Pyruvatkinase-Mangel: Mitapivat vs Placebo

Phase-3-Studie ACTIVATE: Mitapivat versus Placebo bei Pyruvatkinase-Mangel

Pyruvatkinase-Mangel: Mitapivat vs Placebo

17.04.2022 Forscher haben die Ergebnisse einer klinischen Studie veröffentlicht, die die US-Arzneimittelbehörde FDA dazu veranlasst hat, Mitapivat für die Behandlung von Erwachsenen mit Pyruvatkinase-Mangel zuzulassen – einer seltenen genetischen Erkrankung, die zur Zerstörung roter Blutkörperchen, der hämolytischen Anämie, führt.

Die primären Ergebnisse der globalen, randomisierten, placebokontrollierten ACTIVATE-Studie der Phase 3, die von einem internationalen Team unter Beteiligung von Forschern des Massachusetts General Hospital (MGH) durchgeführt wurde, sind im New England Journal of Medicine veröffentlicht worden.

Hämoglobin-Ansprechen

In der von Hanny Al-Samkari und Kollegen konzipierten und durchgeführten ACTIVATE-Studie wurden 80 Patienten randomisiert und erhielten entweder Mitapivat (5 mg zweimal täglich, mit möglicher Eskalation auf 20 oder 50 mg zweimal täglich) oder Placebo über 24 Wochen.

Der primäre Endpunkt war ein Hämoglobin-Ansprechen (ein Indikator für den Gehalt an roten Blutkörperchen), das bei zwei oder mehr geplanten Untersuchungen in den Wochen 16, 20 und 24 aufrechterhalten wurde.

Sechzehn der 40 Patienten (40 %), die Mitapivat erhielten, zeigten ein Hämoglobinansprechen, verglichen mit keinem der Patienten, die Placebo erhielten.

Sekundäre Endpunkte; Lebensqualität; Nebenwirkungen

Die mit Mitapivat behandelten Patienten sprachen auch in Bezug auf sekundäre Endpunkte, zu denen auch andere Marker für die Gesundheit der roten Blutkörperchen gehören, besser an als die Patienten, die ein Placebo erhielten.

Die mit Mitapivat behandelten Patienten wiesen auch eine signifikante Verbesserung der Lebensqualität im Vergleich zu den mit Placebo behandelten Patienten auf, die mit krankheitsspezifischen Instrumenten gemessen wurde.

Die häufigsten unerwünschten Ereignisse waren Übelkeit (bei 18 % der Patienten in der Mitapivat-Gruppe und 23 % der Patienten in der Placebo-Gruppe) und Kopfschmerzen (bei 15 % der Patienten in der Mitapivat-Gruppe und 33 % der Patienten in der Placebo-Gruppe).

© arznei-news.de – Quellenangabe: New England Journal of Medicine, 2022; 386 (15): 1432 DOI: 10.1056/NEJMoa2116634

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