Spinale Muskelatrophie: Sicherheit und Wirksamkeit einer neuen Methode zur Verabreichung von Nusinersen

Nusinersen über einen subkutanen intrathekalen Katheter bei symptomatischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie und komplexer Wirbelsäulenanatomie

25.10.2021 Eine kürzlich veröffentlichte Arbeit beschreibt die Sicherheit und Wirksamkeit der Verabreichung von Nusinersen über ein subkutanes intrathekales Kathetersystem (SIC) bei SMA-Patienten mit fortgeschrittener Erkrankung.

SMA ist eine verheerende genetische Erkrankung, die zu einer fortschreitenden Degeneration der Motoneuronen führt (die Bewegungen, Schlucken und Atmung steuern).

Subkutanes intrathekales Kathetersystem

Das neuartige SIC-System besteht aus einem intrathekalen Katheter, der mit einem implantierbaren Infusionsanschluss verbunden ist. Das SIC-System wurde entwickelt, um die Komplikationen bei der Verabreichung von Nusinersen zu vermeiden, die bei SMA-Patienten häufig durch erhebliche Deformationen oder Fusionen der Wirbelsäule entstehen.

In der Sicherheitsstudie begannen siebzehn Teilnehmer im Alter von 2,7 bis 31,5 Jahren mit der Therapie und erhielten zwischen 9 und 12 Dosen Nusinersen über das SIC-System. Eine separate Wirksamkeitsstudie umfasste eine Untergruppe von elf Teilnehmern mit drei SMN2-Kopien, die nicht gehfähig waren, keine Behandlung erhielten und eine komplexe Wirbelsäulenanatomie aufwiesen.

Sicherheit

Bei 12 der Teilnehmer traten insgesamt 14 behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse auf. Alle standen im Zusammenhang mit der SIC und nicht mit Nusinersen. Bei vier SIC war eine chirurgische Revision aufgrund mechanischer Fehlfunktionen mit oder ohne Austritt von Liquor erforderlich, und ein SIC wurde aufgrund einer Meningitis-Infektion entfernt.

Wirksamkeit

Die durchschnittliche Leistung beim Nine-Hole-Peg-Test verbesserte sich in der dominanten (15,9 %) und der nicht-dominanten (19,0 %) Hand, und die Griffstärke nahm um 44,9 % zu. Bei motorischen Skalen, Muskelkraft, Lungenfunktion oder SMA-Biomarkern wurden keine signifikanten Veränderungen beobachtet.

Mit dem SIC-System können Patienten, auch solche mit komplexer Wirbelsäulenanatomie, ambulant mit Nusinersen behandelt werden. Die technische Erfolgsrate ist ähnlich hoch wie bei komplexeren und kostspieligeren CT-gesteuerten Verabreichungsstrategien, aber es kann zu mechanischen Ausfällen und Infektionen kommen.

Bei SMA-Patienten mit fortgeschrittener Erkrankung können diese Risiken gegen die Erwartung einer kleinen, aber funktionell bedeutsamen Verbesserung der Arm- und Handfunktion abgewogen werden, schreiben die Studienautoren.

Die Forschungsergebnisse wurden in der Zeitschrift Muscle & Nerve veröffentlicht.

© arznei-news.de – Quellenangabe: Muscle & Nerve (2021). DOI: 10.1002/mus.27425

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Diese Informationen sind NICHT als Empfehlung für ein bestimmtes Medikament zu verstehen. Auch wenn diese Berichte, Studien, Erfahrungen hilfreich sein können, sind sie kein Ersatz für die Erfahrung und das Fachwissen von Ärzten.

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