Pegcetacoplan (Empaveli)

Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH): FDA-Zulassung für Empaveli

15.05.2021 Die FDA hat die Empaveli (Wirkstoff ist Pegcetacoplan) Injektion zur Behandlung von Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), einer seltenen, lebensbedrohlichen Blutkrankheit, zugelassen. Empaveli ist die erste PNH-Behandlung, die an das Komplementprotein C3 bindet.

Studie; Dosierung

Die Wirksamkeit von Pegcetacoplan wurde in einer Studie untersucht, an der 80 Patienten mit PNH und Anämie teilnahmen, die bereits Eculizumab erhalten hatten, ein zuvor für PNH zugelassenes Medikament.

Die Patienten nahmen zunächst über einen Zeitraum von vier Wochen zusätzlich zu Eculizumab in der bisherigen Dosierung zweimal wöchentlich 1.080 mg Pegcetacoplan ein. Nach den ersten vier Wochen erhielten die Patienten nach dem Zufallsprinzip entweder Pegcetacoplan oder ihre aktuelle Eculizumab-Dosis für 16 Wochen.

Wirksamkeit; Hämoglobinwerte

Nach 16 Wochen wurde der Schweregrad der Anämie in den beiden Behandlungsgruppen anhand der Hämoglobinkonzentration (ein Laborwert für Anämie) verglichen. In beiden Behandlungsgruppen lag der durchschnittliche Hämoglobinwert zu Beginn der Behandlung bei 8,7 g/dL, was auf eine schwere Anämie hinweist.

Normale Hämoglobinwerte bei erwachsenen Männern liegen bei 14 g/dL oder darüber; normale Werte bei erwachsenen Frauen liegen bei 12 g/dL oder darüber.

Während der 16-wöchigen Behandlung hatten die Patienten in der Empaveli-Gruppe einen durchschnittlichen Anstieg ihres Hämoglobins von 2,4 g/dL. In der Eculizumab-Gruppe sank das Hämoglobin der Patienten um durchschnittlich 1,5 g/dL.

Sicherheit; Nebenwirkungen

Es können Meningokokken-Infektionen (eine Art von Bakterien) bei Patienten auftreten, die Pegcetacoplan einnehmen, diese können lebensbedrohliche oder tödliche Ausmaße annehmen, wenn sie nicht frühzeitig behandelt werden.

Pegcetacoplan kann auch Personen für schwere Infektionen prädisponieren, insbesondere für Infektionen, die durch eingekapselte Bakterien verursacht werden.

Die Patienten sollten auf infusionsbedingte Reaktionen überwacht werden. Pegcetacoplan kann bestimmte Laboruntersuchungen beeinträchtigen.

Die häufigsten Nebenwirkungen sind Reaktionen an der Injektionsstelle, Infektionen, Durchfall, Bauchschmerzen, Atemwegsinfektionen, virale Infektionen und Erschöpfung.
© arznei-news.de – Quellenangabe: FDA.





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