Niemann-Pick Typ C: EMA empfiehlt Zulassung für Aqneursa

EMA

EU: Langzeitbehandlung von Niemann-Pick Typ C – CHMP-Zulassungsempfehlung für Aqneursa 25.07.2025 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Aqneursa (aktive Substanz ist L-Acetylleucin) der Firma...

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Acetylleucin bei Niemann-Pick-Krankheit

Behandlung mit Acetylleucin (N-Acetyl-L-Leucin) förderlich bei Niemann-Pick-Krankheit Typ C 02.02.2024 Die Niemann-Pick-Krankheit Typ C ist eine seltene lysosomale Speicherkrankheit. Eine 12-wöchige Behandlung mit N-Acetyl-L-Leucin (Acetylleucin) führt bei Patienten mit genetisch...

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