Tagraxofusp (Elzonris)

Blastische plasmozytoide dendritische Zellneoplasie (BPDCN): Vielversprechende Ergebnisse in Phase-II-Studie

14.11.2018 Eine auf dem 60th American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting & Exposition in San Diego präsentierte Phase-I/II-Studie zeigt, dass Tagraxofusp (Markenname ist Elzonris) hohe Ansprechraten bei Patienten mit blastischer plasmozytoider dendritischer Zellneoplasie (BPDCN) hervorgerufen hat.

BPDCN ist eine seltene, aber hochaggressive und oft tödliche Knochenmark- und Bluterkrankung, für die es keine zugelassenen Therapien gibt.

Ansprechen

Die Forscher um Naveen Pemmaraju vom The University of Texas MD Anderson Cancer Center beobachteten hohe Ansprechraten, darunter eine Gesamtansprechrate von 90 Prozent bei frontline-behandelten Patienten.

45 Patienten mit einem mittleren Alter von 70 Jahren wurden in die Studie aufgenommen, die Tagraxofusp als Erstlinien- oder Rezidiv-/Refraktärbehandlung zur Verfügung stellte. Das mediane Follow-up für die Studie betrug 13,8 Monate.

Dies war die größte prospektiv konzipierte multizentrische, multizyklische klinische Studie, die speziell für Patienten mit BPDCN entwickelt wurde, sagte Pemmaraju.

Wirkstoff, Wirkweise

Die Patienten werden weiterhin für die nächste Phase der klinischen Studie eingeschrieben, die den kontinuierlichen Zugang zu dem Medikament gewährleistet. Tagraxofusp ist eine neuartige zielgerichtete Therapie, die auf CD-123, einen Zelloberflächenrezeptor, der in BPDCN und anderen hämatologischen Malignomen exprimiert wird, zielt.

Das Medikament wird auch in anderen klinischen Studien untersucht, unter anderem bei Patienten mit chronischer myelomonozytärer Leukämie (CMML) und Myelofibrose. Tagraxofusp erhielt von der US Food and Drug Administration Breakthrough-Status.
© arznei-news.de – Quellenangabe: American Society of Hematology

FDA genehmigt erstes Medikament gegen die seltene Blutkrankheit BPDCN

21.12.2018 Die U.S. Food and Drug Administration hat heute die Infusion von Elzonris (Tagraxofusp) zur Behandlung von blastischer plasmozytoider Neoplasie dendritischer Zellen (BPDCN) bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten im Alter von zwei Jahren und älter zugelassen.

Wirksamkeit

Die Wirksamkeit von Tagraxofusp wurde an zwei Patientengruppen in einer einarmigen klinischen Studie untersucht.

Die erste Studienkohorte umfasste 13 Patienten mit unbehandelter BPDCN, und sieben Patienten (54%) erreichten eine vollständige Remission (CR) oder CR mit einer Hautabnormalität, die nicht auf eine aktive Krankheit (CRc) hinweist.

Die zweite Kohorte umfasste 15 Patienten mit rezidivierter oder refraktärer BPDCN. Ein Patient erreichte CR und ein Patient CRc.

Häufige Nebenwirkungen

Häufige Nebenwirkungen unter Tagraxofusp, die von Patienten in klinischen Studien berichtet wurden, waren das

  • Kapillarlecksyndrom (Flüssigkeit und Proteine, die aus winzigen Blutgefäßen in das umgebende Gewebe austreten),
  • Übelkeit,
  • Müdigkeit,
  • Schwellungen der Beine und Hände (peripheres Ödem),
  • Fieber (Pyrexie),
  • Schüttelfrost und
  • Gewichtszunahme.
  • Die häufigsten Laboranomalien waren Abnahmen bei Lymphozyten, Albumin, Blutplättchen, Hämoglobin und Kalzium sowie Erhöhungen bei Glukose und Leberenzymen (ALT und AST).

Den Angehörigen der Gesundheitsberufen wird empfohlen, den Leberenzymspiegel zu überwachen und auf Anzeichen einer Unverträglichkeit der Infusion zu achten.

Schwangerschaft / Stillen

Frauen, die schwanger sind oder stillen, sollten Elzonris nicht einnehmen, da es einem sich entwickelnden Fötus oder Neugeborenen Schaden zufügen kann.

Kapillarlecksyndrom

Die Kennzeichnung für Elzonris enthält einen starken Warnhinweis, um das medizinische Personal und die Patienten über das erhöhte Risiko eines Kapillarlecksyndroms zu informieren, das für Patienten in der Behandlung lebensbedrohlich oder tödlich sein kann.
© arznei-news.de – Quellenangabe: FDA



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