UPDATE – EU: ADAMTS13-Mangel bei kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura – Die Europäische Kommission erteilt Adzynma die Zulassung
06.08.2024 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Adzynma (Wirkstoff ist rADAMTS13) der Firma Takeda die Zulassung für die folgende Indikation erteilt:
ADZYNMA ist eine Enzymersatztherapie (EET) zur Behandlung eines ADAMTS13-Mangels bei Kindern und Erwachsenen mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP). ADZYNMA ist für alle Altersgruppen geeignet.
© arznei-news.de – Quelle: EC
Infos zu: rADAMTS13
- News: Studien / Forschung; Zulassung
- Indikation / Anwendung / Krankheiten
- Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise
(s.a. bei entsprechenden Krankheiten / Studien unter News) - Hersteller / Entwickler bzw. Vertrieb: Takeda
- Handelsname / Markenname: Adzynma
- Aktive Substanz / Wirkstoffname: rADAMTS13
- ATC-Code: B01AD13
- Medikamentengruppe: Antithrombotische Mittel, Enzyme
- Beipackzettel / Packungsbeilage
Indikation / Anwendung / Krankheiten
ADZYNMA ist eine Enzymersatztherapie (EET) zur Behandlung eines ADAMTS13-Mangels bei Kindern und Erwachsenen mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP). ADZYNMA ist für alle Altersgruppen geeignet.
News zu: rADAMTS13
- 06.08.2024 EU: ADAMTS13-Mangel bei kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura – Die Europäische Kommission erteilt Adzynma die Zulassung
- 31.05.2024 EU: ADAMTS13-Mangel mit kongenitaler thrombotischer thrombozytopenischer Purpura – CHMP-Zulassungsempfehlung für Adzynma (Wirkstoff rADAMTS13)
Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise
rADAMTS13 ist eine rekombinante Form des körpereigenen ADAMTS13. ADAMTS13 ist eine Zink-Metalloprotease im Plasma, die die Aktivität des von Willebrand-Faktors (VWF) reguliert, indem sie große und ultragroße VWF-Multimere in kleinere Einheiten spaltet und dadurch die Bindungseigenschaften von VWF an Thrombozyten und seine Neigung zur Bildung von Mikrothromben reduziert. rADAMTS13 soll die spontane Bildung von Mikrothromben aus VWF-Multimeren und Thrombozyten, die zu einem Thrombozytenschwund und einer Thrombozytopenie bei Patienten mit cTTP führt, reduzieren oder eliminieren.
EU: ADAMTS13-Mangel mit kongenitaler thrombotischer thrombozytopenischer Purpura – CHMP-Zulassungsempfehlung für Adzynma (Wirkstoff rADAMTS13)
31.05.2024 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Adzynma (aktive Substanz ist rADAMTS13) der Firma Takeda für die Behandlung von ADAMTS13-Mangel mit kongenitaler thrombotischer thrombozytopenischer Purpura.
Adzynma wird als Pulver mit 500 und 1500 IE sowie als Lösungsmittel für Injektionslösungen erhältlich sein. Der Wirkstoff von Adzynma ist rekombinantes ADAMTS13 (rADAMTS13), ein antithrombotisches Enzym (ATC-Code: B01AD13). Das Fehlen oder eine starke Verminderung der Von-Willebrand-Faktor (VWF)-spaltenden Metalloprotease ADAMTS13 wird mit thrombotischer thrombozytopenischer Purpura (TTP) in Verbindung gebracht. rADAMTS13 soll die spontane Bildung von VWF-Plättchen-Mikrothromben, die für den Thrombozytenverbrauch und die Thrombozytopenie bei Patienten mit cTTP verantwortlich sind, verringern oder beseitigen.
Im Vergleich zu plasmabasierten Therapien liegt der Nutzen von Adzynma in der Verringerung akuter und subakuter thrombotischer thrombozytopenischer Purpura (TTP) Ereignisse (wie Thrombozytopenie, mikroangiopathische hämolytische Anämie) und TTP-Manifestationen (organspezifische Anzeichen und Symptome einschließlich neurologischer Symptome, Nierenfunktionsstörungen und Bauchschmerzen) sowie in der Häufigkeit zusätzlicher Gaben, die durch subakute TTP-Ereignisse ausgelöst werden.
Die häufigsten Nebenwirkungen von Adzynma sind Infektionen der oberen Atemwege, Thrombozytose, Kopfschmerzen, Schwindel, Migräne, Schläfrigkeit, Durchfall, Übelkeit, Verstopfung, abdominale Distension, Asthenie, Hitzegefühl und abnorme ADAMTS13-Aktivität.
Die vollständige Indikation lautet:
Adzynma ist eine Enzymersatztherapie (ERT), die für die Behandlung des ADAMTS13-Mangels bei Kindern und erwachsenen Patienten mit kongenitaler thrombotischer thrombozytopenischer Purpura (cTTP) indiziert ist. ADZYNMA kann für alle Altersgruppen verwendet werden.
© arznei-news.de – Quelle: EMA