Soticlestat

Dravet-Syndrom / Lennox-Gastaut-Syndrom bei Kindern: Phase 2 Studie ELEKTRA zu Soticlestat (TAK-935/OV935) erreicht primären Endpunkt – Senkung der Krampfanfall-Häufigkeit

25.08.2020 Takeda Pharmaceutical hat positive Topline-Ergebnisse der randomisierten Phase-2-Studie ELEKTRA zu Soticlestat bei Kindern mit Dravet-Syndrom (DS) oder Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS) veröffentlicht.

Soticlestat ist ein potenter, hochselektiver, oraler First-in-Class-Inhibitor des Enzyms Cholesterin 24-Hydroxylase (CH24H).

Das Medikament wird von Ovid und Takeda für die Behandlung seltener Entwicklungs- und epileptischer Enzephalopathien (DEEs), einer Gruppe hochrefraktärer Epilepsie-Syndrome einschließlich DS und LGS, untersucht.

Die ELEKTRA-Studie erreichte ihren primären Endpunkt mit hoher statistischer Signifikanz und zeigte eine mediane Reduktion der Häufigkeit von krampfartigen Anfällen (DS) und Sturzanfällen (LGS) um 27,8% gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu einem medianen Anstieg von 3,1% bei Patienten, die während der 12-wöchigen Erhaltungsphase ein Placebo erhielten (mediane placebo-bereinigte Reduktion=30,5%; p=0,0007, basierend auf dem Wirksamkeitsanalyseset von 120 Patienten mit Anfallsdaten in der Erhaltungsphase).

Darüber hinaus zeigten mit Soticlestat behandelte DS- und LGS-Patienten eine mediane Reduktion der Häufigkeit von konvulsiven Anfällen und Sturzanfällen um 29,8% im Vergleich zu einer Veränderung der medianen Anfallshäufigkeit um 0,0% bei Patienten, die während der gesamten 20-wöchigen Behandlungsdauer (Titration plus Erhaltungsphase) der ELEKTRA-Studie Placebo erhielten (plazebo-bereinigte Reduktion=25,1%; p=0,0024).

Dravet-Syndrom

In der ELEKTRA Dravet-Syndrom-Kohorte (n=51) zeigten die mit Sotiklestat behandelten Patienten eine mediane Reduktion der Krampfanfallhäufigkeit um 33,8% im Vergleich zu einem medianen Anstieg von 7,0% bei Patienten, die während der gesamten 20-wöchigen Behandlungsdauer der Studie Placebo erhielten (mediane placebo-bereinigte Reduktion der Anfallshäufigkeit beträgt 46,0%; p=0,0007). Auf der Grundlage dieser Daten planen die Unternehmen, sich mit den Zulassungsbehörden zu treffen, um den Beginn eines Phase-3-Zulassungsprogramms für Sotiklestat bei Patienten mit Dravet-Syndrom zu erörtern.

Lennox-Gastaut-Syndrom

In der ELEKTRA Lennox-Gastaut-Syndrom-Kohorte (n=88) zeigten die mit Sotiklestat behandelten Patienten während der gesamten 20-wöchigen Behandlungsdauer der Studie eine mediane Reduktion der Anfallshäufigkeit um 20,6% im Vergleich zu einer medianen Reduktion um 6,0% bei Patienten, die während der gesamten 20-wöchigen Behandlungsdauer der Studie Plazebo erhielten (die mediane Plazebo-angepasste Reduktion der Anfallshäufigkeit beträgt 14,8%; p=0,1279).

Es werden zusätzliche Analysen durchgeführt, um die möglichen nächsten Schritte für die Entwicklung von Sotiklestat in dieser sehr heterogenen Patientenpopulation besser zu verstehen, schreibt Takeda.

Sicherheit, Verträglichkeit

Soticlestat wurde in der ELEKTRA-Studie im Allgemeinen gut vertragen und zeigte ein Sicherheitsprofil, das mit den Ergebnissen früherer Studien übereinstimmte, wobei keine neuen Sicherheitssignale identifiziert wurden.

Alle Patienten, die die ELEKTRA-Studie abgeschlossen haben, entschieden sich für die Teilnahme an der offenen ENDYMION-Verlängerungsstudie.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Takeda.



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