Venenverschlusskrankheit: Defitelio sollte nicht zur Vorbeugung eingesetzt werden

PRAC: Defitelio sollte nicht zur Prophylaxe der venösen okklusiven Leberkrankheit eingesetzt werden

06.05.2022 Der PRAC (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) der EMA (Europäische Arzneimittel-Agentur) informiert Angehörige der Gesundheitsberufe über das Ergebnis einer Studie, in der Defitelio (Wirkstoff Defibrotid) in Kombination mit der besten unterstützenden Behandlung (BSC) mit der BSC allein verglichen wurde, wenn es zur Prophylaxe (Vorbeugung) der venookklusiven Erkrankung (VOD) nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT) eingesetzt wurde. Die Prophylaxe der VOD ist keine zugelassene Indikation für Defitelio.

Die VOD (auch Venöse okklusive Leberkrankheit oder sinusoidales obstruktives Syndrom genannt) ist eine seltene Erkrankung, bei der die Venen in der Leber sich verschließen und die Leber nicht mehr richtig arbeiten kann. VOD ist in der Regel eine Komplikation infolge einer Behandlung, die als myeloablative Chemotherapie bezeichnet wird und vor einer HSCT durchgeführt wird. Defitelio ist für die Behandlung schwerer VOD bei Patienten, die sich einer HSCT unterziehen, bei Erwachsenen und bei Kindern ab einem Monat zugelassen.

Die Ergebnisse einer randomisierten, adaptiven Phase-3-Studie (Studie 15-007) mit 372 erwachsenen und pädiatrischen Patienten wurden überprüft. Die Studie wurde nach einer Zwischenanalyse abgebrochen, da sie zeigte, dass die Anwendung von Defitelio zur Vorbeugung schwerer VOD nach HSZT keinen Nutzen bringt.

Die häufigsten Nebenwirkungen von Defitelio sind Hypotonie (niedriger Blutdruck) und Blutungen. Defitelio erhöht das Blutungsrisiko und sollte bei Auftreten erheblicher Blutungen nicht weiter angewendet oder abgesetzt werden.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel der EMA, der CHMP, kam zu dem Schluss, dass die Angehörigen der Gesundheitsberufe über diese Ergebnisse informiert werden müssen, was vom PRAC unterstützt wird. Der PRAC hat sich zu dem vorgeschlagenen DHPC geäußert. In Anbetracht der Ergebnisse der Studie und unter Berücksichtigung des Sicherheitsprofils von Defibrotid hält es der PRAC für sinnvoll, die Angehörigen der Gesundheitsberufe darüber zu informieren, dass Defitelio nicht zur prophylaktischen Behandlung von VOD verwendet werden sollte.

Die DHPC für Defitelio wird an den CHMP weitergeleitet. Nach der Entscheidung des CHMP wird die DHPC vom Zulassungsinhaber gemäß einem vereinbarten Kommunikationsplan an die Angehörigen der Gesundheitsberufe weitergeleitet und auf der Seite Direct healthcare professional communications sowie in den nationalen Registern der EU-Mitgliedstaaten veröffentlicht.

© arznei-news.de – Quellenangabe: EMA





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