Troriluzol

Spinozerebelläre Ataxie: Biohaven nimmt ersten Patienten in klinische Phase 3 Studie mit Troriluzol auf

18.03.2019 Biohaven Pharmaceutical hat bekanntgegeben, dass sie den ersten Patienten für eine klinische Phase-3-Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Troriluzol bei spinozerebellärer Ataxie (SCA) aufgenommen hat.

Biohaven erwartet, dass etwa 230 Patienten in diese randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie an etwa 22 Standorten in den USA aufgenommen werden.

Die Forscher werden die Wirksamkeit und Sicherheit von Troriluzol über 48 Wochen bei Patienten mit einer Diagnose der SCA-Typen 1, 2, 3, 6, 7, 8 und 10 bewerten.

Das primäre Ergebnis ist die Veränderung des Scores eines Patienten auf der Modified Functional Scale for the Assessment and Rating of Ataxia sein, einer Skala, die dazu dient, die Schwere der Symptome bei Patienten mit spinozerebellärer Ataxie zu beurteilen.

Weitere Informationen zur Studie [NCT03701399] sind unter www.clinicaltrials.gov zu finden.

Erweiterte Analyse von SCA Clinical Trial BHV4157-201 und einer abgestimmten Natural History Cohort

Biohaven veröffentlichte auch die Ergebnisse einer Post-Hoc-Analyse von Patienten, die in die Kurzzeit-Randomisierungs- und Langzeitverlängerungsphase der Studie BHV4157-201 [NCT02960893] aufgenommen wurden, einer ersten randomisierten kontrollierten Phase-2b/3-Studie mit Troriluzol bei Patienten mit spinozerebellärer Ataxie, verglichen mit Patienten, die aus einer ‘natural history’ Kohorte von SCA-Patienten ausgewählt und nach mehreren Eignungskriterien ausgewählt wurden.

Der primäre Wirksamkeitsendpunkt für diese Analyse war die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA) Gesamtpunktzahl nach 48 Wochen Follow-up. Patienten aus der ‘natural history’ Kohorte wurden mit Patienten aus der BHV4157-201-Studie zu SCA Genotypen (SCA1, SCA2, SCA3, SCA6), Alter zu Studienbeginn (18 bis 75 Jahre), Geschlecht, SARA-Score zu Studienbeginn (≥ 8 und ≤ 30) und Anfangswert des Gangbildes der SARA ≥ 2 verglichen.

Basierend auf der Analyse der Kovarianz (ANCOVA) betrugen die kleinsten quadratischen mittleren Veränderungen nach einem Jahr -0,34 Punkte (was einer numerischen Verbesserung mit einem 95%igen Konfidenzintervall von -0,94 bis 0,26 entspricht) für 81 troriluzolbehandelte Patienten gegenüber +1,07 Punkten für 112 Kohortenpatienten in der nicht mit Troriluzol behandelten Gruppe (was einem numerischen Rückgang mit einem 95%igen Konfidenzintervall von 0,56 bis 1,58 – entspricht) – ein steigender Wert zeigt eine Verschlechterung des Krankheitszustandes an).

Der LS Mittelwertunterschied zwischen den Kohorten betrug -1,41 Punkte (95% Konfidenzintervall von -2,22 bis -0,60), was auf den therapeutischen Nutzen von Troriluzol (p=0,0007) hinweist, schließt das Unternehmen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Biohaven



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