosisgruppen:

  • 10 mg Palovarotin für 2 Wochen, gefolgt von 5 mg für 4 Wochen (10/5),
  • 5 mg für 2 Wochen, gefolgt von 2,5 mg für 4 Wochen (5 / 2,5) oder
  • Placebo.

Die Behandlung wurde innerhalb von 7 Tagen nach dem Beginn eines Schubes begonnen, wobei an der Baseline, am Ende der Behandlung (6 Wochen) und nach einer 6-wöchigen Beobachtungsperiode (12 Wochen) ausgewertet wurde.

Positive Trends

Mehrere positive Trends wurden in dieser Placebo-kontrollierten Studie mit 40 Teilnehmern beobachtet, einschließlich Palovarotin-bedingte

  • Verringerungen des Anteils der Probanden, die eine neue HO entwickelten,
  • Verringerung der Gesamtzahl neuer HO,
  • Reduktion der von den Patienten berichteten mit Flare-ups verbundenen Schmerzen,
  • Verringerung der Zeit bis zur Auflösung von FOP-bedingten Flare-ups,

obwohl keine statistische Signifikanz erreicht wurde.

Die Probanden auf Placebo hatten ein 2,6 mal größeres Risiko der Entwicklung von HO als die mit Palovaroten 10/5 mg behandelten.

Palovaroten wurde gut vertragen, wobei alle Teilnehmer die 12-wöchige Studie abschlossen und die Einschreibung in die Open-Label-Erweiterungsstudie erreichten.
© arznei-news.de – Quelle: Clementia Pharmaceuticals, Okt. 2016



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