rADAMTS13 (Adzynma) bei ADAMTS13-Mangel mit cTTP

EU: ADAMTS13-Mangel mit kongenitaler thrombotischer thrombozytopenischer Purpura – CHMP-Zulassungsempfehlung für Adzynma (Wirkstoff rADAMTS13)

rADAMTS13 (Adzynma) bei ADAMTS13-Mangel mit cTTP

31.05.2024 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Adzynma (aktive Substanz ist rADAMTS13) der Firma Takeda für die Behandlung von ADAMTS13-Mangel mit kongenitaler thrombotischer thrombozytopenischer Purpura.

Adzynma wird als Pulver mit 500 und 1500 IE sowie als Lösungsmittel für Injektionslösungen erhältlich sein. Der Wirkstoff von Adzynma ist rekombinantes ADAMTS13 (rADAMTS13), ein antithrombotisches Enzym (ATC-Code: B01AD13). Das Fehlen oder eine starke Verminderung der Von-Willebrand-Faktor (VWF)-spaltenden Metalloprotease ADAMTS13 wird mit thrombotischer thrombozytopenischer Purpura (TTP) in Verbindung gebracht. rADAMTS13 soll die spontane Bildung von VWF-Plättchen-Mikrothromben, die für den Thrombozytenverbrauch und die Thrombozytopenie bei Patienten mit cTTP verantwortlich sind, verringern oder beseitigen.

Im Vergleich zu plasmabasierten Therapien liegt der Nutzen von Adzynma in der Verringerung akuter und subakuter thrombotischer thrombozytopenischer Purpura (TTP) Ereignisse (wie Thrombozytopenie, mikroangiopathische hämolytische Anämie) und TTP-Manifestationen (organspezifische Anzeichen und Symptome einschließlich neurologischer Symptome, Nierenfunktionsstörungen und Bauchschmerzen) sowie in der Häufigkeit zusätzlicher Gaben, die durch subakute TTP-Ereignisse ausgelöst werden.

Die häufigsten Nebenwirkungen von Adzynma sind Infektionen der oberen Atemwege, Thrombozytose, Kopfschmerzen, Schwindel, Migräne, Schläfrigkeit, Durchfall, Übelkeit, Verstopfung, abdominale Distension, Asthenie, Hitzegefühl und abnorme ADAMTS13-Aktivität.

Die vollständige Indikation lautet:
Adzynma ist eine Enzymersatztherapie (ERT), die für die Behandlung des ADAMTS13-Mangels bei Kindern und erwachsenen Patienten mit kongenitaler thrombotischer thrombozytopenischer Purpura (cTTP) indiziert ist. ADZYNMA kann für alle Altersgruppen verwendet werden.

© arznei-news.de – Quelle: EMA

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