Ataluren (Translarna)

Duchenne-Muskeldystrophie

Ataluren ist ein Arzneimittel der Firma PTC Therapeutics Limited. Das Medikament soll bei der Duchenne-Muskeldystrophie zum Einsatz kommen. Markenname ist Translarna.

Ataluren: Keine Zulassungsempfehlung

Der CHMP* empfiehlt, Translarna (Wirkstoff Ataluren) von der Firma PTC Therapeutics Limited für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie nicht zuzulassen.

Translarna (Wirkstoff ataluren)

Chemische Strukturformel von Ataluren (Handelsname Translarna)

Der CHMP stellte fest, dass die Hauptstudie nicht zeigen konnte, dass Translarna einnehmende Patienten, in sechs Minuten eine weitere Strecke gehen konnten als Patienten, die ein Placebo erhielten. Obwohl das Unternehmen zusätzliche Analysen der Daten dem Ausschuss vorlegten, ist dieser der Ansicht, dass die Daten nicht ausreichen, die Wirksamkeit ausreichend zu belegen.

*CHMP: Committee for Medicinal Products for Human Use (Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde)

© arznei-news.de – Quelle: EMA, Jan. 2014

Update 24.05.2014

Erneute Überprüfung von Ataluren und Empfehlung zur Zulassung

Der Ausschuss der Europäischen Arzneimittelagentur für Humanarzneimittel (CHMP) empfiehlt die bedingte Zulassung für Translarna mit der aktiven Substanz Ataluren zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie durch Nonsense-Mutationen verursacht.

Translarna soll bei Patienten ab dem Alter von fünf Jahren eingesetzt werden können, wenn sie in der Lage sind zu gehen.

Translarna hat den Status eines Orphan-Arzneimittels (Arzneimittel für seltene Leiden) erhalten.

© arznei-news.de – Quelle: EMA, Mai 2014

06.08.2014 EU-Zulassung bei Duchenne-Muskeldystrophie

Die Europäische Kommission hat Ataluren für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie zugelassen.

Translarna ist indiziert für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie, resultierend aus einer Nonsense-Mutation im Dystrophin-Gen, bei ambulanten Patienten im Alter von 5 Jahren und älter. Die Wirksamkeit wurde bei nicht-ambulanten Patienten nachgewiesen.
© arznei-news.de – Quelle: European Commission, August 2014

EU-Zulassungsantrag für Mukoviszidose

02.10.2015 PTC Therapeutics hat bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) einen Antrag auf eine neue Indikation für Translarna (Wirkstoff Ataluren) zur Behandlung von Nonsense-Mutation Mukoviszidose (Zystische Fibrose) für Patienten bestätigt, die keine chronischen inhalativen Aminoglykosidantibiotika einnehmen.

Der Zulassungsantrag für Ataluren für nmCF basiert auf kürzlich angekündigten Analysen aus einer abgeschlossenen placebokontrollierten, doppelblinden Phase III Studie, die das Medikament bei nmCF Patienten mit Placebo vergleicht. PTC führt eine weitere Phase 3 Studie mit dem Wirkstoff durch, deren wichtigste Resultate Ende 2016 erwartet werden.
© arznei-news.de – Quelle: PTC Therapeutics, Sept. 2015

Zystische Fibrose: Medikament scheitert in Phase-3-Studie

03.03.2017 PTC Therapeutics Ataluren erreichte nicht den primären (Lungenfunktion) und sekundären Endpunkt (Rate der pulmonalen Exazerbationen) in einer Phase-3-Studie bei Patienten mit Nonsense-Mutation Zystischer Fibrose (nmCF).

Das Medikament (Markenname ist Translarna) wurde im Allgemeinen gut vertragen und zeigte ein günstiges Sicherheitsprofil, und wurde mittlerweile von mehr als 1.000 Patienten über mehrere Indikationen hinweg genutzt.

PTC plant, die aktuelle klinische Entwicklung von Ataluren bei der Behandlung von zystischer Fibrose (Mukoviszidose) zu beenden, die laufenden Erweiterungsstudien zu beenden und den Antrag auf Zulassung bei Mukoviszidose in Europa zurückzuziehen.
© arznei-news.de – Quelle: PTC Therapeutics, März 2017



Erfahrungen, Erfahrungsberichte zu “Ataluren (Translarna)

  1. Eine Frage: Wo und wann wurde das oben genannte Medikament schon angewendet mit evtl. Rückfragemoeglichkeit.

    Vielen Dank und herzlichen Gruss

    Windeisen

  2. Hallo,

    mich würde das auch interessieren, da mein kleiner Sohn davon betroffen ist!
    Ich würde mich über eine positive Antwort freuen!

    Liebe Grüße

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