Progeroid-Syndrome: Lonafarnib (Zokinvy) Zulassungsempfehlung

EU: Progeroid-Syndrome – CHMP-Zulassungsempfehlung für Zokinvy (Wirkstoff Lonafarnib)

EMA

20.05.2022 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Zokinvy (aktive Substanz ist Lonafarnib) der Firma EigerBio als 50 mg und 75 mg Hartkapseln für die Behandlung von Progeroid-Syndromen.

Der Wirkstoff Lonafarnib

Der Wirkstoff von Zokinvy ist Lonafarnib, ein Produkt des Verdauungstrakts und des Stoffwechsels (ATC-Code: A16AX20), das die Bildung von abnormen Progerin- und Progerin-ähnlichen Proteinen in den Zellen verhindert und dadurch die Erhaltung der Zellintegrität und -funktion fördert.

Der Nutzen von Zokinvy besteht darin, dass es die Lebenserwartung der Patienten im historischen Vergleich mit unbehandelten Patienten erhöht, wie in einer gepoolten Analyse von 62 Patienten aus zwei einarmigen Kohorten beobachtet wurde.

Die häufigsten Nebenwirkungen sind Magen-Darm-Störungen wie Erbrechen und Durchfall, insbesondere in den ersten vier Monaten der Behandlung, sowie erhöhte Leberenzyme.

Wirksamkeit

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA stützte seine Empfehlung für die Marktzulassung auf die positiven Ergebnisse zweier separater einarmiger Kohorten zum Überlebensvorteil, einschließlich der Verlängerung der Lebenserwartung behandelter Patienten im Vergleich zu nicht-behandelten Patienten in der Vergangenheit. Die Stichprobengröße in diesen Kohorten ist angesichts der Seltenheit der Erkrankung sehr begrenzt.

Die vollständige Indikation bei Zulassung ist:

Zokinvy ist indiziert für die Behandlung von Patienten ab 12 Monaten mit einer genetisch bestätigten Diagnose des Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndroms oder einer prozessionsdefizienten progeroiden Laminopathie, die entweder mit einer heterozygoten LMNA-Mutation mit progerinähnlicher Proteinakkumulation oder einer homozygoten oder compound-heterozygoten ZMPSTE24-Mutation einhergeht.

© arznei-news.de – Quelle: EMA

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