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Risdiplam (Evrysdi) bei spinaler Muskelatrophie (SMA)

News zu Risdiplam (Evrysdi) bei spinaler Muskelatrophie (SMA)

Fünf-Jahres-Daten zu Evrysdi zeigen, dass die Mehrheit der behandelten Kinder mit einer schweren Form von spinaler Muskelatrophie (SMA) die Fähigkeit zum Sitzen, Stehen oder Gehen erlangt oder erhalten hat

Risdiplam (Evrysdi) bei spinaler Muskelatrophie (SMA)

08.06.2024 Roche hat Fünf-Jahres-Daten veröffentlicht, die das anhaltende Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil von Evrysdi® (Risdiplam) bei Kindern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) vom Typ 1 aus der offenen Verlängerung der zulassungsrelevanten FIREFISH-Studie bestätigen.

Am Ende des fünften Jahres waren 91 % der mit Evrysdi behandelten Kinder am Leben, 81 % lebten ohne permanente Beatmung und die Mehrheit konnte mindestens 30 Sekunden lang ohne Unterstützung sitzen (59 %). Am Ende des fünften Jahres waren sieben Kinder in der Lage zu stehen, drei mit Unterstützung, vier ohne Hilfe und sechs konnten mit Unterstützung gehen. Ohne eine krankheitsmodifizierende Behandlung zeigen Studien zum natürlichen Verlauf, dass Kinder mit SMA Typ 1 nicht nur nie in der Lage wären, solche Meilensteine zu erreichen, sondern auch in der Regel nicht älter als zwei Jahre alt werden würden, schreibt Roche.

Keine der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse führten zum Abbruch der Behandlung oder zum Ausstieg aus der Studie. Die Gesamtzahl der unerwünschten Ereignisse ging zwischen Jahr 1 und dem letzten Studienjahr um 66 % zurück. Die häufigsten UE waren Infektionen der oberen Atemwege (64 %), Pyrexie (64 %) und Lungenentzündung (50 %). Die Zahl der Krankenhausaufenthalte ging während der fünfjährigen Behandlungsdauer zurück, und 22 % der Kinder mussten seit Beginn der Behandlung mit Evrysdi überhaupt nicht mehr ins Krankenhaus aufgenommen werden.

© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche

RAINBOWFISH: Die Mehrheit der mit Evrysdi behandelten Neugeborenen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) kann nach einem Jahr der Behandlung selbständig sitzen

04.10.2023 Roche berichtet über positive Ergebnisse der primären Analyse der laufenden RAINBOWFISH-Studie, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Evrysdi® (Risdiplam) bei Säuglingen mit präsymptomatischer SMA (n=26) im Alter von der Geburt bis zu sechs Wochen untersucht wird. Die Daten wurden auf dem 28. Kongress der World Muscle Society (WMS) vom 3. bis 7. Oktober 2023 vorgestellt.

Ohne Unterstützung sitzen

Der primäre Endpunkt der Studie wurde erreicht, da 80 % der primären Wirksamkeitspopulation (n=5) nach einem Jahr Evrysdi-Behandlung mindestens fünf Sekunden lang ohne Unterstützung sitzen konnten, was anhand der Bayley Scales of Infant and Toddler Development, third edition (BSID-III) beurteilt wurde.

Die primäre Wirksamkeitspopulation umfasste Säuglinge mit zwei SMN2-Kopien und einer CMAP-Amplitude von ≥1,5 mV zu Studienbeginn. Die CMAP-Amplitude misst die Muskelreaktion auf einen Reiz, und ein niedriger Wert korreliert mit dem Auftreten von Symptomen bei SMA-Patienten und schlechteren funktionellen Ergebnissen.

Von den 26 Babys in der Studie konnten 81% 30 Sekunden lang selbständig sitzen, darunter alle Patienten mit einer niedrigen CMAP-Amplitude bei Studienbeginn (<1,5 mV), und die meisten konnten stehen und gehen. Ohne Behandlung würde man von Kindern mit SMA Typ 1 niemals erwarten, dass sie sitzen können, schreibt Roche.

