UPDATE – EU: Arginase-1-Mangel (ARG1-D) – Die Europäische Kommission erteilt Loargys die Zulassung
18.12.2023 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Loargys (Wirkstoff ist Pegzilarginase) der Firma Immedica Pharma die Zulassung für die folgende Indikation erteilt:
Loargys wird angewendet zur Behandlung von Arginase-1-Mangel (ARG1-D), auch bekannt als Hyperargininämie, bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern im Alter ab 2 Jahren.
© arznei-news.de – Quelle: EC
Infos zu Pegzilarginase
- News: Studien / Forschung; Zulassung
- Indikation / Anwendung / Krankheiten
- Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise
(s.a. bei entsprechenden Krankheiten / Studien unter News) - Hersteller / Entwickler bzw. Vertrieb: Immedica Pharma
- Handelsname / Markenname: Loargys
- Aktive Substanz / Wirkstoffname: Pegzilarginase
- ATC-Code: A16AB24
- Medikamentengruppe: Andere Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel, Enzyme
- Beipackzettel / Packungsbeilage
Indikation / Anwendung / Krankheiten
Loargys wird angewendet zur Behandlung von Arginase-1-Mangel (ARG1-D), auch bekannt als Hyperargininämie, bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern im Alter ab 2 Jahren.
News zu Pegzilarginase
- 18.12.2023 EU: Arginase-1-Mangel (ARG1-D) – Die Europäische Kommission erteilt Loargys die Zulassung
- 13.10.2023 EU: Hyperargininämie – CHMP-Zulassungsempfehlung für Loargys (Wirkstoff Pegzilarginase)
Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise
Bei ARG1-D handelt es sich um eine vererbte Stoffwechselerkrankung, die durch einen Mangel des Arginase-1-Enzyms gekennzeichnet ist und mit der eine anhaltende Erhöhung der Arginin-Plasmakonzentration einhergeht, was zu Krankheitsmanifestationen und zum Fortschreiten der klinischen Symptome führt.
Pegzilarginase ist ein kobaltsubstituiertes, rekombinantes humanes Arginase-1-Enzym, das mit 5 kDa mPEG-Trägern mit einem Substitutionsgrad von 6-12 Mol mPEG pro Mol Protein konjugiert wurde. Die Molekülmasse des konjugierten Proteins beträgt ca. 224-344 kDa. Der mPEG-Träger reduziert die Clearance von Pegzilarginase, was zu einer verlängerten Halbwertszeit führt, während die Funktionen des Enzyms aufrechterhalten werden. Pegzilarginase soll die mangelhafte menschliche Arginase-1- Enzymaktivität bei Patienten mit ARG1-D ausgleichen. Es wurde nachgewiesen, dass Pegzilarginase das Arginin im Plasma rasch und nachhaltig reduziert und es in Harnstoff und Ornithin umwandelt.
EU: Hyperargininämie – CHMP-Zulassungsempfehlung für Loargys (Wirkstoff Pegzilarginase)
13.10.2023 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Loargys (aktive Substanz ist Pegzilarginase) der Firma Immedica Pharma für die Behandlung von Hyperargininämie.
Loargys wird als 5 mg/ml Lösung zur Injektion/Infusion erhältlich sein. Der Wirkstoff von Loargys ist Pegzilarginase, ein Enzym (ATC-Code: A16AB24), das den Argininspiegel im Plasma reduziert.
Der Nutzen von Loargys besteht darin, dass es die Manifestationen und klinischen Symptome des Arginase-1-Mangels (ARG1-D) im Vergleich zu Placebo lindert, wie in einer multizentrischen, doppelblinden, placebokontrollierten Studie beobachtet wurde.
Die häufigste Nebenwirkung war Hypersensibilität.
Die vollständige Indikation lautet:
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Loargys ist indiziert für die Behandlung des Arginase-1-Mangels (ARG1-D), auch bekannt als Hyperargininämie, bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 2 Jahren.
© arznei-news.de – Quelle: EMA