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Positive Ergebnisse der Zulassungsstudie zu Sutimlimab bei Menschen mit Kälteagglutinin-Krankheit
08.04.2021 Sanofi: Das New England Journal of Medicine (NEJM) hat die Endergebnisse von Teil A der zulassungsrelevanten einarmigen Open-Label-Phase-3-Studie CARDINAL veröffentlicht, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Sutimlimab über 26 Wochen bei Patienten mit primärer Kälteagglutininkrankheit untersucht wurde.
Sutimlimab, ein neuartiger C1s-Inhibitor, erreichte die primären und sekundären Endpunkte der Studie und zeigte eine anhaltende Hemmung der über den klassischen Komplementweg vermittelten Hämolyse mit Verbesserungen der Anämie innerhalb einer Woche nach der Behandlung.
CARDINAL
Die NEJM-Publikation enthält Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse aus Teil A der Phase-3-Studie CARDINAL, einer 26-wöchigen, offenen, einarmigen Studie mit Patienten mit Kälteagglutininkrankheit (n=24), die in der jüngeren Vergangenheit Bluttransfusionen erhalten hatten.
Wirksamkeit
Die Studie zeigte, dass Sutimlimab den vordefinierten primären zusammengesetzten Endpunkt erreicht hat, d. h. einen Anstieg des Hämoglobins ≥2 g/dL gegenüber dem Ausgangswert oder das Erreichen eines Hämoglobinwerts ≥12 g/dL zum Beurteilungszeitpunkt der 26-wöchigen Behandlung; das Ausbleiben von Transfusionen in den Wochen 5 bis 26; und die Patienten durften keine andere Kälteagglutininkrankheits-bezogene Behandlung erhalten.
In der Studie erreichten 54 Prozent (n=13) der Patienten die zusammengesetzten Endpunktkriterien, wobei 62,5 Prozent (n=15) der Patienten einen Hämoglobinwert ≥ 12 g/dL oder einen Anstieg von mindestens 2 g/dL erreichten und 71 Prozent (n=17) der Patienten nach Woche 5 transfusionsfrei blieben.
Wichtige sekundäre Endpunkte wurden ebenfalls erreicht und zeigen Verbesserungen des Hämoglobins und eine Normalisierung des Bilirubins.
Die Studie zeigte einen mittleren Gesamtanstieg des Hämoglobins von 2,6 g/dL zum Zeitpunkt der Behandlungsbewertung.
Das Hämoglobin verbesserte sich mit einem mittleren Anstieg von ≥2 g/dL bis Woche 3 gegenüber dem Ausgangswert.
Die mittleren Hämoglobinwerte blieben nach Woche 3 bei >11 g/dL (von einem mittleren Ausgangswert von 8,6 g/dL), was eine anhaltende Wirkung während des restlichen Behandlungszeitraums zeigt.
Das mittlere Gesamtbilirubin betrug 55 μmol/L (2,7-facher ULN) zu Beginn der Studie und 15 μmol/L (0,8-facher ULN) zum Zeitpunkt der Behandlungsbewertung. In der Studie wurde auch der Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue Score gemessen.
Sicherheit, Nebenwirkungen
In der abgeschlossenen 26-wöchigen Hauptbehandlungsphase (Teil A) der CARDINAL-Studie traten bei 22 von 24 Patienten (91,7 %) mindestens ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis auf.
Die häufigsten unerwünschten Ereignisse waren ein Anstieg des Blutdrucks und infusionsbedingte Reaktionen.
Bei sieben Patienten (29,2 %) trat mindestens ein behandlungsbedingtes schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (TESAE) auf, darunter 2 Patienten (8,3 %), bei denen mindestens eine TESAE einer Infektion auftrat, sowie 1 Todesfall bei einem Patienten aufgrund eines nicht damit zusammenhängenden Ereignisses von Leberkrebs.
Es wurden keine Vorfälle von Meningokokken-Infektionen berichtet, und keiner der Patienten entwickelte einen systemischen Lupus erythematodes.
Nach Abschluss des Teils A (26 Wochen) der CARDINAL-Studie führen die in Frage kommenden Patienten Sutimlimab in einer laufenden Erweiterungsstudie für weitere 24 Monate (Teil B) fort, um die langfristige Sicherheit und Dauerhaftigkeit des Ansprechens zu untersuchen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Sanofi.
Diese Informationen sind NICHT als Empfehlung für ein bestimmtes Medikament zu verstehen. Auch wenn diese Berichte, Studien, Erfahrungen hilfreich sein können, sind sie kein Ersatz für die Erfahrung und das Fachwissen von Ärzten.