Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian; Valrox) bei schwerer Hämophilie A

In der offenen Studie wurde ein erheblicher Anstieg der Faktor-VIII-Aktivität in den Wochen 49 bis 52 der Nachbeobachtung festgestellt

Blut

19.03.2022 Bei Männern mit schwerer Hämophilie A führt die Behandlung mit Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian; Valrox), einem auf dem Adeno-assoziierten Virus 5 basierenden Gentherapievektor, zu einer signifikanten Erhöhung der Faktor-VIII-Aktivität und zu einer Verringerung der behandelten Blutungen. Dies geht aus einer im New England Journal of Medicine veröffentlichten Studie hervor.

Dr. Margareth C. Ozelo von der Universität Campinas in São Paulo, Brasilien, und Kollegen führten eine offene Phase-3-Studie durch, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Valoctocogen Roxaparvovec bei Männern mit schwerer Hämophilie A zu untersuchen. Insgesamt 134 Teilnehmer, die eine Prophylaxe mit Faktor-VIII-Konzentrat erhalten hatten, erhielten eine einmalige Infusion von 6×1013 Vektorgenomen von Valoctocogen Roxaparvovec pro Kilogramm Körpergewicht und absolvierten eine Nachbeobachtungszeit von mehr als 51 Wochen.

Die Forscher stellten fest, dass der mittlere Faktor-VIII-Aktivitätswert in den Wochen 49 bis 52 bei den 132 HIV-negativen Teilnehmern um 41,9 IE pro Deziliter gestiegen war. Nach Woche 4 waren die mittleren annualisierten Raten der Verwendung von Faktor-VIII-Konzentraten und der behandelten Blutungen nach der Infusion bei den 112 Teilnehmern, die aus einer prospektiven Nicht-Interventionsstudie stammten, um 98,6 bzw. 83,8 Prozent zurückgegangen. Alle Teilnehmer berichteten über mindestens ein unerwünschtes Ereignis; 16,4 Prozent berichteten über schwere unerwünschte Ereignisse. Das häufigste unerwünschte Ereignis war ein erhöhter Alanin-Aminotransferase-Spiegel, der bei 85,8 Prozent der Patienten auftrat.

„Die Gentherapie für Hämophilie A kann die Aufrechterhaltung einer konstanten, endogenen Faktor-VIII-Aktivität ohne regelmäßige Prophylaxe ermöglichen“, schreiben die Autoren. „Die Expression des übertragenen Gens scheint mit der Zeit abzunehmen; weitere Studien sind erforderlich, um zu klären, ob eine erneute Behandlung notwendig oder möglich ist.“

© arznei-news.de – Quellenangabe: N Engl J Med 2022; 386:1013-1025
DOI: 10.1056/NEJMoa2113708





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