FDA: Breakthrough-Status – tenosynovialer Riesenzelltumor
03.11.2015 Daiichi Sankyo und Plexxikon haben bekanntgegeben, dass die US Food and Drug Administration ihrem Arzneistoff Pexidartinib für die Behandlung von tenosynovialen Riesenzelltumoren (TGCT) Breakthrough-Status gewährt haben, wenn eine operative Entfernung des Tumors möglicherweise mit einer Verschlechterung der Funktionseinschränkung oder erhöhter Morbidität einhergehen würde.
Das Medikament (vormals PLX-3397) ist ein von Plexxikon entwickelter CSF1R-Inhibitor, der zur Behandlung von Tenosynovial-Riesenzell-Tumoren vorgesehen ist.
Derzeit gibt es keine von der FDA zugelassene systemische Therapie für die Behandlung von TGCT.
Chirurgische Operationen sind die primäre Behandlung bei TGCT, aber für Patienten mit einer diffusen Form der Erkrankung ist der Tumor schwieriger zu entfernen und er hat eine hohe Rezidivrate, was zu mehreren komplizierten Operationen oder sogar Amputationen bei einigen Patienten führen kann, sagte Mahmoud Ghazzi von Daiichi Sankyo.
Der Breakthrough-Therapie-Status wurde basierend auf den Ergebnissen einer Neben-Kohorte einer Phase-1-Studie gewährt, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Pexidartinib beurteilte.
Das in der laufenden Phase-1-Studie beobachtete Ansprechen zeigt, dass selektive CSF-1R-Inhibition durch Pexidartinib sicher und effektiv die Tumorlast bei Patienten mit TGCT reduzieren kann, weshalb direkt zu einer klinischen Phase-3-Studie übergegangen werden kann, sagte Gideon Bollag von Plexxikon.
Die Phase-3-Studie ENLIVEN mit Pexidartinib rekrutiert derzeit Patienten mit symptomatischer TGCT für die die chirurgische Entfernung des Tumors mit einer möglichen Verschlechterung bei Funktionseinschränkung oder Morbidität verbunden wäre.
© arznei-news.de – Quelle: Daiichi Sankyo, Plexxikon, Nov. 2015