Vosoritid

BioMarins Medikament steigert Wachstum bei kleinwüchsigen Kindern

20.06.2015 BioMarin Medikament Vosoritid hat Wachstumsraten bei Kindern mit Kleinwuchs um 50% erhöht, und weckt damit Hoffnungen für das erste wirksame Medikament bei dieser Bedingung.

Die kleine Studie mit Kindern mit Achondroplasie – die häufigste Form von Kleinwuchs – hat gezeigt, dass mit der höchsten Dosis von BMN 111 (Vosoritide) behandelte Kinder in sechs Monaten 6cm gewachsen sind, während diejenigen unter Placebo nur 4 cm wuchsen.

BMN 111 bei Achondroplasie

In der Regel erreichen Menschen mit Achondroplasie eine Körpergröße von ca. 130 cm und neigen zu kurzen Beinen mit einem hohen oberen/unteren Körperverhältnis. Während die Gesamthöhe in der 26-Patienten-Studie sich deutlich unter Vosoritid erhöhte, schien es keine Auswirkung auf das Körper-Verhältnis zu haben; das Medikament hat das Verhältnis aber auch nicht verschlechtert.

Die Ergebnisse legen nahe, dass Vosoritid eine neue Behandlungsoption für Achondroplasie sein kann neben der Behandlung mit einem Wachstumshormon, das eine moderate Auswirkung auf die Statur hat, aber nach ca. einem Jahr keine Wirkung mehr zeigt. Die Bedingung betrifft etwa 96.000 Menschen weltweit, von denen etwa ein Viertel Kinder sind.

BioMarin hofft, dass Vosoritid über mehrere Jahre wirkt, wodurch eine viel größere Höhe bei der Erwachsenen-Statur erreicht werden könnte als mit Wachstumshormonen allein.

Chief Medical Officer von BioMarin Henry Fuchs sagte vor kurzem, dass eine Erhöhung der Wachstumsgeschwindigkeit von etwa 50% die Kinder wieder auf „den Kurs normaler Wachstumsraten“ setzen würde.

Vosoritid ist ein Analogon des C-Typ natriuretischen Peptids (CNP), einem Faktor, der einen Einfluss auf das Wachstum von Knochen zu haben scheint, und dessen Rezeptor zusammen mit FGFR3 in einer Knorpelplatte an den Enden der wachsenden Knochen gefunden wurde.

Dosierung

Drei Dosierungen von Vosoritid wurden in der Studie getestet, wobei nur die höchste (15 mg / kg durch tägliche Injektion) die gewünschte 50%-ige Verbesserung der Wachstumsrate erreichte. Erfreulicherweise schien das Medikament auch in allen verwendeten Dosierungen toleriert zu werden.

BioMarin hat bereits nahegelegt, es könne bei einer vierten Patientengruppe untersuchen, ob eine weitere Dosiserhöhung zusätzlichen Nutzen biete und schlug vor, mit einer 30 g / kg Dosis zu untersuchen, ob das „catch-up“ Wachstum bei Patienten erreicht werde, die eine Therapie später in der Kindheit beginnen würden.

Das Unternehmen erklärte, es werde jetzt mit den Regulierungsbehörden 15mg Zulassungsstudien ausarbeiten.

BioMarin ist ein Pharmaunternehmen, das sich auf seltene Krankheiten spezialisiert hat. Es vertreibt mehrere Produkte: darunter Vimizim (Elosulfase alfa) bei Mukopolysaccharidose (MPS) Typ IVA und Naglazyme (Galsulfas) bei MPS Typ VI. Es steht demnächst auch eine regulatorische Entscheidung zum Duchene Muskeldystrophie Medikament Drisapersen an.
Quelle: BioMarin, Juni 2015



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