Tofersen

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS): Vielversprechende Studienergebnisse

02.05.2019 Eine Frühphasenstudie zur Behandlung von amyotropher Lateralsklerose (ALS) legt nahe, dass das experimentelle Medikament Tofersen verträglich sein könnte, und in explorativen Ergebnissen wurde das Medikament mit einer möglichen langsameren Progression bei Menschen mit einer genetischen Form der Krankheit in Verbindung gebracht, die durch Mutationen in einem Gen namens Superoxiddismutase 1 (SOD1) verursacht wurde.

Eine Komponente der Studie umfasste 50 Personen mit ALS, die eine SOD1-Genmutation hatten. Die Teilnehmer erhielten fünf Dosen von entweder 20, 40, 60 oder 100 Milligramm (mg) von Tofersen oder Placebo über eine Lumbalpunktion bzw. eine Wirbelsäulenpunktion über etwa 3 Monate. Die Forscher untersuchten die Sicherheit, Dosierung und explorative Wirksamkeit des experimentellen Medikaments.

SOD1-Protein

Die Forscher fanden heraus, dass die mit 100 mg Tofersen behandelten zehn Patienten eine 37-prozentige Reduktion des SOD1-Proteins in der Rückenmarksflüssigkeit aufwiesen, im Vergleich zu den 12 Personen, die das Placebo erhielten.

Niedrigere Konzentrationen des Proteins in der Rückenmarksflüssigkeit deuten darauf hin, dass es auch niedrigere Konzentrationen im Gehirn und Rückenmark gab. Solche Reduktionen könnten zur Erhaltung der Motoneuronen und zum langsamen Fortschreiten der Erkrankung führen, aber es bedarf weiterer Studien, um dies weiter zu untersuchen, sagt Studienautor Timothy Miller von der Washington University School of Medicine in St. Louis.

Leistungsfähigkeit

Die Wissenschaftler fanden auch heraus, dass die mit der 100 mg Tofersen-Dosis behandelten Teilnehmer bei Tests, die die Atmungskapazität, die Muskelkraft und die Funktionsfähigkeit von Menschen bei Aktivitäten messen, besser abschnitten als Teilnehmer, denen ein Placebo verabreicht wurde.

Angesichts der kurzen Behandlungsdauer war der beobachtete Unterschied zwischen Tofersen 100 mg und Placebo-Gruppe bei Patienten mit schnell fortschreitendem SOD1 ALS beachtlich, schreiben die Studienautoren.

Die häufigsten Nebenwirkungen

Die häufigsten Nebenwirkungen von Tofersen waren leichte bis mittelschwere Kopfschmerzen, Schmerzen aufgrund des Eingriffs und Post-Lumbalpunktionssyndrom, berichteten die Forscher auf dem American Academy of Neurology’s 71st Annual Meeting in Philadelphia.
© arznei-news.de – Quellenangabe: American Academy of Neurology



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