Neue 4-Jahres-Daten zu Risdiplam (Evrysdi) bestätigen langfristiges Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil bei einigen der am schwersten betroffenen Menschen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) der Typen 2 und 3
20.03.2023 Roche hat neue Langzeitdaten zu Evrysdi® (Risdiplam) bei einem breiten Spektrum von Menschen im Alter von 2 bis 25 Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA) aus der zulassungsrelevanten SUNFISH-Studie veröffentlicht.
Die Daten bestätigen, dass die Verbesserung der motorischen Funktionen auch nach vier Jahren anhielt und die Gesamtzahl der unerwünschten Ereignisse über den Zeitraum von 48 Monaten weiter zurückging, was die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit von Evrysdi untermauert. Die Teilnehmer berichteten auch über eine kontinuierliche Verbesserung oder Stabilisierung bei der unabhängigen Durchführung von Aktivitäten des täglichen Lebens wie Essen, Trinken und Aufheben und Bewegen von Gegenständen.
Die Daten wurden auf der Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical and Scientific Conference vorgestellt.
Die im ersten Jahr der Studie beobachtete Verbesserung der motorischen Funktion gegenüber dem Ausgangswert konnte im vierten Jahr der Behandlung mit Evrysdi beibehalten werden, gemessen an den Veränderungen des Motor Function Measure 32 (MFM-32) und des Revised Upper Limb Module (RULM). Die Daten zum natürlichen Verlauf zeigen, dass Patienten mit SMA Typ 2 oder 3 ohne Behandlung im Laufe der Zeit typischerweise eine Verschlechterung der motorischen Funktion aufweisen.
Evrysdi war über den Zeitraum von vier Jahren gut verträglich. Unerwünschte Ereignisse (UE) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUE) spiegelten die zugrundeliegende Krankheit wider. Zu den am häufigsten berichteten Nebenwirkungen gehörten Kopfschmerzen, Fieber (Pyrexie) und Infektionen der oberen Atemwege. Keine der behandlungsbedingten SUE führten zum Abbruch der Studie.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche