Orphan-Drug-Status für Rezafungin in der EU für die Behandlung von invasiver Candidiasis
28.01.2021 Mundipharma und Cidara Therapeutics haben bekanntgegeben, dass die Europäische Kommission die Empfehlung des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) angenommen hat, Rezafungin, einem neuartigen, einmal wöchentlich zu verabreichenden Echinocandin, den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug Designation, ODD) für die Behandlung von invasiver Candidiasis zu verleihen.
Die EMA prüft den ODD-Status für Arzneimittel, die zur Behandlung, Diagnose oder Vorbeugung von seltenen Krankheiten oder Störungen bestimmt sind, von denen weniger als fünf von 10.000 Menschen in der EU betroffen sind.
Invasive Candidiasis
Es wird geschätzt, dass invasiver Candidiasis (auch als Candidose, Candidosis, Candidamycosis, Kandidamykose oder Moniliose bezeichnet) bei etwa 0,84 von 10.000 Menschen in der EU auftritt und meist hospitalisierte, immungeschwächte oder schwerkranke Patienten betrifft.
Die Entscheidung der Europäischen Kommission, die COMP-Stellungnahme anzunehmen, folgt der Entscheidung der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA), die Rezafungin bereits als Qualified Infectious Disease Product (QIDP) mit Fast-Track-Status und ODD für den Einsatz in der Behandlung von invasiver Candidose, einschließlich Candidaemia, ausgewiesen hat.
Wirkstoff, Wirkweise
Rezafungin ist ein neuartiges, einmal wöchentlich zu verabreichendes Echinocandin, das sowohl für die Behandlung als auch für die Vorbeugung von schweren Pilzinfektionen entwickelt wird. Echinocandine sind eine Klasse von Antimykotika, die durch Hemmung der β (1, 3)-D-Glucan-Synthase wirken, einem Schlüsselenzym, das für die Integrität der Pilzzellwand notwendig ist.
In bisherigen Studien hat Rezafungin ein einzigartiges pharmakokinetisches Profil mit einer verlängerten Halbwertszeit gezeigt und wird zudem für eine front-loaded Plasmaexposition dosiert, was im Gegensatz zu allen anderen Echinocandinen eine einmal wöchentliche IV-Therapie für den stationären und ambulanten Einsatz ermöglichen soll.
ReSTORE-Studie
Rezafungin befindet sich derzeit in der Phase-3-Entwicklung. Die ReSTORE-Studie (NCT03667690) ist eine laufende, globale, randomisierte, doppelblinde, kontrollierte, zulassungsrelevante Phase-3-Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Rezafungin im Vergleich zu Caspofungin für die Behandlung von Candidämie und invasiver Candidiasis bei etwa 184 qualifizierten Patienten.
Der primäre Endpunkt für die EMA ist die Global Cure am 14. Tag, während der primäre Endpunkt für die FDA die Gesamtmortalität am Tag 30 ist.
ReSPECT-Studie
Bei der ReSPECT-Studie (NCT04368559) handelt es sich um eine laufende globale, randomisierte, doppelblinde, kontrollierte, zulassungsrelevante Phase-3-Studie mit Rezafungin im Vergleich zur antimikrobiellen Standardtherapie zur Vorbeugung invasiver Pilzerkrankungen durch Candida, Aspergillus und Pneumocystis bei Patienten, die sich einer allogenen Blut- und Knochenmarktransplantation unterziehen.
Es wird erwartet, dass etwa 462 Erwachsene mit Grunderkrankungen in die Studie aufgenommen werden und entweder Rezafungin oder die antimikrobielle Standardbehandlung für 90 Tage erhalten, wobei das pilzfreie Überleben als primärer Wirksamkeitsendpunkt gemessen wird.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Mundipharma.