Palovaroten (R-667, RO-3300074) ist ein hochselektiver Retinasäure-Rezeptor-Gamma (RAR-γ) Agonist.
News zu Palovaroten
- 03.10.2023 FDA genehmigt Palovaroten (Sohonos) als bislang einzige Behandlung für Menschen mit Fibrodysplasia ossificans progressiva
- 17.10.2016 Fibrodysplasia ossificans progressiva: Resultate aus Ph2-Studie
Fibrodysplasia ossificans progressiva: Resultate aus Ph2-Studie
17.10.2016 Clementia Pharmaceuticals hat die ersten Ergebnisse aus einer klinischen Phase-2-Studie zur Untersuchung von Palovaroten zur Behandlung von Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) veröffentlicht.
Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP)

FOP (auch bekannt unter Fibrodysplasia ossificans multiplex progressiva, Myositis ossificans progressiva oder Münchmeyer-Syndrom) ist eine extrem seltene, schwerwiegende Erkrankung, bei der es zu einer Anhäufung heterotoper Verknöcherungen (HO, extraskeletale Knochen) im Muskel- und Weichgewebe kommt, wodurch die Bewegung schrittweise durch die Blockierung der Gelenke eingeschränkt wird, was zu Funktionsverlust, körperlicher Behinderung und früher Mortalität führt.
Die 12-wöchige Phase-2-Studie randomisierte Patienten in drei Dosisgruppen:
- 10 mg Palovarotin für 2 Wochen, gefolgt von 5 mg für 4 Wochen (10/5),
- 5 mg für 2 Wochen, gefolgt von 2,5 mg für 4 Wochen (5 / 2,5) oder
- Placebo.
Die Behandlung wurde innerhalb von 7 Tagen nach dem Beginn eines Schubes begonnen, wobei an der Baseline, am Ende der Behandlung (6 Wochen) und nach einer 6-wöchigen Beobachtungsperiode (12 Wochen) ausgewertet wurde.
Positive Trends
Mehrere positive Trends wurden in dieser Placebo-kontrollierten Studie mit 40 Teilnehmern beobachtet, einschließlich Palovarotin-bedingte
- Verringerungen des Anteils der Probanden, die eine neue HO entwickelten,
- Verringerung der Gesamtzahl neuer HO,
- Reduktion der von den Patienten berichteten mit Flare-ups verbundenen Schmerzen,
- Verringerung der Zeit bis zur Auflösung von FOP-bedingten Flare-ups,
obwohl keine statistische Signifikanz erreicht wurde.
Die Probanden auf Placebo hatten ein 2,6 mal größeres Risiko der Entwicklung von HO als die mit Palovaroten 10/5 mg behandelten.
Palovaroten wurde gut vertragen, wobei alle Teilnehmer die 12-wöchige Studie abschlossen und die Einschreibung in die Open-Label-Erweiterungsstudie erreichten.
© arznei-news.de – Quelle: Clementia Pharmaceuticals, Okt. 2016
Diese Informationen sind NICHT als Empfehlung für ein bestimmtes Medikament zu verstehen. Auch wenn diese Berichte, Studien, Erfahrungen hilfreich sein können, sind sie kein Ersatz für die Erfahrung und das Fachwissen von Ärzten.