Revusiran

Orphan-Status bei Amyloidose in den USA

22.05.2015 Die FDA hat Revusiran zur Behandlung von Transthyretin-(ATTR-) Amyloidose als Orphan-Drug zugelassen. Das Medikament befindet sich derzeit in der Phase-III für familiäre Amyloid-Kardiomyopathie, einer der häufigsten klinischen Manifestationen der Erkrankung.

ATTR-Amyloidose ist eine vererbte, schrittweise schwächende und oft tödlich verlaufende Erkrankung, die durch Mutationen im TTR-Gen verursacht wird. Die seltene und aggressive Proteinfehlfaltungsstörung ist gekennzeichnet durch die Ablagerung von Amyloid in Körperorganen und Geweben wie Herz und Nieren und stellt eine große medizinische Herausforderung dar.

Familiäre Amyloid-Kardiomyopathie betrifft weltweit etwa 40.000 Menschen und die Prognose ist schlecht. Die Lebenserwartung beträgt nur 2,5 bis 5 Jahren ab Diagnose und die Behandlung ist derzeit auf unterstützende Maßnahmen beschränkt.

Revusiran wurde der Orphan-Status in Europa bereits im April letzten Jahres gewährt.
© arznei-news.de – Quelle: Sanofi, Mai 2015



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