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Vosoritid (Voxzogo)

Infos

Indikation / Anwendung / Krankheiten

Voxzogo wird für die Behandlung von Achondroplasie bei Patienten ab dem 2. Lebensjahr angewendet, bei denen die Epiphysen noch nicht geschlossen sind. Die Diagnose Achondroplasie sollte durch entsprechende Gentests bestätigt werden.

News zu Vosoritid

BioMarins Medikament steigert Wachstum bei kleinwüchsigen Kindern

20.06.2015 BioMarin Medikament Vosoritid hat Wachstumsraten bei Kindern mit Kleinwuchs um 50% erhöht, und weckt damit Hoffnungen für das erste wirksame Medikament bei dieser Bedingung.

Die kleine Studie mit Kindern mit Achondroplasie – die häufigste Form von Kleinwuchs – hat gezeigt, dass mit der höchsten Dosis von BMN 111 (Vosoritid) behandelte Kinder in sechs Monaten 6cm gewachsen sind, während diejenigen unter Placebo nur 4 cm wuchsen.

BMN 111 bei Achondroplasie

In der Regel erreichen Menschen mit Achondroplasie eine Körpergröße von ca. 130 cm und neigen zu kurzen Beinen mit einem hohen oberen/unteren Körperverhältnis. Während die Gesamthöhe in der 26-Patienten-Studie sich deutlich unter Vosoritid erhöhte, schien es keine Auswirkung auf das Körper-Verhältnis zu haben; das Medikament hat das Verhältnis aber auch nicht verschlechtert.

Die Ergebnisse legen nahe, dass Vosoritid eine neue Behandlungsoption für Achondroplasie sein kann neben der Behandlung mit einem Wachstumshormon, das eine moderate Auswirkung auf die Statur hat, aber nach ca. einem Jahr keine Wirkung mehr zeigt. Die Bedingung betrifft etwa 96.000 Menschen weltweit, von denen etwa ein Viertel Kinder sind.

BioMarin hofft, dass Vosoritid über mehrere Jahre wirkt, wodurch eine viel größere Höhe bei der Erwachsenen-Statur erreicht werden könnte als mit Wachstumshormonen allein.

Chief Medical Officer von BioMarin Henry Fuchs sagte vor kurzem, dass eine Erhöhung der Wachstumsgeschwindigkeit von etwa 50% die Kinder wieder auf „den Kurs normaler Wachstumsraten“ setzen würde.

Vosoritid ist ein Analogon des C-Typ natriuretischen Peptids (CNP), einem Faktor, der einen Einfluss auf das Wachstum von Knochen zu haben scheint, und dessen Rezeptor zusammen mit FGFR3 in einer Knorpelplatte an den Enden der wachsenden Knochen gefunden wurde.

Dosierung

Drei Dosierungen von Vosoritid wurden in der Studie getestet, wobei nur die höchste (15 mg / kg durch tägliche Injektion) die gewünschte 50%-ige Verbesserung der Wachstumsrate erreichte. Erfreulicherweise schien das Medikament auch in allen verwendeten Dosierungen toleriert zu werden.

BioMarin hat bereits nahegelegt, es könne bei einer vierten Patientengruppe untersuchen, ob eine weitere Dosiserhöhung zusätzlichen Nutzen biete und schlug vor, mit einer 30 g / kg Dosis zu untersuchen, ob das „catch-up“ Wachstum bei Patienten erreicht werde, die eine Therapie später in der Kindheit beginnen würden.

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Das Unternehmen erklärte, es werde jetzt mit den Regulierungsbehörden 15mg Zulassungsstudien ausarbeiten.

BioMarin ist ein Pharmaunternehmen, das sich auf seltene Krankheiten spezialisiert hat. Es vertreibt mehrere Produkte: darunter Vimizim (Elosulfase alfa) bei Mukopolysaccharidose (MPS) Typ IVA und Naglazyme (Galsulfas) bei MPS Typ VI. Es steht demnächst auch eine regulatorische Entscheidung zum Duchene Muskeldystrophie Medikament Drisapersen an.
Quelle: BioMarin, Juni 2015

Aus der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels der Europäischen Kommission:

Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise

Vosoritid ist ein modifiziertes natriuretisches Peptid vom Typ C (CNP). Bei Patienten mit Achondroplasie wird das endochondrale Knochenwachstum aufgrund einer Gain-of-Function- Mutation im Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor 3 (FGFR3) negativ reguliert. Die Bindung von Vosoritid an den Rezeptor B für natriuretische Peptide (NPR-B) antagonisiert die nachgeschaltete FGFR3-Signalisierung durch Hemmung der extrazellulären signalregulierten Kinasen 1 und 2 (ERK1/2) im MAP-Kinase-Signalweg (MAPK) auf der Ebene des Serin/Threonin- Kinase Rapidly-Accelerated-Fibrosarcoma (RAF-1). Infolgedessen wirkt Vosoritid, wie CNP, als positiver Regulator des endochondralen Knochenwachstums, da es die Proliferation und Differenzierung von Chondrozyten fördert.

Schwangerschaft / Stillen

Wenn Sie oder Ihr Kind mit diesem Arzneimittel behandelt werden und schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie oder Ihr Kind vermuten, schwanger zu sein, oder beabsichtigen, schwanger zu werden, fragen Sie vor der Anwendung dieses Arzneimittels Ihren Arzt um Rat.

Die Anwendung dieses Arzneimittels während der Schwangerschaft und Stillzeit wird nicht empfohlen.

Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit

Wie alle Arzneimittel kann auch Vosoritid (Voxzogo) Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.

Sehr häufige Nebenwirkungen

Diese können mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen:

  • Erbrechen
  • Niedriger Blutdruck (zu vorübergehenden Wirkungen kurz nach der Injektion gehören Schwindelgefühl, Müdigkeit oder Übelkeit)
  • Reaktionen an der Injektionsstelle: Rötung, Jucken, Entzündung, Schwellung, blaue Flecken, Ausschlag, Quaddeln, Schmerzen. Reaktionen an der Injektionsstelle sind normalerweise leichter Art und verschwinden innerhalb weniger Stunden von selbst wieder.

Häufige Nebenwirkungen

Diese können bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen:

  • Übelkeit
  • Ohnmachts- oder Benommenheitsgefühl und Ohnmacht
  • Schwindelgefühl
  • Müdigkeit
  • Hohe Spiegel der alkalischen Phosphatase im Blut (in Bluttests nachgewiesen)

Arznei-News.de – Quellenangabe: Europäische Kommission – EPAR – 01.09.2021

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