Strimvelis

Immunschwächeerkrankung: EU-Zulassung

30.05.2016 Die Europäische Kommission hat Strimvelis genehmigt, eine Ex-vivo Stammzell-Gentherapie für die Behandlung einer sehr seltenen Erkrankung – namens ADA-SCID oder schwere kombinierte Immunschwäche aufgrund Adenosindeaminase-Mangels.

Kinder geboren mit ADA-SCID haben kein voll funktionsfähiges Immunsystem und sind nicht in der Lage, häufige Infektionen zu bekämpfen. Die Krankheit betrifft fast 15 Kinder pro Jahr in Europa.

Strimvelis, entwickelt von Glaxosmithkline (GSK) und dem italienischen Unternehmen Fondazioine Telethon und Ospedale San Raffaele, ist das erste für Kinder weltweit zugelassene korrigierende Gentherapeutikum.

Es wird nur einmal verabreicht und hängt nicht von der Spende eines Dritten ab. Bei dieser Therapie werden die patienteneigenen Knochenmarkzellen entnommen und eine normale Kopie des ADA-Gens wird in die Zellen unter Verwendung eines Vektors eingefügt.

Die Gen-korrigierten Zellen werden dann dem Patienten durch intravenöse Infusion wieder zugeführt, wonach ein Teil der Zellen zurück in das Knochenmark gelangen.

Die Patienten werden auch mit niedrig dosierter Chemotherapie vorbehandelt, um die Verpflanzung der Gen-modifizierten Zellen in das Knochenmark zu verbessern.

Die Genehmigung der Kommission basiert auf Daten mit 18 Kindern, die mit Strimvelis behandelt wurden. Alle Teilnehmer in der Zulassungsstudie (n = 12) waren 3 Jahre nach der Behandlung noch am Leben.

Alle Kinder (n = 18) der Studie sind heute noch am Leben mit einer medianen Follow-up-Dauer von etwa sieben Jahren.

GSK schreibt, dass eine signifikante Verringerung der schweren Infektionen dokumentiert wurde und keine leukämischen Ereignisse bisher beobachtet wurden.
© arznei-news.de – Quelle: GSK, Mai 2016



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