- Wirksamkeit
- Mögliche Nebenwirkungen
- 03.11.2015 FDA: Breakthrough-Status – tenosynovialer Riesenzelltumor
- 03.08.2019 FDA genehmigt Turalio für die Behandlung eines seltenen Gelenktumors
- 30.10.2020 Die Europäische Kommission hat Turalio (Pexidartinib) die Zulassung für die Behandlung erwachsener Patienten mit einem tenosynovialen Riesenzelltumor (tenosynovial giant cell tumour, TGCT) als Monotherapie versagt.
FDA: Breakthrough-Status – tenosynovialer Riesenzelltumor
03.11.2015 Daiichi Sankyo und Plexxikon haben bekanntgegeben, dass die US Food and Drug Administration ihrem Arzneistoff Pexidartinib (Handelsname Turalio) für die Behandlung von tenosynovialen Riesenzelltumoren (TGCT) Breakthrough-Status gewährt haben, wenn eine operative Entfernung des Tumors möglicherweise mit einer Verschlechterung der Funktionseinschränkung oder erhöhter Morbidität einhergehen würde.
Das Medikament (vormals PLX-3397) ist ein von Plexxikon entwickelter CSF1R-Inhibitor, der zur Behandlung von Tenosynovial-Riesenzell-Tumoren vorgesehen ist.
Derzeit gibt es keine von der FDA zugelassene systemische Therapie für die Behandlung von TGCT.
Chirurgische Operationen sind die primäre Behandlung bei TGCT, aber für Patienten mit einer diffusen Form der Erkrankung ist der Tumor schwieriger zu entfernen und er hat eine hohe Rezidivrate, was zu mehreren komplizierten Operationen oder sogar Amputationen bei einigen Patienten führen kann, sagte Mahmoud Ghazzi von Daiichi Sankyo.
Der Breakthrough-Therapie-Status wurde basierend auf den Ergebnissen einer Neben-Kohorte einer Phase-1-Studie gewährt, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Pexidartinib beurteilte.
Das in der laufenden Phase-1-Studie beobachtete Ansprechen zeigt, dass selektive CSF-1R-Inhibition durch Pexidartinib sicher und effektiv die Tumorlast bei Patienten mit TGCT reduzieren kann, weshalb direkt zu einer klinischen Phase-3-Studie übergegangen werden kann, sagte Gideon Bollag von Plexxikon.
Die Phase-3-Studie ENLIVEN mit Pexidartinib rekrutiert derzeit Patienten mit symptomatischer TGCT für die die chirurgische Entfernung des Tumors mit einer möglichen Verschlechterung bei Funktionseinschränkung oder Morbidität verbunden wäre.
© arznei-news.de – Quelle: Daiichi Sankyo, Plexxikon, Nov. 2015
FDA genehmigt Turalio für die Behandlung eines seltenen Gelenktumors
03.08.2019 Die U.S. Food and Drug Administration hat Turalio (Pexidartinib) Kapseln für die Behandlung erwachsener Patienten mit symptomatischem tenosynovialem Riesenzelltumor (TGCT) zugelassen, der mit schwerer Morbidität oder funktionellen Einschränkungen verbunden ist und nicht auf eine Operation angesprochen hat.
Wirksamkeit, Ansprechen
Die Zulassung von Turalio basierte auf den Ergebnissen einer multizentrischen internationalen klinischen Studie mit 120 Patienten, von denen 59 Placebo erhielten. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt war die Gesamtansprechrate (ORR) nach 25 Wochen Behandlung.
Die klinische Studie zeigte eine statistisch signifikante Verbesserung der ORR bei Patienten, die Turalio erhielten, mit einer ORR von 38%, verglichen mit keinen Verbesserungen bei Patienten, die Placebo erhielten.
Die komplette Ansprechrate betrug 15%, die teilweise Ansprechrate 23%. Insgesamt 22 von 23 Respondern, die mindestens sechs Monate nach dem ersten Ansprechen beobachtet wurden, hielten ihr Ansprechen sechs oder mehr Monate lang aufrecht, und 13 von 13 Respondern, die für mindestens 12 Monate nach dem ersten Ansprechen auf Pexidartinib beobachtet worden waren, hielten ihr Ansprechen 12 oder mehr Monate lang aufrecht.
Warnhinweis
Die Verschreibungsinformationen für Turalio beinhalten eine Warnung, in der Angehörige der Gesundheitsberufe und die Patienten über das Risiko einer schweren und potenziell tödlichen Leberschädigung zu informieren.
Gesundheitsexperten sollten Lebertests vor Beginn der Behandlung und in bestimmten Abständen während der Behandlung überwachen. Wenn Lebertests anormal werden, muss Turalio möglicherweise ausgesetzt, die Dosis reduziert oder dauerhaft eingestellt werden – je nach Schwere der Leberschädigung, schreibt die FDA.
Häufige Nebenwirkungen
Häufige Nebenwirkungen bei mit Turalio behandelten Patienten waren eine erhöhte Laktatdehydrogenase, eine erhöhte Aspartataminotransferase, Haarausfall, eine erhöhte Alaninaminotransferase und ein erhöhter Cholesterinspiegel.
Weitere Nebenwirkungen unter Pexidartinib waren Neutropenie, erhöhte alkalische Phosphatase, verminderte Lymphozyten, Augenödem, vermindertes Hämoglobin, Ausschlag, Dysgeusie und verminderter Phosphatspiegel.
© arznei-news.de – Quellenangabe: FDA