RAINBOWFISH war die erste Studie, in der die kognitiven Fähigkeiten anhand einer standardisierten Skala (BSID) als explorativer Endpunkt bewertet wurden. Die Ergebnisse zeigen, dass die kognitiven Fähigkeiten nach einem Jahr Evrysdi-Behandlung typisch für die normale Entwicklung von Kindern sind, bewertet mit dem BSID-III.

Unerwünschte Ereignisse

Unerwünschte Ereignisse spiegelten eher das Alter der Babys wider als die zugrundeliegende SMA. Die meisten unerwünschten Ereignisse wurden nicht als behandlungsbedingt angesehen, und es gab keine Todesfälle oder unerwünschten Ereignisse, die zu einem Abbruch der Behandlung führten. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse waren Zahnen, COVID-19, Pyrexie, Gastroenteritis, Ekzeme und Verstopfung. Die in der RAINBOWFISH-Primäranalyse beobachteten Nebenwirkungen stimmen im Allgemeinen mit denen überein, die in anderen Evrysdi-Studien bei SMA beobachtet wurden.

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© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche

FIREFISH: Vier-Jahres-Nachbeobachtungsdaten zu Evrysdi zeigen, dass die Zahl der Kinder mit einer schweren Form der spinalen Muskelatrophie (SMA), die sitzen, stehen und gehen können, weiter steigt

01.07.2023 Roche hat neue Langzeitdaten zu Evrysdi® (Risdiplam) aus der offenen Erweiterung (n=50) der zulassungsrelevanten FIREFISH-Studie bekanntgegeben, die das nachhaltige Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil von Evrysdi® bei Kindern mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 bestätigen.

FIREFISH ist eine zweiteilige Studie mit Säuglingen, die zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie 1-7 Monate alt waren. Nach vier Jahren der Behandlung mit Evrysdi haben viele der Babys, die jetzt Kleinkinder sind, ihre Fähigkeit, ohne Unterstützung zu sitzen, zu stehen und zu gehen, weiter verbessert. Alle mit Evrysdi behandelten Kinder, die zum Zeitpunkt der ersten Analyse noch am Leben waren, lebten auch noch im Monat 48.

Darüber hinaus behielt die Mehrheit der Säuglinge ihre Fähigkeit, mit dem Mund zu essen und zu schlucken, bis Monat 48 bei. Die motorischen Funktionen wurden anhand der Grobmotorik-Skala der dritten Auflage der Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III) und der Hammersmith Infant Neurological Examination 2 (HINE-2) bewertet, und die Fähigkeiten blieben entweder erhalten oder verbesserten sich im Laufe der vierjährigen Behandlung unter Evrysdi. Ohne Behandlung werden Kinder mit SMA Typ 1 voraussichtlich nicht älter als zwei Jahre und können nie ohne Unterstützung sitzen, schreibt Roche. Diese Daten wurden auf dem Cure SMA Research & Clinical Care Meeting vorgestellt.

  • Von den mit Evrysdi behandelten Säuglingen (n=58) waren 37 im Monat 48 in der Lage, mindestens 5 Sekunden lang ohne Unterstützung zu sitzen, verglichen mit 35 im Monat 24 (BSID-III).
  • Darüber hinaus waren 36 Säuglinge in der Lage, im Monat 48 mindestens 30 Sekunden lang ohne Unterstützung zu sitzen, gegenüber 23 Säuglingen im Monat 24.
  • Zwischen Monat 24 und Monat 48 erlangten drei Säuglinge die Fähigkeit, allein zu stehen, und ein Säugling die Fähigkeit, allein zu gehen.

Keine der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse führten zum Abbruch der Behandlung oder zum Ausstieg aus der Studie, und die Rate der unerwünschten Ereignisse ging zwischen dem ersten und dem vierten 12-Monats-Zeitraum um 71 % zurück. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Pyrexie (62 %), Infektionen der oberen Atemwege (62 %) und Lungenentzündung (48 %). Die Zahl der Krankenhausaufenthalte ging während des Studienzeitraums zurück.

© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche

Spinale Muskelatrophie: Ergebnisse aus FIREFISH und SUNFISH Dosisfindungsstudien

07.05.2019 Roche hat neue Daten aus dem Dosisfindungspart 1 der zentralen FIREFISH-Studie bekanntgegeben, in der Säuglinge mit Typ-1-Spinalmuskelatrophie (SMA) nach einjähriger Behandlung mit dem Wirkstoff Risdiplam (Markenname Evrysdi) wichtige motorische Meilensteine erreichten.

Unter den Säuglingen, die die für den bestätigenden Teil 2 der Studie gewählte Dosis erhielten (n=17), konnten 7 (41,2%) mindestens 5 Sekunden lang ohne Unterstützung sitzen (bewertet durch die Gross Motor Scale of the Bayley Scales of Infant and Toddler Development – Third Edition (BSID-III)).

Darüber hinaus konnten 11 (64,7%) Säuglinge sitzen (mit oder ohne Unterstützung), während 9 (52,9%) nach 12 Monaten Behandlung eine aufrechte Kopfstellung erreichten (Hammersmith Infant Neurological Examination Module 2 (HINE-2)). Schließlich erreichte ein Säugling (5,9%) nach 12-Monaten Behandlung mit Risdiplam diesen Meilenstein beim Stehen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche

SMA Typ 2/3: Risdiplam erreicht in SUNFISH primären Endpunkt bei den motorischen Funktionen

11.11.2019 Roche hat positive Daten aus dem zulassungsrelevanten Teil 2 von SUNFISH veröffentlicht, einer Studie zur Bewertung von Risdiplam bei Menschen im Alter von 2-25 Jahren mit Typ 2 oder 3 spinaler Muskelatrophie (SMA).

Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Motor Function Measure 32 (MFM-32) Skala nach einem Jahr Behandlung mit Risdiplam im Vergleich zu Placebo.

In keiner Risdiplam-Studie wurden bisher behandlungsbezogene Sicherheitsergebnisse, die zu einem Studienabbruch führten, festgestellt, schreibt Roche. Die Sicherheit von Risdiplam entsprach dem bekannten Sicherheitsprofil und es wurden keine neuen Sicherheitssignale identifiziert.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche

2-Jahres-Daten aus SUNFISH und neue Daten von JEWELFISH zu Risikodiplam bei Säuglingen, Kindern und Erwachsenen mit spinaler Muskelatrophie (SMA)

14.06.2020 Roche hat Zweijahresdaten aus Teil 1 der SUNFISH-Zulassungsstudie mit Personen im Alter von 2 bis 25 Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA) vom Typ 2 oder 3 präsentiert.

Die Ergebnisse einer explorativen Wirksamkeitsanalyse zeigen, dass sich die motorische Funktion nach 24-monatiger Behandlung mit Risdiplam (Markenname Evrysdi) im Vergleich zu den Anamnesedaten signifikant verbessert hat.

Darüber hinaus zeigten vorläufige 12-Monats-Daten von JEWELFISH, einer Studie mit Personen mit allen Formen von SMA im Alter von 6 Monaten bis 60 Jahren, die zuvor mit anderen SMA-Therapien behandelt worden waren, dass die Behandlung mit Risdiplam zu einem raschen und anhaltenden Anstieg des SMN-Proteinspiegels führte.

Es wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet, und das allgemeine Nebenwirkungsprofil stimmte mit dem der behandlungsnaiven Patienten überein.

SUNFISH

Die explorative Wirksamkeitsanalyse von Teil 1 der SUNFISH-Studie bewertete die Motorik mit Hilfe der Motor Function Measure (MFM)-Skala. MFM ist eine validierte Skala, die zur Bewertung der Fein- und Grobmotorik bei Menschen mit neurologischen Störungen, einschließlich spinaler Muskelatrophie, verwendet wird.

Sie bewertet verschiedene motorische Funktionen vom Stehen und Gehen bis hin zum Gebrauch von Händen und Fingern. In einer gewichteten Analyse, bei der die Daten mit einer robusten Vergleichskohorte mit natürlichem Verlauf verglichen wurden, war die Gesamtveränderung der MFM gegenüber dem Ausgangswert im Monat 24 bei mit Risdiplam behandelten Patienten größer (3,99 Punkte Unterschied (95% KI: 2,34, 5,65) p< 0,0001).

Selbst kleine Veränderungen der Motorik können zu bedeutsamen Unterschieden im täglichen Leben führen, schreibt das Unternehmen.

Die Ergebnisse zeigten auch, dass die Behandlung mit Risdiplam nach vier Wochen zu einem medianen zweifachen Anstieg des SMN-Proteinspiegels im Blut führte, der über mindestens 24 Monate anhielt. Dies stimmt mit den zuvor berichteten Ergebnissen nach 12 Monaten Behandlung überein. Das SMN-Protein kommt im gesamten Körper vor und ist entscheidend für die Aufrechterhaltung gesunder Motoneuronen, die Bewegungssignale vom zentralen Nervensystem an die Muskeln weiterleiten.

Diese Ergebnisse stimmen mit den Ergebnissen des entscheidenden 2. Teils der Studie nach 12 Monaten bei nicht ambulanten Patienten überein, in dem gezeigt wurde, dass die Veränderung des gesamten MFM32-Scores gegenüber dem Ausgangswert bei den mit Risdiplam behandelten Personen im Vergleich zu Placebo signifikant grösser war (1,55 Punkte Mittelwertunterschied; p=0,0156).

JEWELFISH

Die Einschreibung für die JEWELFISH-Studie zur Beurteilung der Sicherheit und der pharmakodynamischen Daten bei zuvor behandelten Patienten mit spinaler Muskelatrophie, die nun Risdiplam erhalten, ist abgeschlossen (n=174).

Bei den Patienten, die die 12-monatige Behandlung mit Risdiplam abgeschlossen hatten, wurde im Median ein zweifacher Anstieg des SMN-Proteins gegenüber dem Ausgangswert beobachtet (n=18). Eine frühzeitige Beurteilung der Sicherheit zeigte ein konsistentes Sicherheitsprofil im Vergleich zu den behandlungsnaiven Patienten.

Von den 174 aufgenommenen Patienten wurden 76 zuvor mit Nusinersen und 14 mit Onasemnogen-Abeparvovec behandelt. Die restlichen 83 Patienten waren mit Substanzen behandelt worden, die von Roche entwickelt wurden.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche.

FIREFISH-Update: Neue 2-Jahres-Wirksamkeitsdaten zu Evrysdi bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie vom Typ 1

28.09.2020 Roche hat neue 2-Jahres-Daten aus Teil 1 der FIREFISH-Zulassungsstudie zu Evrysdi (Risdiplam) bei Kleinkindern im Alter von 2-7 Monaten mit symptomatischer Spinaler Muskelatrophie Typ 1 (SMA) veröffentlicht. Die 2-Jahres-Ergebnisse bei Säuglingen, die mit der therapeutischen Dosis von Evrysdi (17/21) behandelt wurden, zeigten, dass die motorischen Funktionen weiter verbessert wurden.

Wirksamkeit

  • Etwa 88% der Säuglinge lebten nach zwei Jahren noch und benötigten keine permanente Beatmung.
  • Darüber hinaus waren nach zwei Jahren 59% (10/17 vs. 7/17 nach einem Jahr) der Säuglinge in der Lage, mindestens 5 Sekunden lang ohne Unterstützung zu sitzen, was anhand der Gross Motor Scale of the Bayley Scales of Infant and Toddler Development – Third Edition (BSID-III) ermittelt wurde.
  • 65 Prozent (11/17 vs. 9/17 nach einem 1 Jahr) behielten die Kontrolle über den aufgerichteten Kopf,
  • 29 Prozent (5/17 vs. 2/17 nach einem Jahr) konnten sich umdrehen und
  • 30 Prozent (5/17 vs. 1/17 nach einem Jahr) waren in der Lage, entweder mit Stützgewicht oder mit Unterstützung zu stehen.
  • Nach zwei Jahren Behandlung mit Evrysdi erreichten 71% (12/17 vs. 10/17 mit 1 Jahr) der Säuglinge einen CHOP-INTEND-Wert (Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) von 40 Punkten oder mehr, und alle Säuglinge steigerten ihren Wert von 12 auf 24 Monate.
  • Von den nach zwei Jahren lebenden Säuglingen (n=14) behielten 100% ihre Schluckfähigkeit und 93% (13/14) waren in der Lage, sich oral zu ernähren.

