Velmanase alfa (Lamzede)

EU: Alpha-Mannosidose – CHMP-Zulassungsempfehlung

26.01.2018 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Lamzede (aktive Substanz ist Velmanase alfa) der Firma Chiesi Farmaceutici S.p.A. als 10 mg Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung für die Behandlung von Patienten mit nicht-neurologischen Manifestationen einer leichten bis mittelschweren Alpha-Mannosidose.

Der Wirkstoff von Lamzede ist Velmanase alfa, eine rekombinante Form der humanen Alpha-Mannosidase (ATC-Code: A16AB15). Das Medikament ist eine Enzymersatztherapie, die dazu bestimmt ist, die natürliche Alpha-Mannosidase bereitzustellen oder zu ergänzen. Alpha-Mannosidase ist ein Enzym, das beim Abbau von mannose-haltigen Oligosacchariden hilft und so deren Anhäufung in verschiedenen Geweben des Körpers verhindert. Die α-Mannosidose ist eine sehr seltene autosomal-rezessiv vererbte lysosomale Speicherkrankheit.

Die Vorteile von Lamzede sind dessen Fähigkeit, die Serumoligosaccharide wieder auf ein normales Niveau zu bringen und die körperliche Leistungsfähigkeit und Lungenfunktion bei einigen Patienten zu verbessern.

Die Wirksamkeit von Lamzede wurde in einer multizentrischen doppelblinden randomisierten plazebokontrollierten parallelen Gruppenstudie mit 25 Patienten untersucht. Die Vorteile, die bei Patienten nach 52 Wochen der Behandlung beobachtet wurden, umfassten einen Rückgang des Serumoligosaccharids auf ein normales Niveau, eine Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit und der Lungenfunktion.

Der Beobachtungszeitraum von einem Jahr wird nicht als ausreichend angesehen, um das Ausmaß der Veränderungen vollständig zu charakterisieren. Da es sich bei der Alpha-Mannosidose um eine sehr seltene Erkrankung handelt, war sich das CHMP einig, dass es nicht möglich ist, umfassende Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit unter normalen Anwendungsbedingungen zu liefern.

Die häufigsten Nebenwirkungen sind Durchfall, Fieber und Gewichtszunahme.

Die vollständige Indikation bei Zulassung wäre:
Einsatz als Enzymersatztherapie zur Behandlung nicht-neurologischer Manifestationen bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose.
© arznei-news.de – Quelle: EMA, Jan. 2018

EU-Zulassung als Orphan-Drug zur Enzymersatztherapie von α-Mannosidose

04.04.2018 Die Europäische Kommission hat am 27. März 2018 dem Medikament Lamzede (Wirkstoff ist Velmanase alfa) der Firma Chiesi Farmaceutici S.p.A. die Zulassung als Orphan Drug zur parenteralen Enzymersatztherapie von Kindern und Erwachsenen mit leichter bis moderater Alpha-Mannosidose ohne neurologische Manifestationen erteilt.

Die Orphan-Markt-Exklusivität für „Behandlung von Mannosidose“ (basierend auf der Bezeichnung EU/3/04/260) begann am 27.03.2018 und läuft am 27.03.2028 aus.
© arznei-news.de – Quelle: EC, 2018



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