Rimeporid

EU: Rimeporid erhält Orphan-Drug-Status bei Duchenne-Muskeldystrophie

05.05.2015 EspeRare hat bekannt gegeben, dass die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) Rimeporid den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) gewährt hat.

Duchenne-Muskeldystrophie

Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene, lebensbedrohliche Krankheit in der frühen Kindheit, die bei Jungen zu Muskelschwäche und Muskelschwund führt. Es ist die häufigste und schwerste Form der pädiatrischen Muskeldystrophien.

Rimeporid ist ein selektiver Natrium / Protonen-Austauscher-Typ-1-Inhibitor, der ursprünglich von Merck Serono für die Behandlung von Herzinsuffizienz entwickelt wurde.

Sicherheitsprofil

In bisherigen klinischen Studien konnte gezeigt werden, dass das Medikament ein klinisch akzeptables Sicherheitsprofil bei Erwachsenen hat. Die Rechte wurden EspeRare 2013 übertragen.

Seitdem hat EspeRare zwei nicht-klinische Studien am Children Medical Centre in Washington (USA) und der Universität Genf (Schweiz) durchgeführt. Die Ergebnisse wurden auf dem ICNMD XIII Kongress für neuromuskuläre Erkrankungen in Nizza (Frankreich) im vergangenen Jahr vorgestellt.

Aufbauend auf robuste Sicherheits- und nicht-klinische Wirksamkeitsbelege, die die klinische Entwicklung unterstützen, wird EspeRare die erste klinische Studie mit Jungen mit DMD in der zweiten Hälfte des Jahres 2015 starten, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Rimeporid bei diesen Patienten zu untersuchen.

Professor Denis Duboc, Kardiologe an der Klinik Cochin in Paris, sagt, dass das Medikament das Potenzial hätte, die Duchenne-Muskeldystrophie von einer lebensbedrohlichen in eine chronische Krankheit zu verwandeln.
© arznei-news.de – Quelle: EspeRare, Mai 2015



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