Sotatercept – Pulmonale arterielle Hypertonie (PAH)

  • 01.04.2021 Sotatercept verringert den pulmonalen Gefäßwiderstand bei pulmonal-arterieller Hypertonie … zum Artikel
  • 15.12.2020 Sotatercept erhält Orphan-Drug-Status von der Europäischen Kommission (EC) für Behandlung von pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH) … zum Artikel
  • 29.01.2020 Sotatercept erreicht primäre und sekundäre Endpunkte in der Placebo-kontrollierten Phase-2-Studie PULSAR bei Patienten mit pulmonaler arterieller Hypertonie … zum Artikel
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Sotatercept erhält Orphan-Drug-Status von der Europäischen Kommission (EC) für Behandlung von pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH)

15.12.2020 Acceleron Pharma, ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Therapeutika der TGF-beta-Superfamilie zur Behandlung schwerer und seltener Krankheiten spezialisiert hat, hat bekanntgegeben, dass die Europäische Kommission (EC) Sotatercept den Orphan-Drug-Status (Arzneimittel für seltene Leiden) für die Behandlung von Patienten mit pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH) erteilt hat.

Die EG erteilt den Orphan-Status für Arzneimittel, die zur Behandlung, Vorbeugung oder Diagnose einer Krankheit mit geringer Prävalenz (weniger als 5 Personen pro 10.000 Einwohner) bestimmt sind, die lebensbedrohlich ist oder zu chronischer Invalidität führt. Um die Entwicklung solcher Medikamente zu fördern, bringt die Ausweisung bestimmte Anreize mit sich, darunter wissenschaftliche Beratung und Unterstützung bei klinischen Studienprotokollen sowie die Möglichkeit einer zehnjährigen Marktexklusivität.

Der Wirkstoff Sotatercept

Sotatercept ist ein Prüfpräparat, das als selektive Ligandenfalle für Mitglieder der TGF-beta-Superfamilie entwickelt wurde, um die BMPR-II-Signalgebung, die ein wesentlicher molekularer Treiber der PAH ist, wieder ins Gleichgewicht zu bringen.

Die Phase-2-Studie PULSAR, in der Sotatercept in Kombination mit zugelassenen PAH-spezifischen Medikamenten bei PAH-Patienten untersucht wurde, erreichte den primären Endpunkt der Verbesserung des pulmonalen Gefäßwiderstands und den wichtigen sekundären Endpunkt der Verbesserung der 6-Minuten-Gehstrecke.

Sotatercept wurde in der Studie allgemein gut vertragen. Die in der Studie beobachteten unerwünschten Ereignisse stimmten im Allgemeinen mit den zuvor veröffentlichten Daten zu Sotatercept bei anderen Erkrankungen überein.

Im Anschluss an die PULSAR-Ergebnisse erhielt Sotatercept von der FDA den Status eines Therapiedurchbruchs und von der EMA den Status eines prioritären Arzneimittels bei PAH. Sotatercept wird auch in der explorativen Phase-2-Studie SPECTRA untersucht.

Acceleron treibt derzeit einen Phase-3-Entwicklungsplan für Sotatercept voran, beginnend mit der Zulassungsstudie mit dem Namen STELLAR, die voraussichtlich Ende dieses Jahres beginnen wird.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Acceleron Pharma.

Sotatercept verringert den pulmonalen Gefäßwiderstand bei pulmonal-arterieller Hypertonie

01.04.2021 Bei Patienten, die eine Hintergrundbehandlung für pulmonale arterielle Hypertonie erhalten, führt die Behandlung mit Sotatercept zu einer Verringerung des pulmonalen Gefäßwiderstandes laut einer im New England Journal of Medicine veröffentlichten Studie.

Dr. Marc Humbert vom Hôpital Bicêtre in Paris und Kollegen führten den 24-wöchigen placebokontrollierten Teil einer multizentrischen Phase-2-Studie durch, in der 106 Erwachsene, die eine Hintergrundtherapie für pulmonale arterielle Hypertonie erhielten, nach dem Zufallsprinzip entweder subkutanes Sotatercept in einer Dosis von 0,3 oder 0,7 mg/kg Körpergewicht alle drei Wochen oder Placebo erhielten. Eine 18-monatige Verlängerungsphase für diese Studie mit aktiver Medikation läuft derzeit.

Die Forscher fanden heraus, dass der kleinste quadratische Mittelwert der Veränderung des pulmonalen Gefäßwiderstandes zwischen der 0,3-mg-Sotatercept-Gruppe und der Placebo-Gruppe -145,8 dyn/sec/cm-5 betrug; der entsprechende Unterschied zwischen der 0,7-mg-Sotatercept-Gruppe und der Placebo-Gruppe betrug -239,5 dyn/sec/cm-5.

Nach 24 Wochen betrug der kleinste quadratische Mittelwert der Veränderung der Sechs-Minuten-Gehstrecke zwischen der Sotatercept 0,3-mg- und der Placebogruppe 29,4 m; der entsprechende Unterschied zwischen der Sotatercept 0,7-mg- und der Placebogruppe betrug 21,4 m.

Es wurde auch eine Verbindung zwischen Sotatercept und einer Senkung der N-terminalen Pro-B-Typ natriuretischen Peptidwerte beobachtet. Die häufigsten hämatologischen unerwünschten Ereignisse waren Thrombozytopenie und ein erhöhter Hämoglobinspiegel.

Die Behandlung mit Sotatercept verringerte den pulmonalen Gefäßwiderstand bei Patienten mit pulmonaler arterieller Hypertonie, die eine stabile Hintergrundtherapie, einschließlich einer Prostazyklin-Infusionstherapie, erhielten, schreiben die Autoren.
© arznei-news.de – Quellenangabe: N Engl J Med 2021; 384:1204-1215 DOI: 10.1056/NEJMoa2024277.





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