PIK3CA-assoziiertes Großwuchssyndrom: Alpelisib zeigt klinischen Nutzen

Real-World-Studie zu Alpelisib zeigt klinischen Nutzen bei Patienten mit PIK3CA-bedingtem Großwuchssyndrom (PROS)

PIK3CA-assoziiertes Großwuchssyndrom: Alpelisib zeigt klinischen Nutzen

18.09.2021 Novartis hat wichtige Ergebnisse einer praxisnahen Studie bekanntgegeben, in der Sicherheit und Wirksamkeit von Alpelisib bei Menschen mit PIK3CA-assoziiertem Großwuchssyndrom (PROS: PIK3CA-related overgrowth spectrum) untersucht wurde, die mindestens 24 Wochen lang täglich behandelt wurden.

Die Ergebnisse von EPIK-P1 zeigten, dass Alpelisib bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten das Volumen klinisch signifikanter PROS-bedingter Läsionen wirksam reduzierte und die Anzeichen und Symptome verbesserte.

Die Ergebnisse wurden auf dem virtuellen Kongress 2021 der European Society of Medical Oncology (ESMO) vorgestellt [LBA23].

Wirksamkeit

Bei EPIK-P1 reduzierte Alpelisib das Volumen der zu behandelnden Läsionen und verbesserte die PROS-bezogenen Symptome und Manifestationen. Die Analyse des primären Endpunkts, die in Woche 24 bei Patienten mit vollständigen Fällen (n=32) durchgeführt wurde, ergab, dass 38 % der Patienten ein Ansprechen auf die Behandlung erreichten, das als Verringerung der Summe der PROS-Target-Läsionen um 20 % oder mehr definiert war.

Nahezu drei von vier Patienten (74 %) wiesen eine gewisse Verringerung des Zielläsionsvolumens auf, mit einer mittleren Verringerung von 13,7 %, und bei keinem Patienten kam es zum Zeitpunkt der primären Analyse zu einem Fortschreiten der Erkrankung.

Darüber hinaus berichteten die Studienärzte (Woche 24) über Verbesserungen bei den Patienten gegenüber dem Ausgangswert in Bezug auf Schmerzen (90 %), Fatigue (76 %), vaskuläre Missbildungen (79 %), Asymmetrie der Gliedmaßen (69 %) und disseminierte intravaskuläre Gerinnung (55 %) in der gesamten Studienpopulation (n=57).

Nebenwirkungen

Unerwünschte Ereignisse (AE) und behandlungsbedingte AE (TRAE) traten bei 83 % bzw. 39 % der Patienten auf. Die meisten AE waren leicht bis mittelschwer, und es gab keine AE, die zum Abbruch der Behandlung führten. Die häufigsten AE jeglichen Schweregrades waren Durchfall (16 %), Hyperglykämie (12 %), aphthöse Geschwüre (11 %) und Stomatitis (5 %). Die häufigste AE Grad 3/4 war Zellulitis (4 %); ein Fall bei einem Erwachsenen wurde als behandlungsbedingt angesehen.

Das PIK3CA-bedingte Großwuchssyndrom

PROS ist ein breites Spektrum von Erkrankungen, die durch eine Mutation im PIK3CA-Gen verursacht werden. PROS-Erkrankungen sind selten und unterscheiden sich optisch voneinander. Sie sind typischerweise durch atypische Wucherungen und Anomalien in Blutgefäßen, dem Lymphsystem und anderen Geweben gekennzeichnet. PROS-Erkrankungen können sich in Größe, Form und Art des Wachstums oder der Fehlbildung voneinander unterscheiden, je nachdem, wo im Körper die Mutation zu finden ist. PROS kann bei einigen Patienten die Mobilität und die kognitiven Funktionen beeinträchtigen und zu lebensbedrohlichen Komplikationen führen.

Es gibt keine zugelassenen medizinischen Therapien für PROS-Erkrankungen. Die Behandlung von PROS variiert von Patient zu Patient, und häufig werden chirurgische Eingriffe und radiologische Embolisationen durchgeführt, wobei sich die Patienten aufgrund des häufigen Nachwachsens nach einem chirurgischen Eingriff oft mehreren Eingriffen unterziehen müssen. Es besteht ein erheblicher Bedarf an Behandlungsmöglichkeiten für PROS, die das Wachstum reduzieren, die Symptome behandeln und die Lebensqualität verbessern, schreibt Novartis.

© arznei-news.de – Quellenangabe: Novartis

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