- 26.06.2015 EU-Zulassungsempfehlung bei LAL-Mangel
- Nebenwirkungen
- 02.09.2015 EU-Zulassung bei Mangel an lysosomaler saurer Lipase
- 08.12.2015 FDA-Zulassung bei Wolman-Krankheit
EMA-Zulassungsempfehlung bei lysosomale saure Lipase-Mangel
26.06.2015 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Kanuma 2 mg/ml für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung (aktive Substanz ist Sebelipase alfa) der Firma Synageva BioPharma Ltd für die Behandlung von Lysosomale saure Lipase-Mangel (LAL-Mangel oder Wolman-Krankheit).
Der Nutzen von Kanuma ist seine Fähigkeit, die Wirkung des fehlenden Enzyms zu ersetzen und den Leberfettgehalt, die Menge an Blut Transaminasen, Low-Density-Lipoprotein (LDL) Cholesterin, Nicht-High-Density-Lipoprotein (HDL) und Triglyceride zu reduzieren. Darüber hinaus gab es einen signifikanten Nutzen in Bezug auf das Überleben (67%) bei Kindern mit Wolman-Krankheit über 12 Monate.
Nebenwirkungen
Die schwerwiegendsten Nebenwirkungen bei 3% der Patienten in klinischen Studien waren
- Anzeichen und Symptome einer Anaphylaxie.
- Anzeichen und Symptome wie Beschwerden in der Brust,
- konjunktivale Injektion,
- Atemnot,
- allgemeiner und juckender Hautausschlag,
- Hyperämie,
- leichte Augenlidödeme,
- Rhinorrhoe,
- schwere Atemnot,
- Tachykardie,
- Tachypnoe und
- Urtikaria.
Sebelipase alfa wäre dann für eine langfristige Enzymersatztherapie (ERT) bei Patienten aller Altersgruppen mit Lysosomale saure Lipase (LAL) Mangel indiziert. Es wird empfohlen, dass Kanuma von Ärzten verschrieben wird, die mit der Behandlung von LAL-Mangel oder anderen metabolischen Störungen oder chronischen Lebererkrankungen Erfahrungen haben.
Kanuma wurde in 2 Hauptstudien bei Patienten mit lysosomaler saurer Lipase Mangel untersucht. Die erste Studie umfasste 9 Kinder mit Wachstumsstörungen oder andere Anzeichen einer rasch fortschreitenden Krankheit in ihren ersten 6 Lebensmonaten. Die Studie zeigte, dass 6 der 9 mit Sebelipase alfa behandelten Säuglinge älter als 1 Jahr wurden. Wachstumsverbesserungen wurden bei allen 6 lebenden Säuglingen beobachtet.
Die zweite Studie umfasste 66 Patienten (Kinder und Erwachsene) und verglich Kanuma mit Placebo. Hauptindikator für die Wirksamkeit war der Anteil der Patienten, die ein normales Niveau eines Leberenzyms namens ALT nach 5 Monaten der Behandlung erzielten. Hohe ALT Enzyme sind ein Zeichen für Leberschäden. In dieser Studie erreichten 31% der Patienten, die Kanuma bekamen (11 von 36), ein normales ALT Enzym-Niveau im Vergleich zu 7% der Patienten, die Placebo erhielten (2 von 30).
Quelle: EMA, Juni 2015
EU-Zulassung bei Mangel an lysosomaler saurer Lipase
02.09.2015 Die Europäische Kommission hat Kanuma für die Behandlung bei einem Mangel an lysosomaler saurer Lipase zugelassen.
© arznei-news.de – Quelle: EMA, Sept. 2015