Sicherheit, Nebenwirkungen

Die Sicherheit von Risdiplam in der FIREFISH-Studie entsprach dem zuvor berichteten Sicherheitsprofil, und es wurden keine neuen Sicherheitssignale identifiziert.

Zu den häufigsten unerwünschten Ereignissen (n=21) gehörten Fieber (Pyrexie; 71%), Infektionen der oberen Atemwege (52%), Husten (33%), Erbrechen (33%), Durchfall (29%) und Infektionen der Atemwege (29%). Das schwerwiegendste unerwünschte Ereignis, das bei 24% der Säuglinge auftrat, war eine Lungenentzündung.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche.

EU: Spinale Muskelatrophie 5q (SMA) – CHMP-Zulassungsempfehlung für Evrysdi

26.02.2021 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Evrysdi (aktive Substanz ist Risdiplam) der Firma Roche als 0,75 mg/ml Pulver für orale Lösung für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie.

Der Nutzen von Evrysdi liegt in dessen Eigenschaft, den klinischen Verlauf der Krankheit zu verändern und es den Patienten zu ermöglichen, Entwicklungsmeilensteine zu erreichen, die sonst nicht möglich gewesen wären. Die häufigsten Nebenwirkungen sind Durchfall, Hautausschlag und Kopfschmerzen.

Die vollständige Indikation bei Zulassung wäre:

Evrysdi ist indiziert für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie 5q (SMA) bei Patienten im Alter von 2 Monaten und älter, mit einer klinischen Diagnose von SMA Typ 1, Typ 2 oder Typ 3 oder mit einer bis vier SMN2-Kopien.
© arznei-news.de – Quelle: EMA

Neue Zweijahresdaten belegen, dass Evrysdi (Risdiplam) bei Menschen mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) vom Typ 2 oder 3 im Alter von 2 bis 25 Jahren weiterhin eine Verbesserung oder den Erhalt der motorischen Funktion zeigt

16.03.2021 Roche hat neue explorative 2-Jahres-Langzeitdaten aus Teil 2 der SUNFISH-Studie veröffentlicht, einer globalen placebokontrollierten Studie zur Untersuchung von Evrysdi (Risdiplam) bei Patienten im Alter von 2 bis 25 Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA) des Typs 2 oder nicht-ambulantem Typ 3.

Die Studie deutet darauf hin, dass sich die unter der Evrysdi-Behandlung im Monat 12 beobachteten Fortschritte in der motorischen Funktion bei den primären und sekundären Endpunktmessungen im Monat 24 weiter verbesserten oder beibehalten wurden. Der natürliche Krankheitsverlauf zeigt, dass bei Menschen mit SMA Typ 2 und 3, die unbehandelt bleiben, die motorischen Funktionen mit der Zeit abnehmen.

Diese Daten werden auf der 2021 stattfindenden Virtual Clinical & Scientific Conference der Muscular Dystrophy Association (MDA) vorgestellt, die vom 15. bis 18. März stattfindet.

Die Patienten in SUNFISH Teil 2 waren zwischen 2 und 25 Jahre alt und wurden mit Evrysdi (n=120) oder Placebo und Evrysdi (n=60; Patienten im Placebo-Arm erhielten 12 Monate lang Placebo und anschließend 12 Monate lang Evrysdi) behandelt. Die Studie untersuchte eine Reihe von explorativen 24-Monats-Endpunkten, die wichtige Erkenntnisse über die motorische Funktion und deren Auswirkungen auf das tägliche Leben liefern.

