Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von Efanesoctocog alfa bei Hämophilie A

XTEND-1: Efanesoctocog alfa erreicht primäre und wichtige sekundäre Endpunkte in Zulassungsstudie bei Hämophilie A und zeigt Überlegenheit gegenüber vorheriger Faktorprophylaxebehandlung

Blut

09.03.2022 Sanofi und Swedish Orphan Biovitrum AB haben positive Topline-Ergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie XTEND-1 bekanntgegeben, in der die Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von Efanesoctocog alfa (BIVV001) bei zuvor behandelten Patienten im Alter von ≥12 Jahren mit schwerer Hämophilie A untersucht wurde.

Die Studie erreichte den primären Endpunkt und zeigte eine klinisch bedeutsame Prävention von Blutungen bei Patienten mit schwerer Hämophilie A, die eine wöchentliche Prophylaxe mit Efanesoctocog alfa über einen Zeitraum von 52 Wochen erhielten. Die mediane annualisierte Blutungsrate (ABR) lag bei 0 und die mittlere ABR bei 0,71.

Der wichtigste sekundäre Endpunkt wurde ebenfalls erreicht: Efanesoctocog alfa, das einmal wöchentlich verabreicht wird, war der vorherigen prophylaktischen Faktor-VIII-Ersatztherapie überlegen und zeigte eine statistisch signifikante Verringerung der ABR im Vergleich zwischen den Patienten.

Efanesoctocog alfa war gut verträglich, und es wurden keine Hemmstoffe gegen Faktor VIII festgestellt.

Die häufigsten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (>5 % der Teilnehmer insgesamt) waren Kopfschmerzen, Arthralgie, Stürze und Rückenschmerzen.

Über die Phase-3-Studie XTEND-1

Bei der Phase-3-Studie XTEND-1 (NCT04161495) handelt es sich um eine offene, nicht-randomisierte Interventionsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von Efanesoctocog alfa bei Patienten ab 12 Jahren (n=159) mit schwerer Hämophilie A, die zuvor mit einer Faktor-VIII-Ersatztherapie behandelt wurden.

Die Studie umfasst zwei parallele Behandlungsarme – den Prophylaxe-Arm, in dem die Studienteilnehmer 52 Wochen lang eine wöchentliche prophylaktische Dosis von 50 IE/kg Efanesoctocog alfa erhielten (Arm A), von denen einige nach einem Beobachtungszeitraum für die Prophylaxe mit den derzeit auf dem Markt befindlichen Faktor-VIII-Ersatztherapien aufgenommen wurden, und einen On-Demand-Arm, in dem die Studienteilnehmer 26 Wochen lang 50 IE/kg nach Bedarf erhielten, gefolgt von einer wöchentlichen Prophylaxe für weitere 26 Wochen (Arm B).

© arznei-news.de – Quellenangabe: Sanofi





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