Mukoviszidose – Zystische Fibrose: FDA-Zulassung
13.02.2018 Das Pharmaunternehmen Vertex Pharmaceuticals berichtet, dass die US-Regulierungsbehörden ihr Medikament Symdeko, eine Kombination aus Kalydeco (Ivacaftor) und Tezacaftor, zur Behandlung bestimmter Patienten mit Mukoviszidose (Zystische Fibrose) im Alter von 12 Jahren und älter zugelassen haben.
Die Entscheidung erlaubt die Anwendung des Medikaments bei Patienten, die zwei Kopien der F508del-Mutation oder eine Mutation haben, die auf die Behandlung anspricht.
EVOLVE
Die Zulassung basiert auf Daten aus der 24-wöchigen Phase-III-Studie EVOLVE, die die Behandlung mit Symdeko bei Patienten mit zwei Kopien der F508del-Mutation untersuchte und eine durchschnittliche absolute Verbesserung von ppFEV1 (ein Maß für die Lungenfunktion) über 24 Wochen von 4,0 Prozentpunkten gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu Placebo zeigte.
EXPAND
Die zweite Phase-III-Studie EXPAND untersuchte die Kombination Tezacaftor / Ivacaftor bei Patienten, die eine Mutation aufweisen, die zu einer CFTR-Restfunktion und einer F508del-Mutation führt.
Diese erreichte ebenfalls die primären Endpunkte der absoluten Veränderung von ppFEV1 von der Baseline zum Durchschnitt der Messungen der Woche 4 und der Woche 8, wobei die Kombinationstherapie Tezacaftor / Ivacaftor eine mittlere absolute Verbesserung von 6,8 Prozentpunkten gegenüber Placebo und die Monotherapiegruppe Ivacaftor eine mittlere absolute Verbesserung von 4,7 Prozentpunkten gegenüber Placebo zeigte.
Nebenwirkungen
In beiden Studien wurde Symdeko im Allgemeinen gut vertragen, wobei die häufigsten unerwünschten Ereignisse – unabhängig von der Behandlungsgruppe – infektiöse Lungenexazerbation und Husten waren.
Patienten sollten SYMDEKO nicht einnehmen, wenn sie bestimmte Medikamente oder pflanzliche Nahrungsergänzungsmittel einnehmen wie:
die Antibiotika Rifampin oder Rifabutin; Antiepileptika wie Phenobarbital, Carbamazepin oder Phenytoin; Johanniskraut.
Auch in Europa wird das Medikament derzeit geprüft.
© arznei-news.de – Quelle: Vertex Pharmaceuticals; Feb. 2018