Wirksamkeit

Die Ergebnisse zeigten, dass Risdiplam:

  • die Verbesserungen der motorischen Funktion zwischen den Monaten 12 und 24 beibehielt, gemessen mit dem Motor Function Measure (MFM-32).
  • Verbesserung der motorischen Funktion, gemessen mit dem Revised Upper Limb Module (RULM) und der Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) zwischen den Monaten 12 und 24.
  • Stabilisierte motorische Funktion bei Patienten, die die Behandlung mit Evrysdi nach 12 Monaten Placebo begannen, gemessen mit MFM-32, RULM und HFMSE.
  • Erhöhte Veränderung des Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mit dem von den Betreuern erfassten SMAIS-Modul für die oberen Gliedmaßen, und Stabilisierung des von den Patienten erfassten SMAIS-Scores zwischen den Monaten 12 und 24.

Sicherheit, Nebenwirkungen

In beiden Behandlungsarmen wurde im zweiten Jahr im Vergleich zum ersten Jahr eine Abnahme von schwerwiegenden unerwünschten, hochgradig unerwünschten und behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen beobachtet.

Die häufigsten unerwünschten Ereignisse, die im Evrysdi-Arm und im Placebo- und Evrysdi-Arm im Zeitraum von 12-24 Monaten beobachtet wurden, waren Infektionen der oberen Atemwege (15,8% bzw. 10%), Nasopharyngitis (21,7% bzw. 16,7%), Pyrexie (13,3% bzw. 10%), Kopfschmerzen (10% bzw. 16,7%), Diarrhö (7,5% bzw. 10%), Erbrechen (11,7% bzw. 13,3%) und Husten (10% bzw. 8,3%).

Die häufigsten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse waren Pneumonie (6,7 % bzw. 0 %) und Influenza (0,8 % bzw. 0 %).
© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche.

EU: 5q-assoziierte spinale Muskelatrophie (SMA) – Die Europäische Kommission erteilt Evrysdi die Zulassung

30.03.2021 Die Europäische Kommission hat am 29.03.2021 dem Medikament Evrysdi (Wirkstoff ist Risdiplam) der Firma Roche Registration GmbH die Zulassung erteilt für die Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patienten ab einem Alter von 2 Monaten, mit einer klinisch diagnostizierten Typ-1-, Typ-2- oder Typ- 3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens.
© arznei-news.de – Quelle: EC, 2020

FIREFISH-Update: Evrysdi verbessert weiterhin die motorischen Funktionen und das Überleben von Säuglingen mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1

15.04.2021 Roche hat neue 2-Jahres-Daten aus dem 2. Teil der FIREFISH-Studie veröffentlicht, einer globalen Phase-2/3-Studie zur Untersuchung von Evrysdi™ (Risdiplam) bei Säuglingen im Alter von 1-7 Monaten bei Studieneintritt mit symptomatischer Spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1.

Die Daten zeigen, dass Evrysdi die motorischen Funktionen zwischen den Monaten 12 und 24 weiter verbesserte, einschließlich der Fähigkeit, ohne Unterstützung zu sitzen.

Die Studie zeigte auch, dass Evrysdi weiterhin die Überlebensrate verbesserte, die Fähigkeit zur oralen Ernährung steigerte und die Notwendigkeit einer permanenten Beatmung verringerte.

Explorative Daten deuten darauf hin, dass Evrysdi im Vergleich zum natürlichen Verlauf der SMA Typ 1 weiterhin die Schluckfähigkeit verbessert und die Zahl der Krankenhausaufenthalte verringert.

Die Sicherheit von Evrysdi entsprach dem etablierten Sicherheitsprofil. Diese längerfristigen Daten bauen auf den Ergebnissen der Ein-Jahres-Zulassungsstudie FIREFISH Teil 2 auf und werden auf der 73. Jahrestagung der American Academy of Neurology (AAN) vorgestellt, die vom 17. bis 22. April 2021 stattfindet.

Ohne Unterstützung sitzen

Der primäre Endpunkt der Studie war der Prozentsatz der Säuglinge, die nach 12 Monaten mindestens fünf Sekunden lang ohne Unterstützung sitzen konnten. Nach 12 Monaten zeigten die mit Evrysdi behandelten Säuglinge eine verbesserte Fähigkeit, mindestens fünf und 30 Sekunden lang ohne Unterstützung zu sitzen.

