Positive Ergebnisse der Phase 1/2-Studie zum Einsatz von Rilzabrutinib bei Patienten mit Immunthrombozytopenie
14.04.2022 Positive Ergebnisse der Phase-1/2-Dosisfindungsstudie zur Bewertung von Sicherheit, Pharmakokinetik und klinischer Aktivität von Rilzabrutinib, einem oral zu verabreichenden Bruton-Tyrosinkinase-(BTK)-Inhibitor, bei Erwachsenen mit stark vorbehandelter Immunthrombozytopenie (ITP) wurden im New England Journal of Medicine veröffentlicht, berichtet Sanofi.
Die Ergebnisse zeigen, dass die Behandlung mit Rilzabrutinib zu einem schnellen und dauerhaften Anstieg der Thrombozytenzahl führt und ein akzeptables Sicherheitsprofil aufweist. Sanofi untersucht die Sicherheit und Wirksamkeit von zweimal täglichem Rilzabrutinib (400 mg) bei Erwachsenen und Jugendlichen mit chronischer ITP in der laufenden klinischen Phase-3-Studie LUNA 3, die im April 2021 begann.
Ergebnisse der Phase-1/2-Studie
In der globalen adaptiven, offenen Phase-1/2-Dosisfindungsstudie wurde Rilzabrutinib bei 60 Patienten mit ITP mit einem Durchschnittsalter von 50 Jahren (Spanne 19-74) untersucht. Die Patienten hatten zuvor im Median vier verschiedene ITP-Therapien erhalten. Die Anfangsdosis konnte 200 mg einmal täglich, 400 mg einmal täglich, 300 mg zweimal täglich (600 mg/Tag) oder 400 mg zweimal täglich (800 mg/Tag) betragen.
Die mediane Thrombozytenzahl zu Beginn der Studie lag bei 15×109/L, was auf eine sehr niedrige Thrombozytenzahl und ein hohes Blutungsrisiko hinweist. Der primäre Endpunkt war die Anzahl der Teilnehmer, die mindestens zwei aufeinanderfolgende Thrombozytenzahlen von ≥50×109/L und einen Gesamtanstieg der Thrombozytenzahl von ≥20×109/L seit Beginn der Behandlung erreichten, ohne dass eine Notfallmedikation erforderlich war.
Die Studienergebnisse zeigen:
- Insgesamt erreichten 24 von 60 Studienteilnehmern in jeder Dosierung den primären Endpunkt. Von den 45 Personen, die mit Rilzabrutinib in einer Dosierung von 400 mg zweimal täglich begannen, erreichten 18 den primären Endpunkt.
- Die mediane Zeit bis zum Erreichen einer ersten Thrombozytenzahl von mindestens 50×109/L war mit 11,5 Tagen sehr kurz und blieb bei den Patienten mit primärem Ansprechen auf die Thrombozytenzahl während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums in durchschnittlich 65 % der Wochen erhalten.
- Bei 52 % der Teilnehmer trat mindestens eine behandlungsbedingte Nebenwirkung auf, die alle den Grad 1 oder 2 erreichten; die häufigsten unerwünschten Ereignisse waren Durchfall (32 %), Übelkeit (30 %) und Fatigue (10 %).
- Es traten keine behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse des Grades 3 oder höher auf.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Sanofi
