EU: Mukoviszidose – CHMP-Zulassungsempfehlung
28.07.2018 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Symkevi (aktive Substanzen sind 100 mg Tezacaftor / 150 mg Ivacaftor) der Firma Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd. als Filmtabletten für die Behandlung von Mukoviszidose.
Wirkung der Wirkstoffe
Symkevi soll bei Patienten mit F508del-Mutationen eingesetzt werden, die das CFTR-Gen (Transmembran Conductance Regulator) betreffen, das für das CFTR-Protein kodiert. Tezacaftor erleichtert die zelluläre Verarbeitung und den Transport des CFTR-Proteins zur Zellmembran, während Ivacaftor die Funktion des CFTR-Proteins verbessert, indem es das CFTR-Kanal-Gating erhöht.
Der Nutzen des Medikaments laut EMA ist seine Fähigkeit, die Lungenfunktion zu verbessern und die Anzahl und Rate von Lungenexazerbationen bei Mukoviszidose-Patienten zu verringern, gemessen über 24 Wochen und 8 Wochen in zwei Zulassungsstudien. Die am häufigsten beobachteten Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen und Nasopharyngitis.
Indikation
Bei Zulassung soll Symkevi in einem Kombinationsregime mit Ivacaftor 150 mg Tabletten zur Behandlung von Patienten mit zystischer Fibrose (CF – Mukoviszidose) im Alter von 12 Jahren und älter eingesetzt werden, die homozygot für die F508del-Mutation oder heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T.
EVOLVE und EXPAND
Der Zulassungsantrag wurde durch die Ergebnisse der beiden zulassungsrelevanten Phase-3-Studien EVOLVE und EXPAND unterstützt, die im November 2017 im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden. Die Ergebnisse zeigten, dass die Behandlung mit Symkevi in Kombination mit Ivacaftor Vorteile für verschiedene Mukoviszidose-Populationen bietet, einschließlich statistisch signifikanter Verbesserungen der Lungenfunktion, die durch eine absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim ppFEV1 bestimmt wurden, und mit einem allgemein gut verträglichen Sicherheitsprofil.
© arznei-news.de – Quelle: EMA