Die Daten nach 24 Monaten zeigten weitere Verbesserungen gegenüber dem 12. Monat: 61% (25/41) vs. 29% (12/41) waren in der Lage, mindestens fünf Sekunden lang ohne Unterstützung zu sitzen, und 44% (18/41) vs. 17% (7/41) waren in der Lage, mindestens 30 Sekunden lang ohne Unterstützung zu sitzen, wie anhand der Grobmotorik-Skala der Bayley Scales of Infant and Toddler Development Third Edition (BSID-III) beurteilt wurde.

Schluckfähigkeit

Wichtig ist, dass mit Evrysdi behandelte Säuglinge auch nach 24 Monaten noch in der Lage waren, oral zu trinken (92 %; 35/38). Außerdem deuten explorative Daten auf einen ähnlichen Erhalt der Schluckfähigkeit hin (95%; 36/38). Im natürlichen Verlauf der Erkrankung benötigen Säuglinge mit SMA Typ 1, die älter als 12 Monate sind, im Allgemeinen Unterstützung bei der Nahrungsaufnahme.

Überleben, Beatmung, Krankenhausaufenthalte

93 Prozent der Säuglinge (38/41) waren nach 24 Monaten der Behandlung noch am Leben. 83 Prozent der Patienten (34/41) waren nach 24 Monaten am Leben und frei von permanenter Beatmung, eine Verbesserung im Vergleich zum natürlichen Verlauf der Erkrankung. Es gab keine neuen Todesfälle zwischen den Monaten 12 und 24. Ohne Behandlung liegt das mediane Alter bis zum Tod oder zur dauerhaften Beatmung bei 13,5 Monaten.

Darüber hinaus wurden im zweiten Jahr der Behandlung mit Evrysdi im Vergleich zum natürlichen Krankheitsverlauf weniger Krankenhausaufenthalte beobachtet: 34 % der Säuglinge (14/41) mussten während der 24-monatigen Behandlung nicht hospitalisiert werden.

HINE-2, CHOP-INTEND

Weitere Ergebnisse deuten darauf hin, dass Evrysdi die Messwerte der Hammersmith Infant Neurological Examination 2 (HINE-2) im Monat 24 im Vergleich zum Monat 12 weiter verbesserte, einschließlich der Fähigkeit, den Kopf aufrecht zu halten (63% im Vergleich zu 44%), sich von der Rückenlage in die Bauchlage zu rollen (44% im Vergleich zu 10%), mit Unterstützung zu stehen (15% im Vergleich zu 5%) und zu gehen (4% im Vergleich zu 2%).

Kontinuierliche Verbesserungen wurden auch beim CHOP-INTEND-Gesamtscore beobachtet, wobei ein größerer Prozentsatz der Patienten bis Monat 24 (76 %; 31/41) einen Score von mindestens 40 erreichte als in Monat 12 (56 %; 23/41). Im natürlichen Verlauf der Erkrankung erreichen Kinder mit SMA Typ 1 selten einen CHOP-INTEND-Gesamtscore von 40 Punkten.

Sicherheit, Nebenwirkungen

Die beobachteten unerwünschten Ereignisse und schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse stimmten mit früheren Studien überein.

Die häufigsten unerwünschten Ereignisse waren Infektionen der oberen Atemwege (54 %), Lungenentzündung (46 %), Pyrexie (44 %), Verstopfung (29 %), Nasopharyngitis (17 %), Bronchitis (15 %), Diarrhö (15 %) und Rhinitis (12 %). Die Inzidenz von schweren Lungenentzündungen ging zwischen dem ersten und zweiten 12-Monats-Zeitraum von FIREFISH Teil 2 um etwa das Dreifache zurück.

Die häufigsten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse waren Lungenentzündung (39 %) und Atemnot (7 %). Es gab keine arzneimittelbedingten unerwünschten Ereignisse, die zum Absetzen oder Abbruch der Behandlung führten.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche.

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