UPDATE – EU: Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A – Die Europäische Kommission erteilt Altuvoct die Zulassung
19.06.2024 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Altuvoct (Wirkstoff ist Efanesoctocog alfa) der Firma Swedish Orphan Biovitrum die Zulassung für die folgende Indikation erteilt:
Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel). ALTUVOCT kann bei allen Altersgruppen angewendet werden.
© arznei-news.de – Quelle: EC
News zu: Efanesoctocog alfa
- 20.07.2024 Hämophilie A: Efanesoctocog alfa bei Kindern. Studie untersuchte Wirksamkeit und Sicherheit der Efanesoctocog alfa Prophylaxe für Kinder mit schwerer Hämophilie A
- 19.06.2024 EU: Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A – Die Europäische Kommission erteilt Altuvoct die Zulassung
- 26.04.2024 EU: Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A – CHMP-Zulassungsempfehlung für Altuvoct (Wirkstoff Efanesoctocog alfa)
- 09.03.2022 XTEND-1: Efanesoctocog alfa erreicht primäre und wichtige sekundäre Endpunkte in Zulassungsstudie bei Hämophilie A und zeigt Überlegenheit gegenüber vorheriger Faktorprophylaxebehandlung
- Weitere Infos, News zum Medikament Efanesoctocog alfa (Altuvoct)
EU: Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A – CHMP-Zulassungsempfehlung für Altuvoct (Wirkstoff Efanesoctocog alfa)
26.04.2024 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Altuvoct (aktive Substanz ist Efanesoctocog alfa) der Firma Swedish Orphan Biovitrum für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A.
Altuvoct wird als 250 IU, 500 IU, 750 IU, 1000 IU, 2000 IU, 3000 IU und 4000 IU Pulver und Lösungsmittel für Injektionslösungen erhältlich sein. Der Wirkstoff von Altuvoct ist Efanesoctocog alfa, ein rekombinanter menschlicher Faktor VIII, der den fehlenden Gerinnungsfaktor VIII ersetzt, der für eine wirksame Blutstillung benötigt wird (ATC-Code: B02BD02).
Der Nutzen von Altuvoct liegt in dessen Fähigkeit, bei Bedarf und während chirurgischer Eingriffe Blutungen zu verhindern und zu kontrollieren, wie in klinischen Studien bei Erwachsenen und Kindern mit Hämophilie A festgestellt wurde.
Die häufigsten Nebenwirkungen von Altuvoct sind Kopfschmerzen, Erbrechen, Ekzem, Hautausschlag, Urtikaria, Arthralgie, Schmerzen in den Extremitäten, Rückenschmerzen und Pyrexie.
Die vollständige Indikation lautet:
Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel). Altuvoct kann für alle Altersgruppen verwendet werden.
© arznei-news.de – Quelle: EMA
XTEND-1: Efanesoctocog alfa erreicht primäre und wichtige sekundäre Endpunkte in Zulassungsstudie bei Hämophilie A und zeigt Überlegenheit gegenüber vorheriger Faktorprophylaxebehandlung
09.03.2022 Sanofi und Swedish Orphan Biovitrum AB haben positive Topline-Ergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie XTEND-1 bekanntgegeben, in der die Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von Efanesoctocog alfa (BIVV001; Altuvoct) bei zuvor behandelten Patienten im Alter von ≥12 Jahren mit schwerer Hämophilie A untersucht wurde.
Die Studie erreichte den primären Endpunkt und zeigte eine klinisch bedeutsame Prävention von Blutungen bei Patienten mit schwerer Hämophilie A, die eine wöchentliche Prophylaxe mit Efanesoctocog alfa über einen Zeitraum von 52 Wochen erhielten. Die mediane annualisierte Blutungsrate (ABR) lag bei 0 und die mittlere ABR bei 0,71.
Der wichtigste sekundäre Endpunkt wurde ebenfalls erreicht: Efanesoctocog alfa, das einmal wöchentlich verabreicht wird, war der vorherigen prophylaktischen Faktor-VIII-Ersatztherapie überlegen und zeigte eine statistisch signifikante Verringerung der ABR im Vergleich zwischen den Patienten.
Efanesoctocog alfa war gut verträglich, und es wurden keine Hemmstoffe gegen Faktor VIII festgestellt.
Die häufigsten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (>5 % der Teilnehmer insgesamt) waren Kopfschmerzen, Arthralgie, Stürze und Rückenschmerzen.
Über die Phase-3-Studie XTEND-1
Bei der Phase-3-Studie XTEND-1 (NCT04161495) handelt es sich um eine offene, nicht-randomisierte Interventionsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von Efanesoctocog alfa bei Patienten ab 12 Jahren (n=159) mit schwerer Hämophilie A, die zuvor mit einer Faktor-VIII-Ersatztherapie behandelt wurden.
Die Studie umfasst zwei parallele Behandlungsarme – den Prophylaxe-Arm, in dem die Studienteilnehmer 52 Wochen lang eine wöchentliche prophylaktische Dosis von 50 IE/kg Efanesoctocog alfa erhielten (Arm A), von denen einige nach einem Beobachtungszeitraum für die Prophylaxe mit den derzeit auf dem Markt befindlichen Faktor-VIII-Ersatztherapien aufgenommen wurden, und einen On-Demand-Arm, in dem die Studienteilnehmer 26 Wochen lang 50 IE/kg nach Bedarf erhielten, gefolgt von einer wöchentlichen Prophylaxe für weitere 26 Wochen (Arm B).
© arznei-news.de – Quellenangabe: Sanofi